Un estudio para evaluar si el fármaco macitentán actua en niños con hipertensión arterial pulmonar (HAP).

Fecha: 2017-07. Area: Enfermedades [C] - Patologías cardiovasculares [C14].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-001062-28.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio para evaluar si el fármaco macitentán actua en niños con hipertensión arterial pulmonar (HAP).

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías cardiovasculares [C14].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio multicéntrico, abierto, aleatorizado, basado en acontecimientos, para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de macitentán frente al tratamiento de referencia en niños con hipertensión arterial pulmonar.

INDICACIÓN PÚBLICA Hipertensión arterial pulmonar es la codicion en la cual la presion de los vasos sanguineos que van a los pulmones ( arterias pulmonares) es mas alta de lo normal.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hipertensión arterial pulmonar.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Consentimiento informado firmado por los padres o el representante legal Y asentimiento de los niños capaces desde el punto de vista del desarrollo antes de realizar ningún procedimiento exigido por el estudio.
2.Sujetos de cualquier sexo con una edad mayor o igual a 2 y menor a 18 años.
3.Sujetos con un peso corporal mayor oigual a 10 kg en el momento de la aleatorización.
4.Diagnóstico de HAP menor or igaul a 12 meses antes de la aleatorización, confirmada mediante un cateterismo cardíaco derecho histórico (CCD; caracterizado por una presión arterial pulmonar media mayor o igual a 25 mm Hg, una presión de enclavamiento arterial pulmonar menor o igual a 15 mm Hg y una resistencia vascular pulmonar[iRVP] mayor a 3 unidades Wood x m2)
5.HAP perteneciente al grupo 1 de la clasificación de Niza actualizada en 2013 (incluido síndrome de Down) y de las siguientes etiologías:
¿HAP idiopática (HAPi).
¿HAP hereditaria (HAPh).
¿HAP asociada a cardiopatía congénita (CC)
¿HAP inducida por drogas o toxinas.
¿HAP asociada al VIH.
¿HAP asociada a enfermedad del tejido conjuntivo (HAP ETC).
6.Clase funcional I a III de la OMS.
8. Las pacientes en edad fértil deberán tener una prueba de embarazo negativa en la selección y el momento basal, así como comprometerse a someterse a pruebas de embarazo mensuales y a utilizar un método anticonceptivo fiable (en caso de ser sexualmente activas) hasta el FDE.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Sujetos con HAP debida a hipertensión portal, esquistosomiasis, enfermedad venooclusiva pulmonary/o hemangiomatosis capilar pulmonar y hipertensión pulmonar persistente del neonato.
Tratamiento e intervención
2.Sujetos con HAP asociada a sindrome de Eisenmenger o con cortocircuitos izquierda-derecha abiertos de moderados a grandes.
3. Sujetos que estén recibiendo una combinación de más de dos tratamientos específicos para la HAP en el momento de la aleatorización.
4.Tratamiento con prostanoides IV o SC en las cuatro semanas previas a la aleatorización, a menos que se hayan administrado para estudiar la vasorreactividad
5. Hemoglobina o hematocritomenor a 75% del límite inferior del intervalo normal.
6.Concentración de aspartato aminotransferasa y/o alanina aminotransferasa en suero mayor a 3 veces el límite superior del intervalo normal.
7.Embarazo (incluida planificación familiar) o lactancia
8.Abuso de drogas o sustancias psicoactivas o cualquier trastorno que, en opinión del investigador, pueda impedir el cumplimiento del protocolo o del tratamiento del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio de valoración principal de la eficacia será el tiempo transcurrido hasta que se produzca el primero de los siguientes acontecimientos de progresión de la enfermedad confirmados por el CAC entre la aleatorización y el final del estudio:
¿Muerte (por cualquier causa).
¿Septostomía auricular o anastomosis de Potts, o inscripción en la lista de espera para un trasplante de pulmón.
¿Hospitalización por empeoramiento de la HAP§.
¿Empeoramiento clínico de la HAP.

VARIABLES SECUNDARIAS Los criterios de valoración secundarios serán:
¿Tiempo transcurrido hasta la primera hospitalización por HAP confirmada por el CAC que se produzca entre la aleatorización y el final del estudio.
¿Tiempo transcurrido hasta la muerte por HAP confirmada por el CAC que se produzca entre la aleatorización y el final del estudio.
¿Tiempo transcurrido hasta la muerte (por cualquier causa) que se produzca entre la aleatorización y el cierre del estudio.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio consiste en evaluar macitentán en comparación con el tratamiento de referencia (TR) en lo que respecta al retraso de la progresión de la enfermedad en niños con hipertensión arterial pulmonar (HAP).

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de macitentán en niños con HAP.
Evaluar la farmacocinética (FC) de macitentán en niños con HAP.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Entre la aleatorización y el fin de estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Entre la aleatorización y el fin de estudio.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 300.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 14/07/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 13/07/2017. FECHA DICTAMEN 12/07/2017. FECHA INICIO PREVISTA 29/09/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 14/07/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR ACTELION Pharmaceuticals Ltd. DOMICILIO PROMOTOR Gewerbestrasse 16 4123 Allschwil. PERSONA DE CONTACTO Actelion Pharmaceuticals Ltd - Clinical trial disclosure desk. TELÉFONO +34 900 834223. FAX . FINANCIADOR ACTELION Pharmaceuticals Ltd. PAIS Suiza.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Department of Pediatric Cardiology.

CENTRO 2: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Department of Pediatric Cardiology.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL REINA SOFÍA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL REINA SOFÍA. LOCALIDAD CENTRO Córdoba. PROVINCIA CÓRDOBA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 1. SITUACION Inactivo.

CENTRO 4: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo.

CENTRO 5: Hospital Universitari Vall d'Hebron

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari Vall d'Hebron. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Department of Pediatric Pneumology.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 10. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Pediatric Cardiology.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO macitentan. CÓDIGO ACT-064992. DETALLE 6 years. PRINCIPIOS ACTIVOS MACITENTAN. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido dispersable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.