Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia clínica a largo plazo de la administración subcutánea del inhibidor de la esterasa C1 en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario.

Fecha: 2015-02. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-001054-42.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia clínica a largo plazo de la administración subcutánea del inhibidor de la esterasa C1 en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto, randomizado para evaluar la seguridad y eficacia clínica a largo plazo de la administración subcutánea del inhibidor de la esterasa C1 derivado de plasma humano en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario.

INDICACIÓN PÚBLICA AEH (tipo I y II) es un trastorno genético asociado a una deficiencia de C1-INH.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Angioedema hereditario de tipo I y II.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Hombres o mujeres de edad 6 años o más.
- Un diagnóstico confirmado de AEH de tipo I o II.
- Ataques de AEH durante cualquier período consecutivo de 2 meses que requieran tratamiento urgente o atención médica o que provocaron un deterioro funcional importante.
- Pacientes que han que han recibido medicación por vía oral para la prevención de ataques de AEH durante los 3 meses anteriores a la primera visita del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Neoplasias malignas incurables.
- Cualquier cuadro clínico que pueda interferir con la evaluación del tratamiento con C1-INH.
- Antecedentes clínicamente significativos de mala respuesta a la administración de C1-INH para el tratamiento del AEH.
- Sospecha o diagnóstico confirmado de AEH adquirido o AEH con C1-INH normal.
- AEH que no puede tratarse de forma adecuada con tratamiento farmacológico a demanda.

VARIABLES PRINCIPALES Densidades de incidencia de acontecimientos de seguridad específicos.

VARIABLES SECUNDARIAS - El porcentaje de pacientes que experimentan AAG u otros acontecimientos específicos de seguridad.
- El porcentaje de inyecciones de C1-INH que dieron lugar a AA locales solicitados (reacciones en el lugar de la inyección).
- El porcentaje de pacientes que experimentan como mínimo 1 AA local solicitado (reacción en el lugar de la inyección).
- El porcentaje de pacientes que dieron resultado positivo en la prueba del virus de inmunodeficiencia humana, el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C.
- El porcentaje de pacientes que experimentan < 1 ataque de AEH en un período de 4 semanas.
- El porcentaje de pacientes con una reducción de >= 50% del número de ataques de AEH normalizado en el tiempo.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad clínica de la administración subcutánea de C1-INH en el tratamiento profiláctico a largo plazo del AEH.

OBJETIVO SECUNDARIO - Caracterizar adicionalmente la seguridad clínica de la administración subcutánea de C1-INH en el tratamiento profiláctico a largo plazo del AEH.

- Caracterizar la eficacia clínica de la administración subcutánea de C1-INH en el tratamiento profiláctico a largo plazo del AEH.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante la fase de tratamiento, hasta 52 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN - Durante la fase de tratamiento, hasta 52 semanas.
- Durante la fase de tratamiento, hasta 52 semanas.
- Durante la fase de tratamiento, hasta 52 semanas.
- Desde el inicio durante toda la fase de tratamiento, hasta 52 semanas.
- Durante la fase de tratamiento, hasta 52 semanas.
- Desde el inicio durante toda la fase de tratamiento, hasta 52 semanas.

JUSTIFICACION El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo del inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH) para prevenir los ataques de angioedema hereditario (AEH) cuando se administra bajo la piel de sujetos con AEH. La seguridad de los sujetos participantes se evaluará durante un máximo de 54 semanas. También se evaluará la eficacia a largo plazo del C1-INH. Cada sujeto elegible accederá a la fase de tratamiento, en la que los sujetos serán aleatorizados a recibir tratamiento con un volumen medio o bajo de C1-INH. Los sujetos con una respuesta insuficiente al tratamiento durante el estudio tendrán la oportunidad de someterse a un aumento de la dosis. El estudio pretende incluir a sujetos elegibles que finalizaron el estudio CSL830_3001 (NCT01912456). Los sujetos que no participaron en el estudio CSL830_3001 también podrían participar, si son elegibles y el espacio lo permite.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 110.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 23/02/2015. FECHA DICTAMEN 05/02/2015. FECHA INICIO PREVISTA 03/03/2015. FECHA INICIO REAL 18/06/2015. FECHA FIN ESPAÑA 02/08/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR CSL Behring GmbH. DOMICILIO PROMOTOR Emil-von-Behring-Str. 76 35041 Marburg. PERSONA DE CONTACTO CSL Behring GmbH - Trial Registration Coordinator. TELÉFONO 34 91 7088600. FAX . FINANCIADOR CSL Behring GmbH. PAIS Alemania.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Alergología.

CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Alergia.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Alergia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO C1-esterase inhibitor. CÓDIGO CSL830. DETALLE Treatement Period 1 of 24 weeks (fixed dose period)
Treatement Period 2 of 28 weeks (dose adjustement period). PRINCIPIOS ACTIVOS N/A. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.