Estudio aleatorizado, de doble ciego, en fase III para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de Oxabact® en pacientes con hiperoxaluria primaria.

Fecha: 2018-01. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-000684-33.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio para averiguar si Oxabact es un tratamiento eficaz y seguro para pacientes con hiperoxaluria primaria comparado con placebo.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio aleatorizado, de doble ciego, en fase III para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de Oxabact® en pacientes con hiperoxaluria primaria.

INDICACIÓN PÚBLICA PH es una enfermedad genética asociada a altos niveles de oxalato en la sangre, orina y en todo el cuerpo. Los altos niveles de oxalato dañan el cuerpo de diferentes maneras (por ej, cálculos renales).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hiperoxaluria primaria (HP).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Consentimiento informado firmado (según corresponda a la edad del paciente).
2. Diagnóstico de HP (según se determine por métodos de diagnóstico estándar).
3. TFGe < 90 ml/min/1,73 m2. Se usará la fórmula de Schwartz para calcular la TFGe en niños (menores de 18), y se usará la fórmula CKD-EPI para adultos (con 18 años o más).
4. Concentración de oxalato plasmático ¿10 ¿mol/l en oxalato plasmático total.
5. Pacientes: varones o mujeres, ¿ 2 años de edad.
6. Los pacientes que reciban vitamina B6 deben tomar una dosis estable al menos durante los 3 meses previos a la selección y no deben modificar la dosis durante el estudio. Los pacientes que no reciban vitamina B6 en el momento de entrar al estudio deben abstenerse de empezar a tomar piridoxina durante su participación en el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 7. Incapacidad para tragar cápsulas de tamaño 4.
8. Los pacientes que se hayan sometido a un trasplante (de un órgano sólido o médula ósea).
9. Los pacientes que requieran diálisis o se encuentren en riesgo inmediato de insuficiencia renal o se prevé que necesiten diálisis durante el transcurso del período del estudio.
10. La existencia de hiperoxaluria secundaria, p. ej., hiperoxaluria a causa de una cirugía bariátrica o enfermedades gastrointestinales crónicas, como fibrosis quística, enfermedad inflamatoria intestinal crónica y síndrome de intestino corto.
11. El uso de antibióticos a los cuales O. formigenes es sensible, entre ellos el uso del antibiótico actual, o antibióticos dentro de los 14 días tras iniciado el medicamento del estudio.
12. Tratamiento actual con un preparado independiente de ácido ascórbico.
13. Mujeres embarazadas (o mujeres que estén planeando quedarse embarazadas) o madres en periodo de lactancia.
14. Las mujeres en edad fértil que no estén tomando medidas anticonceptivas adecuadas. Consulte la sección 7.3 respecto a los requisitos de anticoncepción.
15. La presencia de una afección médica que, a criterio del Investigador, vuelva al sujeto susceptible a un efecto adverso procedente del tratamiento del estudio, o bien sea incapaz de seguir los procedimientos del estudio, o cualquier afección que probablemente interfiera con el mecanismo de acción del medicamento del estudio (como función GI anormal).
16. La participación en cualquier estudio de intervención de otro producto en investigación, dispositivo, sustancia biológica u otro agente dentro de los 60 días previos a la primera dosis de OC5, o la falta de voluntad de continuar con otras formas de tratamiento de investigación durante este estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Cambio a partir del valor inicial en la concentración plasmática de oxalato después de 52 semanas de tratamiento (concentración plasmática total de oxalato).

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Cambio a partir del valor inicial en la concentración plasmática de oxalato (concentración plasmática total de oxalato) después de 52 semanas de tratamiento en diferentes subgrupos de pacientes:
- Pacientes con una eliminación urinaria inicial en oxalato superior e inferior a 1,87 mmol/l/24h/1,73 m2 respectivamente (media de los dos primeros valores durante la selección/momento inicial).
- Pacientes mayores y menores de 18 años de edad.
- Pacientes con TFGe inicial superior e inferior a 60 ml/min/1,73 m2 respectivamente (media de los valores obtenidos durante la selección/momento inicial y calculada con la ecuación Schwartz/CKD-EPI).

2. Cambio a partir del valor inicial en la función renal (TFGe) después de 52 semanas de tratamiento.

3. Cambio a partir del valor inicial en la función renal (TFGe) después de 52 semanas de tratamiento en diferentes subgrupos de pacientes:
- Pacientes con eliminación urinaria inicial de oxalato superior e inferior a 1,87 mmol/l/24h/1,73 m2 respectivamente (media de los dos valores durante la selección/momento inicial).
- Pacientes mayores y menores de 18 años de edad.
- Pacientes con TFGe inicial superior e inferior a 60 ml/min/1,73 m2 respectivamente (media de los valores obtenidos durante la selección/momento inicial y calculada con la ecuación Schwartz/CKD-EPI).

4. Cambio a partir del valor inicial en la función miocárdica del corazón medida mediante ecocardiografía con rastreo de marcas.

5. Cambio a partir del valor inicial en la puntuación del cuestionario referido a la Calidad de vida.

6. Cambio a partir del valor inicial en la concentración plasmática libre de oxalato después de 52 semanas de tratamiento.

7. Cambio a partir del valor inicial en la concentración plasmática libre de oxalato después de 52 semanas de tratamiento en diferentes subgrupos de pacientes:
- Pacientes con una eliminación urinaria inicial en oxalato superior e inferior a 1,87 mmol/l/24h/1,73 m2 respectivamente (media de los dos primeros valores durante la selección/momento inicial).
- Pacientes mayores y menores de 18 años de edad.
- Pacientes con TFGe inicial superior e inferior a 60 ml/min/1,73 m2 respectivamente (media de los valores obtenidos durante la selección/momento inicial calculada con la ecuación Schwartz/CKD-EPI).
Seguridad:
Eventos adversos (EA), constantes vitales, exploración física, hematología, química clínica, análisis de orina.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de Oxabact® después de 52 semanas de tratamiento en pacientes que conservan la función renal, aunque por debajo del límite inferior del intervalo normal (TFGe < 90 ml/min/1,73 m2) y una concentración plasmática total de oxalato ¿ 10 ¿mol/l al inicio.

OBJETIVO SECUNDARIO Obtener datos de seguridad adicionales del tratamiento continuo con Oxabact® durante 52 semanas.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Después de 52 semanas de tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. Después de 52 semanas de tratamiento.
2. Después de 52 semanas de tratamiento.
3. Después de 52 semanas de tratamiento.
4. STEs se miden dos veces durante el período basal y la media se compara con los resultados después de 24 y 48 semanas de tratamiento.
5. Los cuestionarios se toman dos veces durante el período basal y la media se compara con los resultados del día 0 y la semana 8, 18, 24, 32, 40, 48 y 52.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 18.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 22/01/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 19/01/2018. FECHA DICTAMEN 12/01/2018. FECHA INICIO PREVISTA 01/12/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 22/01/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR OxThera Intellectual Property AB. DOMICILIO PROMOTOR Sturegatan 56 SE-114 36 Stockholm. PERSONA DE CONTACTO OxThera Intellectual Property AB - Director of Clinical Operations. TELÉFONO 0046 8 6600223. FAX . FINANCIADOR OxThera Intellectual Property AB. PAIS Suecia.

CENTROS

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari Vall d'Hebron. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Nephrology.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Oxabact_Oxalobacter formigenes strain HC-1. CÓDIGO OC5 (enteric coated capsules). DETALLE 52 weeks
(52 semanas). PRINCIPIOS ACTIVOS Oxabacter formigenes, strain HC1. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura gastrorresistente. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.

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