Un estudio prospectivo, multicéntrico para investigar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de cadazolid comparado con vancomicina en pacientes pediátricos con diarrea asociada a Clostridium difficile.

Fecha: 2017-06. Area: Enfermedades [C] - Infecciones bacterianas y micosis [C01].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-004805-17.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un estudio clínico para comparar los efectos de cadazolid con vancomicina en niños con Clostridium difficile-asociado a diarrea.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Infecciones bacterianas y micosis [C01].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Un estudio prospectivo, multicéntrico para investigar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de cadazolid comparado con vancomicina en pacientes pediátricos con diarrea asociada a Clostridium difficile.

INDICACIÓN PÚBLICA Infección intestinal debida a Clostridium difficile.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Clostridium difficile-asociado a diarrea (CDAD).

CRITERIOS INCLUSIÓN Parte A y B:
- Consentimiento informado firmado por padres o representantes legales (legally authorized representative, LAR) y con el asentimiento del niño, según los requisitos locales, antes del inicio de cualquier procedimiento exigido por el estudio.
- Paciente femenino o masculino desde el nacimiento hasta < 18 años de edad.
- Al paciente se le diagnostica CDAD.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Partes A y B:
- Examen de rotavirus positivo en pacientes de < 5 años de edad.
- CDAD fulminante o potencialmente mortal.
- Más de un episodio previo de CDAD en el período de 3 meses antes del reclutamiento/aleatorización
- Tratamiento antimicrobiano activo contra CDAD administrado dentro de las 24 horas previas a la selección, excepto fracasos de tratamiento con metronidazol (metronidazole treatment failures, MTF).
- Pacientes con peso corporal < 3 kg.
- Enfermedad inflamatoria intestinal, dolor abdominal crónico o diarrea crónica de cualquier etiología.
- Trasplante de microbiota fecal (fecal microbiota transplant, FMT), terapia de inmunoglobulina, o cualquier fármaco en investigación para prevenir o tratar la CDAD dentro de un período de 1 mes (o 5 semividas de eliminación en caso de un fármaco en investigación, lo que dure más tiempo) antes del reclutamiento/aleatorización
- Anticuerpos monoclonales contra C. difficile dentro de los 6 meses antes del reclutamiento/aleatorización
- Vacunación previa contra C. difficile.
- Cualquier circunstancia o afección, la cual, en opinión del investigador, pueda afectar la participación completa del paciente en el estudio o el cumplimiento del protocolo.

VARIABLES PRINCIPALES Parte A:
La concentración de cadazolid en plasma
La concentración de cadazolid en las heces
Parte B:
Curación clínica.

VARIABLES SECUNDARIAS Criterios de valoración de eficacia secundarios:
- Parte A + Parte B: Curación clínica sostenida, Recurrencia
- Solo Parte A: Curación clínica
- Solo Parte B: Tiempo de recurrencia, Tiempo de resolución de la diarrea
Criterios de valoración de eficacia secundarios (Parte A y Parte B):
- Acontecimientos adversos, acontecimientos adversos graves, acontecimientos adversos producidos por un tratamiento de discontinuación.
- Cambio desde el inicio y anormalidades marcadas en los signos vitales y en los análisis de laboratorio.
Otros criterios de valoración secundarios: Evaluaciones de aceptabilidad y palatabilidad.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de la Parte A es determinar la dosis de cadazolid en niños desde el nacimiento hasta < 18 años de edad mediante la investigación de la seguridad, eficacia y la farmacocinética (pharmacokinetics, PK) fecal y sistémica.
El objetivo principal de la Parte B es evaluar la seguridad y la eficacia de cadazolid en niños desde el nacimiento hasta < 18 años de edad en comparación con vancomicina.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios de la Parte A son evaluar la eficacia de cadazolid en términos de Curación clínica, Curación clínica sostenida y Recurrencia.
Los objetivos secundarios de la Parte B son evaluar la eficacia de cadazolid en términos de Curación clínica sostenida, Recurrencia, tiempo hasta la Recurrencia y tiempo hasta la resolución de la diarrea (resolution of diarrhea, ROD) en comparación con vancomicina.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN - Concentraciones de cadazolid en plasma y en heces en la visita 3 (Parte A)
- Final del tratamiento + 2 días (Parte B) para la curación clínica.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN - Fin del tratamiento (End of treatment, EOT) + 2 días para la curación clínica (Parte A)
- Desde la última dosis del tratamiento del estudio hasta la fecha de inicio de un nuevo episodio de diarrea para el tiempo de recurrencia (Parte B)
- Desde la primera dosis del estudio hasta el primer día de la resolución de la diarrea pare el tiempo de resolución de diarrea (Parte B)
- EOT + 28 a 32 días para la curación sostenida y la recurrencia (Parte A + Parte B)
- Hasta el final del estudio o hasta el final del EOT + 7 días para las evaluaciones de seguridad
- EOT para palatabilidad y aceptabilidad (Parte A + Parte B).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS Si. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 200.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 05/06/2017. FECHA DICTAMEN 25/05/2017. FECHA INICIO PREVISTA 02/01/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 02/07/2018. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 17/04/2018. MOTIVOS FIN ANTICIPADA ESPAÑA Company decision has been made to discontinue cadazolid development in the Treatment of Clostridium difficile infecction. This decision was not based on grounds of safety, but for financial reasons, as the sponsor has decided to focus its resources on other programs./ Decisión de la Compañía de interrumpir el desarrollo de cadazolid en el tratamiento de la infección por Clostridium difficile.Esta decision no se ha basado en motivos de seguridad,sino por razones financieras, ya que el promotor ha decidido centrar sus recursos en otros programas. FECHA FIN ANTICIPADA GLOBAL 17/04/2018. MOTIVOS FIN ANTICIPADA GLOBAL Decisión de la Compañía de interrumpir el desarrollo de cadazolid en el tratamiento de la infección por Clostridium difficile.Esta decision no se ha basado en motivos de seguridad,sino por razones financieras, ya que el promotor ha decidido centrar sus recursos en otros programas.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Actelion Pharmaceuticals Ltd. DOMICILIO PROMOTOR Gewerbestrasse 16 4123 Allschwil. PERSONA DE CONTACTO Actelion Pharmaceuticals Ltd - Clinical trial disclosure desk. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Actelion Pharmaceuticals Ltd. PAIS Suiza.

CENTROS

PROVINCIA . COMUNIDAD AUTÓNOMA .

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: CADAZOLID

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Cadazolid. CÓDIGO ACT-179811. DETALLE 10 days. PRINCIPIOS ACTIVOS CADAZOLID. FORMA FARMACÉUTICA Granules for oral suspension in sachet. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: VANCOMYCIN

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE INTERVENCIÓN VANCOMYCIN HYDROCHLORIDE. DETALLE 10 days. PRINCIPIOS ACTIVOS VANCOMYCIN. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución inyectable. HUÉRFANO No. ATC A07AA09 - VANCOMICINA.

MEDICAMENTO 3: VANCOMYCIN

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE INTERVENCIÓN VANCOMYCIN HYDROCHLORIDE. DETALLE 10 days. PRINCIPIOS ACTIVOS VANCOMYCIN. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC A07AA09 - VANCOMICINA.

Fuente de datos: REEC.