Un estudio de fitusiran (ALN-AT3SC) en pacientes con hemofilia A y B que recibían previamente profilaxis con factores o agentes de puenteo.

Fecha: 2017-08. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-004087-19.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio de fitusiran (ALN-AT3SC) en pacientes con hemofilia A y B que recibían previamente profilaxis con factores o agentes de puenteo.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ATLAS-PPX: estudio abierto, internacional, de cambio de tratamiento para evaluar la eficacia y la seguridad de la profilaxis con fitusiran en pacientes con hemofilia A y B que recibían previamente profilaxis con factores o agentes de puenteo.

INDICACIÓN PÚBLICA La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario en el que la sangre no coagula normalmente y puede dar lugar a sangrado interno en los músculos y articulaciones.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A o Hemofilia B.

CRITERIOS INCLUSIÓN Varones ¿ 12 años de edad
Hemofilia A o B (demostrada por una determinación del laboratorio central de FVIII < 1% o FIX ¿ 2% en la selección) con o sin inhibidores
Mínimo de 1 episodio hemorrágico en los 12 meses previos a la selección
Actividad AT >= 60% en la selección
Detalles documentados del tratamiento profiláctico para la hemofilia A o B con concentrados de factores o agentes de puenteo desde al menos 6 meses antes de la selección
Disposición y capacidad para cumplir los requisitos del estudio y para dar su consentimiento informado por escrito, y su asentimiento en el caso de pacientes por debajo de la edad legal de consentimiento, conforme a los requisitos locales y nacionales.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos diferentes de la hemofilia A o B
Presencia de una hepatopatía clínicamente significativa
VIH positivo conocido con recuento de CD4 < 200 células/¿l
Pacientes con antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso
Filtración glomerular estimada ¿ 45 ml/min/1,73 m2 (usando la fórmula de la Modificación de la dieta de la enfermedad renal [ MDRD ]).
Pacientes con trastorno trombofílico coexistente
Pacientes con antecedentes de alergias múltiples a fármacos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o a GalNAc
Pacientes con antecedentes de intolerancia a inyecciones SC.
Pacientes con necesidad prevista de una intervención quirúrgica durante el estudio o intervención quirúrgica cuya realización esté programada durante el estudio
Cualquier transtorno (p. ej., problema médico) que en opinión del investigador determine que el paciente no sería apto para recibir el tratamiento el día 1, o que podría interferir en el cumplimiento del estudio, la seguridad del paciente o la participación del paciente hasta completar el período de tratamiento del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Tasa anualizada de hemorragias (TAH).

VARIABLES SECUNDARIAS Tasa anualizada de hemorragias espontáneas
Tasa anualizada de hemorragias articulares
puntuación Haem-A-QOL.

OBJETIVO PRINCIPAL Caracterizar la frecuencia de episodios hemorrágicos durante el tratamiento con fitusiran, en comparación con la frecuencia de episodios hemorrágicos durante la profilaxis con factores o agentes de puenteo.

OBJETIVO SECUNDARIO Caracterizar la frecuencia de episodios hemorrágicos espontáneos ,la frecuencia de episodios hemorrágicos articulares y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en pacientes mientras recibían tratamiento con fitusirán en comparación con recibir factores o agentes de puenteo.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Hasta 13 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Hasta 13 meses.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 90.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 25/08/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 25/08/2017. FECHA DICTAMEN 10/08/2017. FECHA INICIO PREVISTA 04/10/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 25/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alnylam Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 300 Third Street MA 02142 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO PPD Global - Dorota Jusza. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Alnylam Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de hematologia.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MALAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 1. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de hematologia.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 10. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de hematologia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO fitusiran. CÓDIGO ALN-AT3SC. DETALLE 7 months. PRINCIPIOS ACTIVOS fitusiran. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.