Estudio de fase 2, abierto, prospectivo y aleatorizado sobre la eficacia de la adición de defibrotida al tratamiento habitual de inmunoprofilaxis para la prevención de la enfermedad del injerto contra el huésped aguda en pacientes adultos y pediátricos después de un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.

Fecha: 2018-02. Area: Procesos fisiológicos [G] - Sistema inmunitario [G12].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-003309-16.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un estudio clínico para investigar la eficacia de Defibrotida añadida al tratamiento habitaul de inmunoprofilaxis para la prevención de la enfermedad del injerto contra el huésped aguda en pacientes adultos y pediátricos después de un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Sistema inmunitario [G12].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 2, abierto, prospectivo y aleatorizado sobre la eficacia de la adición de defibrotida al tratamiento habitual de inmunoprofilaxis para la prevención de la enfermedad del injerto contra el huésped aguda en pacientes adultos y pediátricos después de un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.

INDICACIÓN PÚBLICA Prevención de la enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Prevención de la enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. El paciente debe tener ¿1 y <75 años de edad en el momento de la selección y estar sometiéndose a un TCMH alogénico.
2. El paciente debe contar con un diagnóstico de leucemia aguda en remisión morfológica completa (RC1 o RC2) o de SMD sin blastocitos circulantes y con menos del 5 % blastocitos en la MO.
3.El paciente debe tener previsto recibir un tratamiento de acondicionamiento mieloablativo o acondicionamiento de baja intensidad y contar con un donante no emparentado con antígenos leucocitarios humanos (HLA) compatibles o con un único alelo discordante.
4. El injerto debe ser un injerto de CMSP con repleción de linfocitos T CD3+ o un injerto de MO sin manipular.
5. Los pacientes adultos deben ser capaces de comprender y firmar un consentimiento informado escrito. En el caso de los pacientes pediátricos, los progenitores/tutores legales o su representante deben ser capaces de comprender y firmar un consentimiento informado escrito. Cuando proceda, se obtendrá el asentimiento conforme a las directrices del centro.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. El paciente se ha sometido a un TCMH autólogo o alogénico anterior.
2. El paciente está usando o tiene previsto usar un fármaco en investigación para la prevención de la EICH.
3. El paciente está recibiendo o tiene previsto recibir otro tratamiento en investigación o está participando o tiene previsto participar en otro estudio clínico.
4. El paciente, en opinión del investigador, puede que no sea capaz de cumplir los requisitos del estudio relativos a la vigilancia de la seguridad.
5. El paciente padece una enfermedad psiquiátrica que impediría al paciente o a su tutor o representante legal dar su consentimiento o asentimiento informado.
6. El paciente padece una enfermedad grave activa o un trastorno médico concomitante que, en opinión del investigador, interferiría en la realización de este estudio.
7. La paciente está embarazada o en período de lactancia y no está dispuesta a suspender la lactancia.
8. Cualquier otra afección que suponga un riesgo para el paciente si participa en el ensayo.
9. El paciente tiene antecedentes de hipersensibilidad a defibrotida o a alguno de los excipientes.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio de valoración de seguridad principal es la incidencia acumulada de EICHa de grado B-D el día +100 después de un alotrasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH).

VARIABLES SECUNDARIAS Los criterios de valoración de seguridad secundarios incluyen los siguientes:
-Supervivencia libre de EICHa de grado B-D los días +100 y +180 post-TCMH
-Incidencia acumulada de EICHa de grado B-D el día +180 post-TCMH
-Incidencia acumulada de EICHa de grado C-D los días +100 y +180 post-TCMH
-Incidencia acumulada de recidivas los días +100 y +180 post-TCMH.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio es comparar la eficacia de la adición de defibrotida añadida al tratamiento habitual de inmunoprofilaxis frente al tratamiento habitual de inmunoprofilaxis sólo, para la prevención de la enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) determinada por la incidencia acumulada de EICHa de grado B-D el día +100 después de un alotrasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en pacientes adultos y pediátricos.

OBJETIVO SECUNDARIO ¿Comparar la eficacia de la adición de defibrotida al tratamiento habitual de inmunoprofilaxis con tratamiento habitual de inmunoprofilaxis sólo en variables adicionales:
-Supervivencia libre de EICHa de grado B-D los días +100 y +180 post-TCMH
-Incidencia acumulada de EICHa de grado B-D el día +180 post-TCMH
-Incidencia acumulada de EICHa de grado C-D los días +100 y +180 post-TCMH
-Incidencia acumulada de recidivas los días +100 y +180 post-TCMH
¿Evaluar el uso de esteroides para el tratamiento de la EICHa el día +180 post-TCMH
¿Comparar la calidad de vida relacionada con la salud con los cuestionarios:
-FACT-BMT-TOI (adultos)
-EuroQoL-5D (EQ-5D;versión en función del grupo de edad)
¿Comparar la seguridad de la adición de defibrotida al tratamiento habitual de inmunoprofilaxis con la del tratamiento habitual de inmunoprofilaxis solo;incluyendo el perfil de AA ,perfil de AAG, anomalías de laboratorio, prendimiento de neutrófilos y plaquetas,fracaso del injerto e infección.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Dia +100 post-TCMH.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Dia +100 y +180 post-TCMH para los criterios de valoración excepto para Incidencia acumulada de EICHa de grado B-D: Día +180 post-TCMH.

JUSTIFICACION La finalidad de este estudio de investigación es averiguar si la adición de defibrotida, a los medicamentos que ya se utilizan para evitar la enfermedad del injerto contra el huésped aguda en pacientes adultos y pediátricos después de un alotrasplante de células madre hematopoyéticas, resultaría más beneficioso que el uso de dichos medicamentos solos.
La defibrotida se utiliza en adultos y niños para tratar la enfermedad venooclusiva (EVO) hepática que cursa con disfunción renal o pulmonar (también conocida como EVO grave) tras el TCMH. La defibrotida está aprobada para este tratamiento en Europa, Israel, Corea del Sur, Estados Unidos y Canadá, con el nombre comercial Defitelio®. La información procedente de otros estudios de investigación indica que la defibrotida también podría ayudar a prevenir la EVO antes de que comience a desarrollarse, y se están llevando a cabo estudios para demostrarlo. El uso de la defibrotida en la prevención de la EVO sigue siendo experimental.
La defibrotida no ha sido aprobada todavía para la prevención de la EICHa en pacientes sometidos a TCMH. Algunos estudios han indicado que la defibrotida podría ser útil en la prevención de la EICHa. Hacen falta más datos de estudios adicionales para determinar si la defibrotida es capaz de reducir la aparición de EICHa en estos estudios. Su uso en este estudio es experimental.
En este estudio participarán aproximadamente 150 pacientes en centros de estudio seleccionados de Norteamérica y Europa.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 150.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA Si. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 09/02/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 09/02/2018. FECHA DICTAMEN 06/02/2018. FECHA INICIO PREVISTA 25/03/2018. FECHA INICIO REAL 19/03/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/12/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Jazz Pharmaceuticals Inc. DOMICILIO PROMOTOR 3180 Porter Drive CA 94304 Palo Alto. PERSONA DE CONTACTO Jazz Pharmaceuticals Inc. - Clinical Dev and Lifecycle Mgmt. TELÉFONO +34 900834223. FAX . FINANCIADOR Jazz Pharmaceuticals Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 06/06/2018.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUÉS DE VALDECILLA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUÉS DE VALDECILLA. LOCALIDAD CENTRO Santander. PROVINCIA CANTABRIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CANTABRIA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 06/06/2018.

CENTRO 3: HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 06/06/2018.

CENTRO 4: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO Salamanca. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEÓN. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 06/06/2018.

CENTRO 5: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA. LOCALIDAD CENTRO Coruña, A. PROVINCIA . COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. DEPARTAMENTO Hematologia. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 06/06/2018.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Hematologia. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 06/06/2018.

CENTRO 7: COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRÍN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRÍN. LOCALIDAD CENTRO Palmas de Gran Canaria, Las. PROVINCIA LAS PALMAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA CANARIAS. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 21/11/2018.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Defitelio. NOMBRE CIENTÍFICO Defibrotide. DETALLE Defibrotide will be administered prior to the start of the conditioning regimen (may have completed 1-4 doses of defibrotide prior to conditioning) for a recommended prophylaxis duration of ¿21 days and ending no later than Day +30 post-HSCT. PRINCIPIOS ACTIVOS DEFIBROTIDE. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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