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"Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de SNF472 cuando se añade al tratamiento de base para tratar la calcifilaxis".

Fecha: 2020-05. Area: Procesos fisiológicos [G] - Fisiología de la circulación y de la respiración [G09].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-001301-90.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un estudio para evaluar la seguridad y efectividad del medicamento del estudio, SNF472, cuando se administra con antecedentes para el tratamiento de la calcifilaxis.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Fisiología de la circulación y de la respiración [G09].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO "Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de SNF472 cuando se añade al tratamiento de base para tratar la calcifilaxis".

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad rara de calcificación de los pequeños vasos sanguíneos en el tejido graso y las capas más profundas de la piel.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Calcifilaxis (arteriolopatía urémica calcificada AUC.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.¿18 años de edad
2.Recibir hemodiálisis de mantenimiento en un entorno clínico durante al menos 2 semanas antes de la selección
3.Diagnóstico clínico de AUC por parte del Investigador que incluya ¿1 lesión de AUC con ulceración de la superficie epitelial. Un grupo central de valoración de heridas revisará las imágenes de la herida para confirmar que la lesión principal está causada por la AUC
4.Dolor relacionado con heridas de AUC demostrado por una puntuación de EVA del dolor ¿50 de cada 100
5.Lesión principal que se puede fotografiar claramente para llevar a cabo las evaluaciones de cicatrización de heridas especificadas en el protocolo
6.Ser capaz de entender y estar dispuesto a firmar el formulario de consentimiento informado y estar dispuesto a cumplir con todos los aspectos del protocolo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Sujetos cuya lesión principal se deba a causas distintas a la AUC
2.Antecedentes de tratamiento con bifosfonatos en los 3 meses posteriores al inicio (día 1 de la semana 1)
3.Sujetos gravemente enfermos sin una expectativa razonable de supervivencia durante al menos 6 meses según la evaluación del Investigador
4.Sujetos con una paratiroidectomía programada durante el período del estudio
5.Previsión de trasplante de riñón en los próximos 6 meses según la evaluación del Investigador o identificación de un donante vivo conocido
6.Mujer embarazada o intentando quedarse embarazada, en período de lactancia o en edad fértil (incluidas las mujeres perimenopáusicas que hayan tenido un período menstrual en el plazo de un año) que no esté dispuesta a abstenerse por completo de mantener relaciones sexuales con una persona del sexo opuesto o a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz (especificados en la sección 4.7.4.2) desde la selección hasta al menos 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio
7.Incumplimiento significativo del tratamiento de diálisis demostrado por la repetición de sesiones de diálisis omitidas (incluso si se debe a hospitalizaciones en las que no se dispone de tratamiento de diálisis) o un incumplimiento significativo de la pauta de medicación, a criterio del Investigador
8.Cualquier antecedente de neoplasia maligna activa en el último año (los antecedentes de carcinoma basocelular localizado o carcinoma epidermoide cutáneo que se haya extirpado o tratado de forma adecuada o una lesión maligna totalmente extirpada con una baja probabilidad de recaída no se consideran motivo de exclusión)
9.Enfermedad clínicamente significativa distinta a la AUC en los 30 días anteriores a la selección que, en opinión del Investigador, pueda interferir en la interpretación de los resultados del estudio, deteriorar el cumplimiento de procedimientos del estudio o influir en la seguridad del sujeto (p. ej., angina de pecho inestable, insuficiencia cardíaca inestable, accidente cerebrovascular, hipertensión no controlada u otra enfermedad que requiera hospitalización)
10.Participación en un estudio en investigación y recepción de un fármaco en investigación o uso en investigación de un fármaco aprobado (con la excepción de la administración intravenosa de STS) en los 30 días anteriores a la selección. Si participa en un estudio en investigación de administración intravenosa de STS, todas las visitas de ese estudio deben completarse antes de la selección de este estudio. Nota: No está limitado el uso intravenoso extraoficial de STS fuera de un estudio en investigación
11.Participación actual o anterior en otro estudio clínico con SNF472
12.Antecedentes o presencia de alcoholismo o abuso de drogas activos según lo determinado por el Investigador en un plazo de 6 meses antes de la selección o situaciones sociales simultáneas que, en opinión del Investigador, puedan interferir en el cumplimiento con el estudio por parte del sujeto
13.Deterioro mental o antecedentes/presencia de enfermedad psiquiátrica significativa que, en opinión del Investigador, pueda afectar a la capacidad de otorgar consentimiento informado o al cumplimiento con los procedimientos del estudio
14.Cualquier enfermedad o circunstancia que, a criterio del Investigador, pueda impedir que un sujeto complete el estudio o cumpla con los procedimientos y requisitos del estudio, o que suponga un riesgo para la seguridad y el bienestar del sujeto
15.Sujetos cuyas lesiones de AUC muestren una mejoría significativa, en opinión del Investigador, entre la primera y la segunda visita de selección.

VARIABLES PRINCIPALES Criterios de valoración, aplicados a la parte 1.
Estos criterios compararán el grupo de placebo y el de SNF472 como se indica a continuación;
Criterios de valoración principales de la eficacia alternativos:
¿Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación BWAT-AUC de la lesión principal
¿Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación de EVA del dolor

Criterios de valoración aplicados a la parte 1 y parte 2
¿¿ Proporción de sujetos con AA, AAG y muertes
¿¿ Cambios desde el inicio en:
¿¿ Parámetros analíticos
¿¿ Intervalo QTc y otros parámetros del ECG
¿¿ Resultados de monitorización del Holter
¿Constantes vitales
¿Proporción de sujetos con infección relacionada con heridas de AUC, septicemia, hospitalización o cualquier complicación relacionada con heridas de AUC.

VARIABLES SECUNDARIAS Criterios de valoración secundarios de la eficacia (evaluados jerárquicamente):
¿Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación del cuestionario Wound-QoL
¿Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total de BWAT de la lesión principal
¿Evaluación cualitativa de imágenes de heridas de la lesión principal (empeoraron, se mantuvieron igual o mejoraron con respecto al inicio) en la semana 12
¿Tasa de cambio en el uso de opioides medida en miligramos equivalentes de morfina (MME) desde el inicio hasta la semana 12.

OBJETIVO PRINCIPAL ¿Evaluar la eficacia de SNF472 en comparación con placebo cuando se añade al tratamiento de base para tratar la AUC
¿Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de SNF472 en comparación con placebo cuando se añade al tratamiento de base para tratar la AUC.

OBJETIVO SECUNDARIO N/A.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Eficacia (Parte 1): varios puntos de tiempo desde el inicio hasta la semana 12
La seguridad:.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Varios puntos de tiempo desde el inicio hasta la semana 12.

JUSTIFICACION Este estudio evaluará la eficacia y la seguridad del fármaco del estudio SNF472 comparado con placebo en el tratamiento de la calcifilaxis en pacientes en diálisis, cuando se toma además del tratamiento de base para la calcifilaxis.
La inscripción prevista es de aproximadamente 66 sujetos en todo el mundo.
Cada sujeto será inscrito en el estudio durante un máximo de 33 semanas, que incluirán 5 semanas de selección (realización de las pruebas médicas y revisión de los resultados para evaluar la idoneidad); 12 semanas de tratamiento (controlado con placebo); 12 semanas de tratamiento adicional (abierto), seguidas de 4 semanas de seguimiento.
El tratamiento se dividirá en 2 partes. En la parte 1 los sujetos se asignarán aleatoriamente (como cuando se lanza una moneda a cara o cruz) para recibir SNF472 o el placebo (no contiene ningún principio activo). Será doble ciego, lo que significa que ni el sujeto, ni el médico, ni el personal de enfermería del estudio sabrán si el fármaco del estudio contiene SNF472 o placebo. Los sujetos recibirán el fármaco del estudio 3 veces a la semana durante 12 semanas.
La parte 2 será abierta: todos los sujetos recibirán el SNF472 3 veces a la semana durante 12 semanas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 66.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 28/05/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 28/05/2020. FECHA DICTAMEN 25/05/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 08/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Sanifit Therapeutics S.A. DOMICILIO PROMOTOR Ctra Valldemossa km7.4 07121 Palma de Mallorca. PERSONA DE CONTACTO Sanifit Therapeutics S. A. - SVP Development Operations. TELÉFONO +34 858 9456542. FAX . FINANCIADOR Sanifit Therapeutics S.A. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Nefrology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/05/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFÍA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFÍA. LOCALIDAD CENTRO Córdoba. PROVINCIA CÓRDOBA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Nefrology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/05/2020.

CENTRO 3: FUNDACIÓ PUIGVERT - IUNA

NOMBRE CENTRO FUNDACIÓ PUIGVERT - IUNA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Nefrology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/05/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO SNF472. DETALLE 24 weeks (Study drug is given as 7mg/kg, 3 times a week). PRINCIPIOS ACTIVOS SNF472. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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