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Estudio global en fase III,, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de ION-682884 en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina (MC-ATTR).

Fecha: 2020-06. Area: Enfermedades [C] - Patologías cardiovasculares [C14].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-002835-27.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un ensayo global para determinar la efectividad y seguridad de ION-682884 en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina (MC-ATTR).

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías cardiovasculares [C14].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio global en fase III,, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de ION-682884 en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina (MC-ATTR).

INDICACIÓN PÚBLICA Una condición que causa daños en el corazón.

INDICACIÓN CIENTÍFICA miocardiopatía amiloide por transtiretina (MC-ATTR).

CRITERIOS INCLUSIÓN -Las mujeres no deben estar embarazadas ni en periodo de lactancia y o bien ser quirúrgicamente estériles, postmenopáusicas o abstinentes. En caso de tener capacidad de concebir y mantener relaciones sexuales, comprometerse a usar 1 método anticonceptivo muy eficaz
-Los hombres deben ser quirúrgicamente estériles o practicar la abstinencia sexual, o si mantienen relaciones sexuales con una mujer con capacidad de concebir, el participante o la pareja no embarazada del participante deben utilizar un método anticonceptivo aceptable muy eficaz
-Estar dispuesto a hacerse un análisis genético de detección de mutaciones en el gen de la TTR durante la selección, si no se ha realizado antes.
-Presencia de depósitos de amiloide en el tejido cardíaco o extracardíaco confirmada por tinción con rojo Congo (o equivalente) o por gammagrafía con tecnecio 99mTc-ácido 3,3-difosfono-1,2-propanodicarboxílico [DPD-Tc] o 99mTc-pirofosfato [PYP-Tc]) con captación cardíaca de grado 2 o 3, en ausencia de una relación de cadenas ligeras anómala, con confirmación de forma centralizada.
-Grosor telediastólico del tabique interventricular >12 mm en el ecocardiograma de la selección.
-Antecedentes médicos de insuficiencia cardíaca (IC) secundaria a la MC-ATTR familiar o natural con al menos: A) 1 hospitalización previa por IC, que puede incluir hospitalización por arritmia o colocación de marcapasos/desfibrilador-cardioversor implantable, OR B) signos y síntomas de hipervolemia o aumento de la presión intracardíaca que requiere o requirió tratamiento con diuréticos para la estabilización clínica
-Valores de la prohormona N-terminal del péptido natriurético tipo B (NT-proBNP) en la selección de 600-6000 pg/ml (inclusive), determinados por el laboratorio central. En pacientes con fibrilación auricular en la selección, el intervalo de aptitud es de 1200-6000 pg/ml
-Clase I-III de la Asociación de Cardiología de Nueva York (NYHA)
-PM6M entre 150 y 550 metros
-Estar dispuesto/a a recibir los suplementos de vitamina A conforme al protocolo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Síndrome coronario agudo, angina inestable, accidente cerebrovascular, accidente isquémico transitorio (AIT), revascularización coronaria, dispositivo cardíaco implantado, cirugía de reparación de válvulas cardíacas o cirugía mayor en los 3 meses anteriores a la selección.
-Miocardiopatía cuya causa principal no sea la MC-ATTR, por ejemplo, miocardiopatía por hipertensión, valvulopatía o cardiopatía isquémica.
-Gammapatía monoclonal de significación indeterminada (GMSI) o cociente de cadenas ligeras libres de inmunoglobulina >0,26 y <1,65, a menos que se confirme la ausencia de cadenas ligeras en la biopsia del tejido cardíaco, adiposo o de la médula ósea por espectrometría de masas o inmunoelectromicroscopía
-Haber recibido o tener previsto recibir, en el plazo de 1 año tras la aleatorización, un trasplante de hígado o de corazón y/o un dispositivo de asistencia ventricular izquierda (DAVI).
-Tratamiento previo o en curso con Tegsedi¿ (inotersén), Onpattro¿ (patisirán) u otro medicamento a base de oligonucleótidos o ARN (incluidos los ARNip)
-Tratamiento en curso con diflunisal, doxiciclina y/o antagonistas del calcio. Los pacientes que hayan estado recibiendo alguno de estos medicamentos deben respetar un periodo de reposo farmacológico de 14 días antes de la aleatorización.
-Pruebas anormales de la función tiroidea con importancia clínica según el criterio del investigador en consulta con el monitor médico del patrocinador.
-Contraindicación para la terapia inmunosupresora, según el criterio del investigador.

VARIABLES PRINCIPALES Criterio de valoración compuesto de mortalidad CV y frecuencia de acontecimientos clínicos CV comparando los 2 grupos del estudio en la semana 120 por el método de Finkelstein-Schoenfeld.
Los acontecimientos clínicos cardiovasculares son:
-Hospitalización por infarto de miocardio (IM).
-Hospitalización por empeoramiento de la IC.
-Hospitalización por arritmias.
-Hospitalización por accidente cerebrovascular/AIT.
-Visitas imprevistas y de urgencia a un consultorio de cardiología o a una unidad o servicio de urgencias por IC que requiera la administración intravenosa (i.v.) de diuréticos para mejorar. Todos los acontecimientos clínicos CV y las muertes serán confirmados por un CVC independiente mediante un Comité de Adjudicación Clinica independiente (CAC) usando las Definiciones de los criterios de valoración cardiovasculares y de accidentes cerebrovasculares de 2017 para ensayos clínicos
Análisis provisional del criterio de valoración principal en la semana 61
Cambio desde el inicio hasta la visita de la semana 61 en la PM6M comparando los primeros 370 pacientes, aproximadamente, incluidos en los 2 grupos del estudio.

VARIABLES SECUNDARIAS Cambios desde el inicio hasta la semana 120 en la distancia recorrida en la PM6M y en las puntuaciones del KCCQ comparando los 2 grupos del estudio.
Tasas de mortalidad CV, de acontecimientos clínicos CV y de mortalidad por cualquier causa en la semana 120.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar el efecto del tratamiento con ION-682884 administrado durante 120 semanas, en comparación con placebo, sobre el criterio de valoración compuesto de mortalidad cardiovascular (CV) y frecuencia de acontecimientos clínicos CV en pacientes con MC-ATTR que reciben el tratamiento estándar (TE) disponible
Evaluar el efecto del tratamiento con ION-682884 administrado durante 60 semanas (visita del estudio de la semana 61), en comparación con placebo, sobre la tolerancia al ejercicio valorada mediante la prueba de la marcha de 6 minutos (PM6M) en pacientes con MC-ATTR que reciben el TE disponible.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el efecto del tratamiento con ION-682884 administrado durante 120 semanas, en comparación con placebo, sobre la tolerancia al ejercicio y sobre los resultados notificados por el paciente en pacientes con MC-ATTR que reciben el TE disponible
Evaluar el efecto del tratamiento con ION-682884 administrado durante 120 semanas, en comparación con placebo, sobre las tasas de muerte CV, acontecimientos clínicos CV y mortalidad por cualquier causa en pacientes con MC-ATTR que reciben el TE disponible.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Análisis intermedio Puntos finales primarios en la semana 61

Análisis final Puntos finales primarios en la semana 120.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Análisis final Puntos finales primarios en la semana 120.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 750.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 09/06/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 08/06/2020. FECHA DICTAMEN 02/06/2020. FECHA INICIO PREVISTA 01/04/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 09/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ionis Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 2855 Gazelle Court CA 92010 Carlsbad. PERSONA DE CONTACTO Ionis Pharmaceuticals, Inc. - Ionis Clinical Trial Information. TELÉFONO +1 760 603 3890. FAX +1 760 603 2504. FINANCIADOR Ionis Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Cardiología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 08/06/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA. LOCALIDAD CENTRO Murcia. PROVINCIA MURCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA MURCIA, REGIÓN DE. DEPARTAMENTO Cardiología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 08/06/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ION-682884. CÓDIGO ION-682884. DETALLE Once every 4 weeks for 120 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS not available. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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