Estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos para determinar la eficacia y la seguridad de lucerastat en monoterapia oral en adultos con enfermedad de Fabry.

Fecha: 2020-05. Area: Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-003369-85.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un estudio de investigación para estudiar los efectos de un nuevo medicamento oral llamado lucerastat en adultos que tienen enfermedad de Fabry.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos para determinar la eficacia y la seguridad de lucerastat en monoterapia oral en adultos con enfermedad de Fabry.

INDICACIÓN PÚBLICA La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara y hereditaria causada por un defecto genético que causa acumulación de sustancias grasas. Los síntomas incluyen dolor de estómago y daño a órganos vitales.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de Fabry.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. DCI firmado y fechado antes de cualquier procedimiento exigido por el estudio.
2. Varones o mujeres mayores de 18 años.
3. Diagnóstico de EF confirmado con los resultados del análisis genético del centro (es decir, presencia de al menos una mutación en GLA, el gen que codifica la alfagalactosidasa A.
4. Dolor neuropático asociado a la enfermedad de Fabry, definido por el sujeto, en los 3 meses previos a la selección.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Mujer embarazada o que planea quedarse embarazada hasta 30 días después de la terminación del tratamiento del estudio, o mujer en período de lactancia.
2. Insuficiencia renal grave, definida como una filtración glomerular estimada (FGe) < 30 ml/min/1,73 m 2 según la ecuación de creatinina Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration en la selección
3. Sujeto que recibe diálisis regularmente para el tratamiento de la nefropatía crónica.
4. Sujeto que se ha sometido, o que está en lista de espera, o que tiene previsto someterse a un trasplante de riñón o de otro órgano.
5. Accidente isquémico transitorio, ictus, angina inestable o infarto de miocardio conocidos y documentados en los seis meses previos a la selección.
6. Cardiopatía inestable de importancia clínica en opinión del investigador (p. ej., arritmia sintomática no controlada, insuficiencia cardíaca congestiva de clase III o IV de la New York Heart Association)
7. Cualquier otro sujeto con un riesgo elevado de presentar signos clínicos de afectación orgánica durante el período del estudio, a juicio del investigador.
8. Sujeto con inicio inminente previsto de un tratamiento con TSE.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio de valoración principal de la eficacia es la respuesta al tratamiento del estudio en el dolor neuropático, definida como una reducción entre el momento basal y el mes 6 de al menos el 30 % en la puntuación del BPI-SF3 «modificado» de «peor dolor neuropático en las últimas 24 horas».

VARIABLES SECUNDARIAS ¿ Variación entre el momento basal y el mes 6 del promedio de la puntuación diaria en la escala de valoración numérica de 11 puntos (EVN-11) del «peor dolor abdominal en las últimas 24 horas» en los sujetos con síntomas digestivos en el momento basal.
¿ Variación entre el momento basal y el mes 6 de la cantidad de días con al menos una deposición de consistencia de tipo 6 o 7 en la escala de heces de Bristol (Bristol Stool Scale, BSS) en sujetos con síntomas digestivos en el momento basal.
¿ Variación entre el momento basal y el mes 6 de la concentración plasmática de globotriaosilceramida (Gb3).

OBJETIVO PRINCIPAL ¿ El objetivo principal del estudio es determinar el efecto de lucerastat sobre el dolor neuropático en sujetos con enfermedad de Fabry (EF).

OBJETIVO SECUNDARIO ¿ Determinar los efectos de lucerastat sobre los síntomas digestivos (dolor abdominal y diarrea) en sujetos con EF y síntomas digestivos en el momento basal.
¿ Confirmar el efecto de lucerastat sobre los biomarcadores de la EF.
¿ Determinar la seguridad y la tolerabilidad de lucerastat en sujetos con EF.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN De basal a los 6 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN De basal a los 6 meses.

JUSTIFICACION La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara y hereditaria causada por un fallo genética (mutación) que provoca una acumulación dañina de sustancias grasas en el cuerpo. Esto puede causar síntomas de dolor, como sensación de ardor, golpes o dolor punzante, hormigueo, punzadas o entumecimiento en manos y pies. También puede causar síntomas estomacales como diarrea y dolor de estómago. La enfermedad de Fabry también puede causar daño a órganos vitales como el corazón, los riñones y el cerebro.
Existen varios enfoques terapéuticos para controlar la enfermedad de Fabry. Sin embargo, las terapias disponibles aún no han demostrado un beneficio clínico a largo plazo con respecto a los síntomas principales, como el dolor neuropático. Por lo tanto, existe una necesidad médica de encontrar nuevos tratamientos para la enfermedad de Fabry.
Un nuevo medicamento, lucerastat, puede ayudar a reducir la producción de sustancias grasas en el cuerpo. En este ensayo clínico, se está probando lucerastat en pacientes con enfermedad de Fabry para evaluar si puede reducir el dolor y los síntomas estomacales, y para evaluar si es seguro.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 108.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 18/05/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 18/05/2020. FECHA DICTAMEN 01/04/2020. FECHA INICIO PREVISTA 30/04/2020. FECHA INICIO REAL 22/06/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 02/07/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Idorsia Pharmaceuticals Ltd. DOMICILIO PROMOTOR Hegenheimermattweg 91 4123 Allschwil. PERSONA DE CONTACTO Idorsia Pharmaceuticals Ltd - Clinical Trial Disclosure Desk. TELÉFONO +34 658271136. FAX . FINANCIADOR Idorsia Pharmaceuticals Ltd. PAIS Suiza.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE

CENTRO 3: HOSPITAL QUIRONSALUD ZARAGOZA

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Lucerastat. CÓDIGO ACT-434964. DETALLE approximately 6 months. PRINCIPIOS ACTIVOS Lucerastat. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.