ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DEL SBC-102 EN PACIENTES CON DEFICIENCIA DE LIPASA ÁCIDA LISOSOMAL.

Fecha: 2013-05. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2011-002750-31.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio del SBC-102 (terapia de reemplazo enzimático) en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DEL SBC-102 EN PACIENTES CON DEFICIENCIA DE LIPASA ÁCIDA LISOSOMAL.

INDICACIÓN PÚBLICA .

INDICACIÓN CIENTÍFICA DEFICIENCIA DE LIPASA ÁCIDA LISOSOMAL.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. El sujeto y/o el padre/madre o tutor legal del sujeto comprenden la totalidad de la naturaleza y el propósito del estudio, incluidos los posibles riesgos y efectos secundarios, y están dispuestos y pueden cumplir con todos los procedimientos obligatorios del estudio (que incluyen evaluaciones de biopsia hepática e imágenes por resonancia magnética [IRM], según corresponda) y brindan el consentimiento informado/permiso antes de que se realice cualquier procedimiento del estudio. Si el sujeto es < 18 años, debe estar dispuesto a prestar asentimiento cuando lo requieran las regulaciones locales y si se considera que puede hacerlo.
2. El sujeto es ? 4 años en la fecha del consentimiento informado.
3. Deficiencia de la actividad enzimática de la lipasa ácida lisosomal (LAL) confirmada por una prueba de mancha de sangre seca (DBS) en la selección, en función de la definición de deficiencia que brinda el laboratorio central que lleva a cabo el ensayo.
4. ALT ? 1,5 veces el ULN (en función de los rangos normales específicos de edad y sexo del laboratorio central que lleva a cabo el ensayo) en 2 mediciones consecutivas de ALT de selección obtenidas con 1 semana de diferencia por lo menos.
5. Las mujeres con capacidad de concebir deben (a) tener una prueba de embarazo en suero negativa durante la selección (b) no pueden estar amamantando y (c) deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable desde la visita de selección hasta 4 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio administrado conforme a este protocolo. Una mujer con capacidad de concebir se define como una mujer que no ha tenido una histerectomía, ooforectomía bilateral o insuficiencia ovárica médicamente documentada, y que no es posmenopáusica.
6. Los sujetos que reciben terapias hipolipemiantes deben recibir una dosis estable del medicamento durante al menos 6 semanas antes de la aleatorización y estar dispuestos a seguir recibiendo una dosis estable durante al menos las primeras 32 semanas de tratamiento en el estudio.
7. Los sujetos que reciben medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de hígado graso no alcohólico (p. ej., glitazonas, vitamina E de dosis alta, metformina, ácido ursodesoxicólico [AUDC]) deben recibir una dosis estable durante al menos 16 semanas antes de la aleatorización y estar dispuestos a seguir recibiendo una dosis estable durante al menos las primeras 32 semanas de tratamiento en el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Disfunción hepática grave (Clase C de Child-Pugh).
2. Otras afecciones médicas o comorbilidades que, según la opinión del Investigador, interferirían en el cumplimiento del estudio o en la interpretación de datos, entre las que se encuentran una enfermedad intercurrente grave, causas conocidas de enfermedad hepática activa que no sea la LALD (p. ej., hepatitis viral crónica, hepatitis autoinmunitaria, enfermedad hepática alcohólica o preocupación del médico por un consumo excesivo de alcohol), virus de inmunodeficiencia humana (VIH), diabetes mal controlada o tipos de cáncer distintos del cáncer de piel no melanoma.
3. Procedimiento previo de trasplante hematopoyético o hepático.
4. Haber recibido tratamiento con dosis altas de corticosteroides (agudo o crónico) dentro de 26 semanas antes de la aleatorización. (Nota: Los sujetos que reciben terapia de mantenimiento con dosis bajas de corticosteroides orales, intranasales, tópicos o inhalados se consideran elegibles para el estudio).
5. Haber participado en un estudio que empleara un producto en investigación clínica dentro de 30 días antes de la aleatorización.
6. Hipersensibilidad conocida a los huevos.

VARIABLES PRINCIPALES La medida de resultado de eficacia principal es la proporción de sujetos que alcanzan la normalización de la ALT (es decir, una ALT por debajo del límite superior normal específico de edad y sexo del laboratorio central que lleva a cabo el ensayo) en el final del período de tratamiento a doble ciego (Semana 20).

VARIABLES SECUNDARIAS Las medidas de resultado de eficacia secundarias de función hepática incluyen los siguientes cambios (o tasas de normalización o mejora, según corresponda) desde el inicio hasta el final del período de tratamiento a doble ciego:
(1) Reducción relativa del LDL-c.
(2) Reducción relativa del colesterol no-HDL.
(3) La proporción de sujetos con un AST inicial anormal (es decir, > ULN) que alcanzan una normalización del AST, en función de los rangos normales específicos de edad y sexo del laboratorio central que lleva a cabo este ensayo.
(4) Reducción relativa de los triglicéridos.
(5) Aumento relativo del HDL-c
Y, en el subconjunto de sujetos en los cuales se realiza la evaluación:
(6) Reducción relativa del contenido de grasa hepática
(7) Proporción de sujetos que muestran mejora en la histopatología hepática, y
(8) Reducción relativa del volumen hepático.

OBJETIVO PRINCIPAL Demostrar la eficacia de la sebelipasa alfa, en relación con placebo, en función de la normalización de la ALT en pacientes con LALD.

OBJETIVO SECUNDARIO 1) demostrar la eficacia de la sebelipasa alfa en relación con placebo, en función de los siguientes parámetros: disminución del LDL-c, disminución del colesterol no HDL, normalización del aspartato aminotransferasa (AST), disminución de los triglicéridos, aumento del HDL-c, y, en el subconjunto de sujetos en los cuales se realizan las evaluaciones, disminución del contenido de grasa hepática, mejora de la histología hepática, y disminución del volumen hepático;
(2) evaluar la seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad de la terapia con sebelipasa alfa; y
(3) caracterizar con mayor detalle la PK de la sebelipasa alfa.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN En el final del período de tratamiento a doble ciego (Semana 20).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Los siguientes son todos evaluados al final del período de tratamiento a doble ciego:
(1) LDL-c
(2) No-HDL-c
(3) Normalización del AST
(4) Triglicéridos
(5) HDL-c
(6) Contenido de grasa hepática del lóbulo derecho
(7) Histopatología hepática
(8) Volúmen hepático.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 55.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA Si. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 06/05/2013. FECHA DICTAMEN 10/03/2016. FECHA INICIO PREVISTA 25/03/2013. FECHA INICIO REAL 17/06/2013. FECHA FIN ESPAÑA 19/12/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 04/01/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 100 College Street CT 06510 New Haven. PERSONA DE CONTACTO Raquel Cerezo. TELÉFONO +1 781 430 2475. FAX +1 781 357 9901. FINANCIADOR NA. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE ALBACETE

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE ALBACETE. LOCALIDAD CENTRO ALBACETE. PROVINCIA ALBACETE. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA-LA MANCHA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ELCHE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ELCHE. LOCALIDAD CENTRO ELCHE/ELX. PROVINCIA OURENSE. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Pediatría.

CENTRO 3: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hepatología Infantil.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS. LOCALIDAD CENTRO OVIEDO. PROVINCIA ASTURIAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA ASTURIAS. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Pediatría.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN KANUMA. NOMBRE CIENTÍFICO sebelipase alfa. CÓDIGO SBC-102. DETALLE 20 weeks double-blind treatment period + up to 130 weeks open label extension period, altogether up to 152 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS NA. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.

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