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ATLAS-PPX: estudio abierto, internacional, de cambio de tratamiento para evaluar la eficacia y la seguridad de la profilaxis con fitusiran en pacientes con hemofilia A y B que recibían previamente profilaxis con factores o agentes de puenteo.

Fecha: 2017-08. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-004087-19.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un estudio de fitusiran (ALN-AT3SC) en pacientes con hemofilia A y B que recibían previamente profilaxis con factores o agentes de puenteo.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ATLAS-PPX: estudio abierto, internacional, de cambio de tratamiento para evaluar la eficacia y la seguridad de la profilaxis con fitusiran en pacientes con hemofilia A y B que recibían previamente profilaxis con factores o agentes de puenteo.

INDICACIÓN PÚBLICA La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario en el que la sangre no coagula normalmente y puede dar lugar a sangrado interno en los músculos y articulaciones.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A o Hemofilia B.

CRITERIOS INCLUSIÓN Varones ¿ 12 años de edad
Hemofilia A o B (demostrada por una determinación del laboratorio central de FVIII < 1% o FIX ¿ 2% en la selección) con o sin inhibidores
Mínimo de 1 episodio hemorrágico en los 12 meses previos a la selección
Actividad AT >= 60% en la selección
Detalles documentados del tratamiento profiláctico para la hemofilia A o B con concentrados de factores o agentes de puenteo desde al menos 6 meses antes de la selección
Disposición y capacidad para cumplir los requisitos del estudio y para dar su consentimiento informado por escrito, y su asentimiento en el caso de pacientes por debajo de la edad legal de consentimiento, conforme a los requisitos locales y nacionales.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos diferentes de la hemofilia A o B
Presencia de una hepatopatía clínicamente significativa
VIH positivo conocido con recuento de CD4 < 200 células/¿l
Pacientes con antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso
Filtración glomerular estimada ¿ 45 ml/min/1,73 m2 (usando la fórmula de la Modificación de la dieta de la enfermedad renal [ MDRD ]).
Pacientes con trastorno trombofílico coexistente
Pacientes con antecedentes de alergias múltiples a fármacos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o a GalNAc
Pacientes con antecedentes de intolerancia a inyecciones SC.
Pacientes con necesidad prevista de una intervención quirúrgica durante el estudio o intervención quirúrgica cuya realización esté programada durante el estudio
Cualquier transtorno (p. ej., problema médico) que en opinión del investigador determine que el paciente no sería apto para recibir el tratamiento el día 1, o que podría interferir en el cumplimiento del estudio, la seguridad del paciente o la participación del paciente hasta completar el período de tratamiento del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Tasa anualizada de hemorragias (TAH).

VARIABLES SECUNDARIAS Tasa anualizada de hemorragias espontáneas
Tasa anualizada de hemorragias articulares
puntuación Haem-A-QOL.

OBJETIVO PRINCIPAL Caracterizar la frecuencia de episodios hemorrágicos durante el tratamiento con fitusiran, en comparación con la frecuencia de episodios hemorrágicos durante la profilaxis con factores o agentes de puenteo.

OBJETIVO SECUNDARIO Caracterizar la frecuencia de episodios hemorrágicos espontáneos ,la frecuencia de episodios hemorrágicos articulares y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en pacientes mientras recibían tratamiento con fitusirán en comparación con recibir factores o agentes de puenteo.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Hasta 13 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Hasta 13 meses.

JUSTIFICACION Este estudio pretende averiguar si el fármaco del estudio fitusiran, puede disminuir el número de hemorragias que tienen los pacientes durante el estudio. Esto incluye valorar cualquier posible mejora de la hemofilia del paciente y los efectos secundarios que puedan presentar por el tratamiento con fitusiran. Además, en el estudio se evaluará cómo procesa fitusiran el organismo para lo que se determinará la cantidad de fitusiran que llega a la sangre después de administrárselo a los pacientes. Este estudio se llevará a cabo en varios centros de todo el mundo. Alrededor de unos 30 pacientes varones con hemofilia e inhibidores a los factores de coagulación pueden participar. Se espera que unos 7 pacientes tengan hemofilia B y que unos 3 pacientes sean adolescentes.
Si decide participar deberá acudir a una visita de selección inicial. Si la visita de selección indica que usted es elegible deberá acudir a más visitas del estudio para que le vea el médico, recibir el tratamiento, someterse a más pruebas y evaluaciones. Deberá registrar todas las hemorragias y tratamientos en un diario electrónico mientras está en el estudio. Al comienzo del estudio, seguirá recibiendo su tratamiento profiláctico actual con agentes de puenteo durante los 6 primeros meses. Después del periodo de 6 meses comenzará a tomar profilaxis con fitusiran en lugar de su profilaxis con agentes de puenteo. Si experimenta hemorragia intercurrente durante el tratamiento con fitusiran, podrá tratarla con agentes de puenteo de acuerdo con las dosis recomendadas. La profilaxis con fitusiran durará 7 meses. Si completara este estudio, podrían invitarle a participar en un estudio de extensión donde continuaría recibiendo profilaxis con fitusiran. Si no participara en el estudio de extensión, le pedirían que acudiera de nuevo al centro del estudio para completar visitas de control de seguridad. Estas visitas de seguridad podrían.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 90.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 25/08/2017. FECHA DICTAMEN 10/08/2017. FECHA INICIO PREVISTA 04/10/2017. FECHA INICIO REAL 19/02/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Genzyme Corporation. DOMICILIO PROMOTOR 50 Binney Street MA 02142 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO Project Management. TELÉFONO 900834223. FINANCIADOR Genzyme Corporation. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Servicio de hematologia. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 25/08/2017. FECHA ACTIVACIÓN 19/02/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA . COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Servicio de hematologia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/08/2017.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Servicio de hematologia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/08/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO fitusiran. CÓDIGO ALN-AT3SC. DETALLE 7 months. PRINCIPIOS ACTIVOS fitusiran. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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