Estudio aleatorizado y controlado con placebo de ABX-1431 en pacientes adultos con Síndrome de Tourette o trastorno crónico de tic motor.

Fecha: 2018-11. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-000100-41.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un estudio para investigar el medicamento experimental ABX 1431 en pacientes adultos con Síndrome de Tourette o trastorno crónico de tic motor.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio aleatorizado y controlado con placebo de ABX-1431 en pacientes adultos con Síndrome de Tourette o trastorno crónico de tic motor.

INDICACIÓN PÚBLICA Trastorno neuropsiquiátrico caracterizado por múltiples tics motores o vocales.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de Tourette o Transtorno de tics motores persistente.

CRITERIOS INCLUSIÓN a. El paciente es un hombre o una mujer ¿ 18 a 64 años de edad en la visita de selección.
b. El paciente tiene un diagnóstico de ST o CMTD según lo definido por los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de trastornos mentales, quinta edición (DSM-5).
c. Los resultados del paciente YGTSS-TTS deben ser ¿ 22 (intervalo 0-50) en la visita inicial/de aleatorización.
d. En la visita inicial/de aleatorización, los pacientes deben estar tomando una farmacoterapia estable para los tics y las enfermedades concomitantes durante 30 días y deberán seguir una farmacoterapia estable durante el estudio. Pueden participar pacientes que no reciban medicación para el ST. Los pacientes que hayan suspendido recientemente la toma de la medicación para los tics, deben haberlo hecho como mínimo hace 30 días. Para los neurolépticos (p. ej., risperidona, aripiprazol), el período mínimo de suspensión son treinta días antes de la visita inicial/de aleatorización. Para los neurolépticos inyectables de acción prolongada, el período mínimo de interrupción es de un ciclo de dosificación más 14 días.
e. El paciente está legalmente capacitado, ha sido informado sobre la naturaleza y el alcance de la importancia del estudio, acepta participar voluntariamente, acepta las limitaciones del estudio y ha firmado el formulario de consentimiento informado (FCI) aprobado por el Comité de Ética (CE).
f. Los pacientes que usan medicamentos cannabinoides para tratar sus tics deberán dejar de usarlos al menos 14 días antes de la visita inicial/de aleatorización. El investigador y el paciente deben confiar en que estos pacientes no necesitarán estos medicamentos durante el estudio hasta 14 días después de la última dosis del medicamento del estudio. Cannabinoides son p. ej., el cannabis en cualquier forma, la nabilona o los medicamentos que contienen ¿9-tetrahidrocannabinol (THC) como nabiximols (Sativex®) o dronabinol. Durante el estudio no se permite el uso de cannabinoides recreativos.
g. Pacientes mujeres con posibilidad de quedar embarazadas deben tener una prueba de embarazo negativa [gonadotropina coriónica humana (hCG) en suero u orina] en la visita de selección y en otras visitas indicadas. Durante el estudio deben tomar un tratamiento anticonceptivo altamente eficaz, fiable y médicamente aprobado. Pueden participar en este estudio las mujeres postmenopáusicas. "Mujeres postmenopáusicas" se definen como mujeres que no han tenido menstruaciones en los últimos 12 meses y presentan concentraciones de la hormona foliculoestimulante sérica (FSH) en el intervalo postmenopáusico. Las mujeres esterilizadas quirúrgicamente pueden participar en este estudio si presentan un certificado por escrito de la intervención quirúrgica.
h. Los pacientes varones deben estar dispuestos a usar un preservativo con sus parejas sexuales durante este estudio hasta 14 días después de la última dosis del medicamento del estudio. Los pacientes varones no deben donar semen durante los 3 meses posteriores a la finalización de este estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN a. El paciente está tomando inductores o inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP)3A4/5 o CYP2C9.
b. Hay pruebas de que el paciente abusa o tiene dependencia del alcohol, según lo definido por los criterios del DSM-5, con dos o más de los 11 criterios en la visita de selección o en el año previo a la visita de selección.
c. Hay pruebas de que el paciente abusa o tiene dependencia de medicamentos o sustancias químicas (excepto la nicotina) , según lo definido por los criterios del DSM-5 en la visita de selección o en el año previo a la visita de selección.
d. El paciente no quiere cumplir con las limitaciones del estudio, como la abstinencia del consumo de cannabis y alcohol desde la visita inicial/de aleatorización hasta la llamada telefónica de seguimiento 14 días después de la última dosis del medicamento del estudio.
e. Se excluyen los pacientes que reciben psicoterapia continua para sus tics, como la Terapia de reversión de hábitos o Intervención Global de Comportamiento para Tics.
f. El paciente es una mujer que da el pecho o está embarazada o una mujer que está intentando quedarse embarazada en los 90 días tras la última dosis del medicamento del estudio.
g. El paciente presenta en la visita de selección uno o varios de los siguientes resultados analíticos:
-Aspartato-transaminasa (AST) > 3 veces el límite superior de la normalidad (LSN)
-Alanina-transaminasa (ALT) > 3 veces LSN
-Bilirrubina total > 2 veces LSN (excepto a causa del síndrome de Gilbert)
h. El paciente tiene un aclaramiento de creatinina estimado inferior a 60 ml/minuto en la visita de selección.
i. El paciente tiene una concentración de albúmina sérica por debajo del rango normal de laboratorio en la visita de selección, y el médico no puede descartar insuficiencia hepática considerando los síntomas clínicos, los signos clínicos y otras pruebas analíticas.
j. El paciente tiene hepatitis B o hepatitis C crónica sintomática.
k. El paciente presenta una anomalía clínicamente significativa en el electrocardiograma (ECG) en la visita de selección.
l. Se excluirán los pacientes con antecedentes de cáncer, con dos excepciones: Se pueden incorporar pacientes con antecedentes de carcinoma epidermoide o basocelular de la piel con éxito documentado del tratamiento curativo > 3 meses.
m. El paciente tiene ST o CMTD y y también un retraso mental, un trastorno del espectro autista (TEA), distonía o trastorno por estrés postraumático (TEPT). El retraso mental puede aparecer en la historia clínica. El TEA y el TEPT pueden aparecer en la historia clínica.
n. El paciente presenta enfermedades confusas, como una infección activa, inmunodeficiencia primaria o adquirida, diabetes descontrolada, cardiopatía clínicamente significativa, nefropatía clínicamente significativa, o sospecha de insuficiencia hepática.
o. El paciente ha sido diagnosticado de cualquier comorbilidad psiquiátrica como TOC, TDAH, trastorno de ansiedad o depresión, y se ha sometido a un cambio del tratamiento en los 30 días previos a la visita inicial/de aleatorización o requiere un cambio del tratamiento.
p. El paciente tiene antecedentes de ideas de suicidio con decisión o un plan de actuar o ha tenido un intento de suicidio en los 3 años previos a la visita inicial/aleatorización.
q. El paciente ha participado en un estudio de investigación de medicamentos con la última visita en el plazo de 1 mes para un fármaco no biológico y de 90 días para un fármaco biológico a partir de la visita inicial/de aleatorización.
r. El paciente es un empleado del centro de investigación, del promotor o un pariente cercano de un empleado del centro de investigación.
s. El paciente no tolera o es hipersensible al medicamento en investigación, al ABX-1431 o a sus excipientes.

VARIABLES PRINCIPALES Cambio desde la situación inicial en el Total Tic Score de la Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS-TTS), en comparación con el placebo.

VARIABLES SECUNDARIAS Eficacia: Adult Tic Questionnaires (ATQ), a Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS), la Clinical Global Impressions Scale for Improvement (CGI-I)

Seguridad: Acontecimientos adversos (AA), acontecimientos adversos graves (AAG), sospecha de reacción adversa grave e imprevista (SUSAR) y suspensión del tratamiento por AA.

OBJETIVO PRINCIPAL Determinar la eficacia de ABX-1431 para el tratamiento de pacientes adultos con ST o CMTD, medida por el cambio desde la situación inicial en el Total Tic Score de la Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS-TTS), en comparación con el placebo.

OBJETIVO SECUNDARIO 1. Determinar la eficacia de ABX-1431 en el tratamiento del ST o CMTD en pacientes adultos, medida por los Adult Tic Questionnaires (ATQ), la Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) y la Clinical Global Impressions Scale for Improvement (CGI-I).

2. Evaluar la seguridad de ABX-1431 en pacientes adultos con ST o CMTD por medio de la evaluación de los acontecimientos adversos (AA), acontecimientos adversos graves (AAG), sospecha de reacción adversa grave e imprevista (SUSAR) y suspensión del tratamiento por AA.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Día 56 (40 mg ABX-1431 por día) y día 28 (20 mg ABX-1431 por día).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN A lo largo del estudio.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 48.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 22/11/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 21/11/2018. FECHA DICTAMEN 27/08/2018. FECHA INICIO PREVISTA 02/07/2018. FECHA INICIO REAL 10/01/2019. FECHA FIN ESPAÑA 14/01/2020. FECHA FIN GLOBAL 20/01/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 23/06/2020. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 07/10/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Abide Therapeutics, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 10835 Road to the Cure, #250 CA 92121 San Diego. PERSONA DE CONTACTO SERMES PLANIFICACION S.L - Unidad de Puesta en Marcha. TELÉFONO +34 91 375 69 30. FAX +34 91 754 27 21. FINANCIADOR Abide Therapeutics, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ABX-1431. DETALLE Main study: 8 weeks with daily administration; Patients who choose to enter Part 2: additional 4 weeks with daily administration. PRINCIPIOS ACTIVOS not applicable. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.