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Estudio en fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar varias dosis de GLPG2222 en sujetos con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación F508del.

Fecha: 2017-05. Area: Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-004477-40.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un estudio que estudia la seguridad, tolerabilidad y eficacia del fármaco del estudio GLPG2222 en pacientes con fibrosis quística que tienen la mutación CFTR F508del en ambos alelos.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar varias dosis de GLPG2222 en sujetos con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación F508del.

INDICACIÓN PÚBLICA .

INDICACIÓN CIENTÍFICA Fibrosis Quística.

CRITERIOS INCLUSIÓN ·Hombre o mujer de edad ¿18 años el día de la firma del FCI.
·Un diagnóstico clínico confirmado de FQ y homocigoto para la mutación del CFTR F508del (documentada en la historia médica del sujeto o en el registro de la FQ).
·Peso ¿40 kg durante el período de selección.
·Una pauta de medicación concomitante estable durante al menos 4 semanas antes de la primera administración del fármaco del estudio y continuar la misma pauta durante todo el estudio.
·VEF1 ¿40 % del valor normal predicho para la edad, el sexo y la estatura en la selección (antes o después del broncodilatador).

CRITERIOS EXCLUSIÓN ¿ Antecedentes de enfermedad crónica clínicamente significativa inestable o incontrolada que haga que el sujeto no sea adecuado para su inclusión en el estudio en opinión del investigador.
¿ Estado pulmonar inestable o infección de las vías respiratorias (incluyendo rinosinusitis) que requiera un cambio de tratamiento durante las 4 semanas anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
¿ Necesidad de oxígeno suplementario durante el día y >2 l/min durante el sueño.
¿ Antecedentes de cirrosis hepática con hipertensión portal (p. ej., signos/síntomas de esplenomegalia, varices esofágicas, etc.).
¿ Uso concomitante de cualquier inhibidor o inductor potente del citocromo P450 (CYP)3A4 dentro de las 4 semanas anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
¿ Uso de tratamiento modulador del CFTR dentro de las 4 semanas anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
¿ Uso concomitante de sustratos de CYP2C8 dentro de las 4 semanas anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.

¿ Prueba de la función hepática anómala en la selección, definida como aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa y o fosfatasa alcalina o ¿-glutamil-transferasa ¿3 x el límite superior de la normalidad (LSN) o bilirrubina total ¿1,5 x el LSN.
¿ Estimación del aclaramiento de creatinina <60 ml/min usando la ecuación de Cockcroft-Gault en la selección.

VARIABLES PRINCIPALES Seguridad y tolerabilidad, evaluadas mediante la incidencia de acontecimientos adversos (AA), así como los cambios a lo largo del tiempo de peso, constantes vitales, saturación de oxígeno por oximetría de pulso, electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones, espirometría,y datos analíticos de seguridad clínica.

VARIABLES SECUNDARIAS -Cambio desde el momento inicial de la concentración de cloruro en el sudor
-Cambio desde el inicio en el porcentaje estimado de VEF1
-Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio respiratorio del cuestionario revisado para la fibrosis quística(CFQ-R)
-Parámetros FC del GLPG2222.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad de 4 dosis diferentes de GLPG2222 administradas por vía oral una vez al día (1 v/d) durante 29 días en sujetos adultos con FQ que son homocigóticos para la mutación del CFTR F508del.

OBJETIVO SECUNDARIO --Evaluar los cambios en los biomarcadores de la actividad del CFTR.
¿ Evaluar los cambios en los síntomas respiratorios.
¿ Evaluar la farmacocinética (FC) del GLPG2222.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Varios tiempos a lo largo del Ensayo como se sespecifica en el Protocolo.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN ·Concentración de cloruro,porcentaje estimado de VEF1 y del dominio respiratorio del cuestionario revisado para la fibrosis quística(CFQ-R) al día 29.
·Parámetros FC del GLPG2222 a Varios tiempos a lo largo del Ensayo como se sespecifica en el Protocolo.

JUSTIFICACION La finalidad de este ensayo clínico es averiguar si GLPG2222 es seguro, se tolera bien y es eficaz para mejorar los signos y síntomas de la fibrosis quística (FC). GLPG2222 está diseñado para mejorar la expresión y la función de la RTFQ (proteína reguladora transmembranaria de la fibrosis quística que se ve afectada por cambios en el ADN)
También se evaluará la farmacocinética de GLPG para medir la cantidad de farmaco en sangre, lo rápido que el organismo lo absorbe, lo rápido que se descompone, cuándo alcanza un nivel estable en la sangre y cuánto tiempo permanece en el organismo.
Este es un estudio doble ciego, por lo que ni el médico ni el paciente sabrán qué tratamiento recibe el sujeto (50mg, 10mg, 200 mg, 400 mg o placebo tomados como comprimidos oralmente 1 vez al día) y consta de 3 periodos: selección, tratamiento y seguimiento con un total de 10 semanas como máximo (y 7 semanas como mínimo) con 5 visitas de estudio programadas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 50.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 31/05/2017. FECHA DICTAMEN 15/03/2017. FECHA INICIO PREVISTA 26/05/2017. FECHA INICIO REAL 02/06/2017. FECHA FIN ESPAÑA 27/09/2017. FECHA FIN GLOBAL 19/10/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 10/10/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Galapagos NV. DOMICILIO PROMOTOR Generaal De Wittelaan L11 A3 2800 Mechelen. PERSONA DE CONTACTO Galapagos NV - Clinical trial information desk. TELÉFONO +34 93 274 61 07. FAX . FINANCIADOR Galapagos NV. PAIS Bélgica.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 13/06/2017.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 27/06/2017.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 13/06/2017.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Not applicable

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO GLPG2222. CÓDIGO G957389. DETALLE 29 days. PRINCIPIOS ACTIVOS Not applicable. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: Not applicable

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO GLPG2222. CÓDIGO G957389. DETALLE 29 days. PRINCIPIOS ACTIVOS Not applicable. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido*. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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