Ensayo multicéntrico abierto de fase 3 para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de tratamientos repetidos de toxina daxibotulínica de tipo A inyectable en adultos con distonía cervical aislada (ASPEN-OLS).

Fecha: 2018-11. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-000447-11.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Un ensayo clínico para investigar la seguridad y eficacia a largo plazo de los tratamientos repetidos de inyecciones de DaxibotulinumtoxinA en sujetos con distonía cervical aislada (ASPEN-OLS).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo multicéntrico abierto de fase 3 para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de tratamientos repetidos de toxina daxibotulínica de tipo A inyectable en adultos con distonía cervical aislada (ASPEN-OLS).

INDICACIÓN PÚBLICA Distonía cervical.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Distonía cervical.

CRITERIOS INCLUSIÓN ¿ Adultos de 18 a 80 años de edad.
¿ ¿ Que cumplan los criterios de diagnóstico de DC aislada (síntomas distónicos idiopáticos localizados en las áreas de la cabeza, el cuello o los hombros) con al menos gravedad moderada en la visita inicial (día 1), definida como una puntuación de TWSTRS total mínima de 20, con al menos 15 en la escala secundaria de TWSTRS-Gravedad, al menos 3 en la escala secundaria de TWSTRS-Discapacidad y al menos 1 en la escala secundaria de TWSTRS-Dolor (criterio mínimo para la escala secundaria de TWSTRS aplicable solo a sujetos no inscritos previamente en el protocolo del estudio 1720302).
¿ Sujetos que se inscribieron previamente en el protocolo de estudio 1720302 y que completaron el estudio, incluidos:
¿ Aquellos en los que no se observó ninguna reducción o se observó un aumento en el promedio de la puntuación TWSTRS en las semanas 4 y 6 con respecto a la visita inicial (es decir, en los que el estado de la enfermedad no mejoró o empeoró) y el investigador consideró que requerían la repetición del tratamiento tras analizar los síntomas del sujeto y los hallazgos del examen neurológico.
¿ Aquellos que se beneficiaron del tratamiento del estudio y realizaron las visitas de seguimiento del estudio hasta el punto temporal en el que se alcanzó la puntuación de TWSTRS total o se superó la puntuación de TWSTRS objetivo.
¿ Aquellos que se beneficiaron del tratamiento del estudio, pero posteriormente experimentaron una reaparición significativa de los síntomas de DC (por ejemplo, dolor) durante el estudio, antes de llegar a la puntuación de TWSTRS objetivo y solicitaron la repetición del tratamiento, lo que el investigador determinó que estaba indicado sobre la base de los síntomas y el examen neurológico del sujeto.
¿ Aquellos que completaron las visitas del estudio hasta la semana 36 y para los cuales la puntuación de TWSTRS total nunca alcanzó su puntuación de TWSTRS objetivo y no solicitaron nunca otro tratamiento. El investigador determinó que dichos sujetos podían prolongar su participación en el estudio al descubierto hasta que su puntuación de TWSTRS total alcanzase o superase su puntuación de TWSTRS objetivo o hasta que solicitasen una repetición del tratamiento, lo que el investigador decidiese que estaba indicado clínicamente.
¿ Sujetos nuevos (no inscritos previamente en el protocolo de estudio 1720302):
¿ Que reciben por primera vez tratamiento con BoNT.
¿ Que tienen experiencia en el tratamiento con BoNT. Los sujetos previamente tratados con BoNTA deben haber demostrado una respuesta clínicamente significativa al tratamiento más reciente con BoNTA según el criterio clínico del investigador..
En el consentimiento informado por escrito incluye la autorización para divulgar información de salud.

CRITERIOS EXCLUSIÓN ¿ Distonía cervical atribuible a una etiología subyacente (por ejemplo, tortícolis traumática o tortícolis tardía).
¿ DC con retrócolis o anterócolis predominante.
¿ Distonía significativa en otras partes del cuerpo o que se está tratando actualmente con toxina botulínica (BoNT) para distonía en zonas distintas de las asociadas con DC aislada.
¿ Disfagia grave (grado 3 o 4 en la escala de gravedad de la disfagia) en el momento de la selección o en la visita inicial (antes del tratamiento del estudio).
¿ Cualquier trastorno neurológico neuromuscular que pueda exponer al sujeto a un mayor riesgo de morbilidad con la exposición a BoNT, incluidas enfermedades neuropáticas motoras periféricas (como esclerosis lateral amiotrófica y neuropatía motora) y trastornos articulares neuromusculares (como síndrome de Lambert-Eaton o miastenia grave).
¿ Tratamiento previo con cualquier producto de BoNT para cualquier enfermedad dentro de las 16 semanas previas a la selección (solo aplicable a los sujetos de novo).
¿ ¿ Sujetos con experiencia en el tratamiento con neurotoxina botulínica de tipo A (excepto toxina daxibotulínica de tipo A experimental) que han tenido una respuesta al tratamiento inferior a la óptima o nula a la inyección de BoNTA para DC más reciente, determinada por el investigador; o que tienen antecedentes de falta de respuesta principal o secundaria a inyecciones de BoNTA, que se sabe que poseen anticuerpos neutralizadores de BoNTA o que tienen un historial de inyección de toxina botulínica de tipo B (rimabotulinumtoxinA [Myobloc/Neurobloc]) para DC debido a la falta de respuesta o a una respuesta inferior a la óptima a BoNTA (aplicable solo a los sujetos de novo)
Por favor, consultar el resto de los criterios de exclusion en el protocolo.

VARIABLES PRINCIPALES ¿ Incidencia específica de la dosis y del ciclo de AA relacionados con el fármaco
¿ Incidencia específica de la dosis y del ciclo de interrupción de administración del fármaco del estudio debida a AA relacionados con el fármaco
¿ Incidencia específica de la dosis y del ciclo de inmunogenia derivada del tratamiento.

VARIABLES SECUNDARIAS ¿ Cambios clínicamente significativos en otras medidas de seguridad
¿ Intervalo de tiempo entre tratamientos o duración del efecto
¿ Promedio específico de la dosis y del ciclo del cambio en la puntuación de TWSTRS total en las Semanas 4 y 6 de cada ciclo de tratamiento
¿ Porcentaje de sujetos con una mejoría al menos ¿moderada¿ (2 puntos) en CGIC en la Semana 4 y la Semana 6 del ciclo de tratamiento
¿ Porcentaje de sujetos con una mejoría al menos ¿moderada¿ (2 puntos) en PGIC en la Semana 4 y la Semana 6 del ciclo de tratamiento
¿ Cambios en las mediciones de calidad de vida basadas en CDIP-58.

OBJETIVO PRINCIPAL ¿ Evaluar la seguridad a largo plazo de varios ciclos de tratamiento continuos de DAXI inyectable.
¿ Evaluar la inmunogenia a BoNTA y RTP004 tras varios ciclos de tratamiento continuos de DAXI inyectable.

OBJETIVO SECUNDARIO ¿ Evaluar la eficacia a largo plazo de varios ciclos de tratamiento continuos de DAXI inyectable.
¿ Establecer el intervalo de tiempo entre tratamientos o la duración del efecto.
¿ Evaluar los cambios en la carga sintomática, las actividades diarias y la funcionalidad psicosocial.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Será evaluado en las semanas 4 y 6.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Será evaluado en las semanas 4 y 6.

JUSTIFICACION Se pretende averiguar si la toxina daxibotulínica de tipo A inyectable, un nuevo fármaco experimental, es segura y efectiva para su uso en adultos con distonía cervical (DC) aislada, y si sus efectos son más duraderos que los del tratamiento con la toxina estándar. Un ¿fármaco experimental¿ es un fármaco objeto de investigación cuya venta no se ha aprobado. En este estudio de investigación, el fármaco experimental se ensayará en pacientes a los que se ha diagnosticado distonía cervical (DC). Este estudio de investigación incluirá a unos 350 adultos de entre 18 y 80 años con DC aislada de moderada a grave, en aproximadamente 80 centros de estudio de Norteamérica y Europa.
La toxina daxibotulínica de tipo A inyectable está compuesta por toxina botulínica de tipo A purificada formulada con la proteína pequeña RTP004 que se administrará mediante una inyección. El placebo tiene un aspecto idéntico al del fármaco experimental pero no contiene la toxina botulínica de tipo A.
Los pacientes estarán en el estudio durante 55 semanas, incluidas 3 semanas para la selección y tendrán aproximadamente 15 visitas. Se administrarán inyecciones del fármaco del estudio en los músculos afectados alrededor del cuello. El médico del estudio determinará la dosis inicial de fármaco del estudio, que usted recibirá teniendo en cuenta su evaluación clínica, la gravedad de la enfermedad y si se le ha administrado o no alguna toxina anteriormente.
El estudio de investigación de seguridad a largo plazo no utiliza placebo. Todos los pacientes del en el estudio recibirán el fármaco del estudio, toxina daxibotulínica de tipo A inyectable. Tanto usted como el médico del estudio sabrán que se le está tratando con el fármaco del estudio y conocerán la dosis.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 350.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 12/11/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 11/11/2018. FECHA DICTAMEN 19/10/2018. FECHA INICIO REAL 27/06/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 28/06/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Revance Therapeutics Inc. DOMICILIO PROMOTOR 7555 Gateway Blvd. CA 94560 Newark. PERSONA DE CONTACTO Revance Therapeutics Inc - Regulatory Affairs Manager. TELÉFONO +34 916307447. FAX . FINANCIADOR Revance Therapeutics Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 11/11/2018.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 11/11/2018. FECHA ACTIVACIÓN 27/06/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BURGOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BURGOS. LOCALIDAD CENTRO Burgos. PROVINCIA BURGOS. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA-LA MANCHA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 11/11/2018.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 11/11/2018.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO DaxibotulinumtoxinA for injection. CÓDIGO RT002. DETALLE Up to 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS DaxibotulinumtoxinA. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para suspensión inyectable. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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