Ensayo multicéntrico de grupos paralelos comparado con placebo de doble enmascaramiento aleatorizado de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de un tratamiento único de toxina daxibotulínica de tipo A inyectable en adultos con distonía cervical aislada (ASPEN-1).

Fecha: 2018-11. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-000446-19.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un estudio clínico para investigar la eficacia y la seguridad de la inyección de DaxibotulinumtoxinA en sujetos con distonía cervical aislada (ASPEN-1).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo multicéntrico de grupos paralelos comparado con placebo de doble enmascaramiento aleatorizado de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de un tratamiento único de toxina daxibotulínica de tipo A inyectable en adultos con distonía cervical aislada (ASPEN-1).

INDICACIÓN PÚBLICA Distonía cervical.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Distonía cervical.

CRITERIOS INCLUSIÓN Adultos de 18 a 80 años de edad.
¿ Que cumplan los criterios de diagnóstico de DC aislada
(idiopáticos, síntomas distónicos localizados en las zonas de la
cabeza, el cuello y el hombro) con al menos gravedad moderada
en la visita inicial (Día 1), definida como una puntuación de
TWSTRS total mínima de 20, con al menos una puntuación de 15
en la escala secundaria de TWSTRS-Gravedad, mínima de 3 en la
escala secundaria de TWSTRS-Discapacidad y mínima de 1 en la
escala secundaria de TWSTRS-Dolor.
¿ El consentimiento informado por escrito incluye la autorización para divulgar información de salud.

CRITERIOS EXCLUSIÓN ¿ Distonía cervical atribuible a una etiología subyacente (por ejemplo, tortícolis traumática o tortícolis tardía).
¿ DC con retrócolis o anterócolis predominante.
¿ Distonía significativa en otras partes del cuerpo o que se está tratando actualmente con BoNT para distonía en zonas distintas de las asociadas con DC aislada.
Disfagia grave (grado 3 o 4 en la escala de gravedad de la disfagia) en el momento de la selección o en la visita inicial (antes del tratamiento del estudio).
¿ Cualquier trastorno neurológico neuromuscular que pueda exponer al sujeto a un mayor riesgo de morbilidad con la exposición a BoNT, incluidas enfermedades neuropáticas motoras periféricas (como esclerosis lateral amiotrófica y neuropatía motora) y trastornos articulares neuromusculares (como síndrome de Lambert-Eaton o miastenia grave).
¿ Tratamiento previo con cualquier producto de BoNT para cualquier enfermedad dentro de las 14 semanas previas a la selección.
¿ Sujetos con experiencia en el tratamiento con toxina botulínica de tipo A (excepto toxina daxibotulínica de tipo A experimental) que han tenido una respuesta, o no, al tratamiento inferior a la óptima a la inyección de BoNTA para DC más reciente, determinada por el investigador, o que tienen antecedentes de falta de respuesta principal o secundaria a inyecciones de BoNTA, que se sabe que poseen anticuerpos neutralizadores de BoNTA o que tienen un historial de inyección de toxina botulínica de tipo B (Myobloc; Neurobloc®) para DC debido a la falta de respuesta o a una respuesta inferior a la óptima a BoNTA.
¿ Por favor consultar el restos de criterios de inclusion en el Protocolo.

VARIABLES PRINCIPALES ¿ Promedio del cambio desde la visita inicial en la puntuación de TWSTRS total en las Semanas 4 y 6.

VARIABLES SECUNDARIAS ¿ Cambio desde la visita inicial en la puntuación de TWSTRS total (todos los puntos temporales posteriores al tratamiento).
¿ Duración del efecto, definida como el tiempo (número de semanas) desde la administración del tratamiento hasta la pérdida de al menos el 80 % del efecto máximo del tratamiento logrado en las Semanas 4 y 6 (es decir, puntuación de TWSTRS objetivo).
¿ Porcentaje de sujetos con una mejoría al menos moderada (2 puntos) en CGIC en las Semanas 4 o 6.
¿ Porcentaje de sujetos con una mejoría al menos moderada (2 puntos) en PGIC en las Semanas 4 o 6.
¿ Seguridad, que incluye acontecimientos adversos (AA), presencia en suero de anticuerpos neutralizantes de BoNTA y nuevo excipiente RTP004, hematología, química del suero, análisis de orina, ECG, constantes vitales, exploraciones física y neurológica y cambios clínicamente significativos en la función pulmonar medidos mediante espirometría (VEF1/CVF).

OBJETIVO PRINCIPAL Comparar la eficacia de una dosis alta y una dosis baja de DAXI inyectable (250 U; 125 U) con el placebo y entre sí en adultos con DC aislada de moderada a grave.

OBJETIVO SECUNDARIO ¿ Establecer la duración del efecto de DAXI inyectable.
¿ Evaluar la seguridad y la inmunogenia de DAXI inyectable.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Será evaluado en las semanas 4 y 6.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Será evaluado en las semanas 4 y 6.

JUSTIFICACION Se pretende averiguar si la toxina daxibotulínica de tipo A inyectable, un nuevo fármaco experimental, es segura y efectiva para su uso en adultos con distonía cervical (DC) aislada y si sus efectos son más duraderos que los del tratamiento con la toxina estándar. Un ¿fármaco experimental¿ es un fármaco objeto de investigación cuya venta no se ha autorizado aún. En este estudio de investigación, el fármaco experimental se ensayará en sujetos con un diagnóstico de distonía cervical (DC) y se comparará con un placebo. Un placebo es una sustancia con el mismo aspecto que el fármaco experimental pero sin principio activo. En esta investigación participarán aproximadamente 300 adultos con DC aislada de moderada a grave y edades comprendidas entre 18 y 80 años y se desarrollará en unos 80 centros de estudio localizados en Norteamérica y Europa.
La toxina daxibotulínica de tipo A inyectable está compuesta por toxina botulínica de tipo A purificada formulada con la proteína pequeña RTP004 que se administrará mediante una inyección. El placebo tiene un aspecto idéntico al del fármaco experimental pero no contiene la toxina botulínica de tipo A.
Los pacientes estarán en el estudio durante 39 semanas, incluidas 3 semanas para la selección y tendrán aproximadamente 12 visitas. Se administrarán inyecciones del fármaco estudiado en los músculos afectados de alrededor del cuello. La dosis de fármaco recibida dependerá del grupo que le hayan asignado al azar, con una proporción de 3:3:1 ratio. Pasadas 6 semanas, si no muestra mejoría o sus síntomas de la DC han empeorado y el médico opina que necesita una repetición del tratamiento, puede que (si reúne los requisitos) le permitan continuar en el estudio de seguridad abierto y de larga duración (OLS).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 300.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 12/11/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 11/11/2018. FECHA DICTAMEN 19/10/2018. FECHA INICIO REAL 19/04/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 19/06/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Revance Therapeutics Inc. DOMICILIO PROMOTOR 7555 Gateway Blvd. CA 94560 Newark. PERSONA DE CONTACTO Revance Therapeutics Inc - Regulatory Affairs Manager. TELÉFONO +34 916307447. FAX . FINANCIADOR Revance Therapeutics Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 11/11/2018. FECHA ACTIVACIÓN 03/04/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 11/11/2018. FECHA ACTIVACIÓN 19/04/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BURGOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BURGOS. LOCALIDAD CENTRO Burgos. PROVINCIA BURGOS. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA-LA MANCHA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 11/11/2018. FECHA ACTIVACIÓN 29/05/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 11/11/2018.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO DaxibotulinumtoxinA for injection. CÓDIGO RT002. DETALLE Up to 36 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS DaxibotulinumtoxinA. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para suspensión inyectable. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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