Efecto de la lamotrigina en déficits cognitivos asociados con la neurofibromatosis tipo 1: un estudio de fase II aleatorio, controlado con placebo y llevado a cabo en diversos centros (NF1-EXCEL).

Fecha: 2017-10. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-003405-26.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Tratar problemas de aprendizaje en Neurofibromatosis 1 usando lamotrigina.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Efecto de la lamotrigina en déficits cognitivos asociados con la neurofibromatosis tipo 1: un estudio de fase II aleatorio, controlado con placebo y llevado a cabo en diversos centros (NF1-EXCEL).

INDICACIÓN PÚBLICA Neurofibromatosis tipo 1.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Neurofibromatosis tipo 1.

CRITERIOS INCLUSIÓN Pacientes con NF1 cuyo diagnóstico esté confirmado mediante un estudio genético.
Tener entre 12 y 17,5 años en el momento de la inclusión.
Consentimiento informado oral y por escrito de sus padres y asentimiento del participante.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -NF1 segmentario
-Problemas graves de oído o sordera, o de la vista o ceguera.
-Uso de los siguientes medicamentos: fenitoína, carbamazepina, fenobarbital, primidona, rifampicina, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxcarbazepina, topiramato, píldora anticonceptiva oral (estrógeno y progestágeno) o ácido valproico durante los últimos tres meses.
-Uso previo de lamotrigina.
-Reacciones alérgicas previas a fármacos antiepilépticos.
-Sufrir o haber sufrido de epilepsia.
-Pensamientos o tendencias suicidas.
-Insuficiencia renal.
-Insuficiencia hepática.
-Embarazo.
-Tumor cerebral u otra patología cerebral que pueda influir en las mediciones del resultado.

VARIABLES PRINCIPALES El coeficiente IQ (WISC-III).

VARIABLES SECUNDARIAS Eficacia del aprendizaje visual espacial.
- Aprendizaje asociado pareado (desde el CANTAB, Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery)
Atención auditiva
- Puntuación ( desde el TEACH, Test of Everyday Attention in Children)
Coordinación función motora
- Test Grooved Pegboard
Problemas de atención
- Cuestionarios ADHD cumplimentados por los padres sobre la atención y las funciones motoras ( AVUL, ADHD Vragenlist)
- Inhibición Intracortical de Intervalo Corto , medido por estimulación de pulso pareado
Plasticidad de la corteza motora
- Plasticidad similar a LTP, medido por estimulación asociativa pareada.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo de esta propuesta es llevar a cabo un estudio preliminar de eficacia para estudiar un efecto de lamotrigina sobre el funcionamiento cognitivo en adolescentes con neurofibromatosis tipo 1.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios son la evaluación de la seguridad y el efecto de la lamotrigina sobre los subdominios de la función cognitiva, la inhibición intracortical y la plasticidad similar a la LTP.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN En la visita basal, y 26 semanas después del tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN En la visita basal, y 26 semanas después del tratamiento.

JUSTIFICACION La neurofibromatosis tipo I (NF1, incidencia 1:3.000) es una de las causas monogenéticas más comunes de discapacidad cognitiva. Es un trastorno autosómico dominante, causado por mutaciones del gen NF1 y caracterizado por una amplia variedad de manifestaciones cutáneas, neurofibromas y problemas cognitivos, sociales, motores y emocionales. A pesar de la frecuencia del trastorno y de su impacto en la vida cotidiana, actualmente no existe ningún tratamiento basado en evidencias dirigido a los problemas cognitivos en la NF1. El laboratorio ENCORE de Erasmus MC ha demostrado recientemente que los déficits cognitivos en ratones con NF1 son causados por la función atenuada de los canales HCN (canales activados por hiperpolarización y regulados por nucleótidos cíclicos) en interneuronas. En ratones, la lamotrigina (LTG), un agonista de canal de HCN-sodio, recupera la plasticidad neuronal y los déficits de aprendizaje. La lamotrigina está aprobada para tratar la epilepsia y el trastorno bipolar, y con frecuencia se emplea en niños, con NF1 y sin ella, para tratar la epilepsia. La hipótesis que planteamos es que la lamotrigina puede mejorar la plasticidad neuronal y el funcionamiento cognitivo en adolescentes con NF1.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 60.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 16/10/2017. FECHA DICTAMEN 13/09/2017. FECHA INICIO PREVISTA 15/06/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 14/11/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Erasmus MC. DOMICILIO PROMOTOR Kinderneurologie, Dr. Molewaterplein 60 3015GJ Rotterdam. PERSONA DE CONTACTO SERMES PLANIFICACION S.L - Unidad de Puesta en Marcha. TELÉFONO +34 91 3756930. FAX +34 91 7542721. FINANCIADOR ZonMW (Governmental). PAIS Holanda.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO Esplugues de Llobregat. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO -. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 16/10/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Lamotrigine dispers. DETALLE 29 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Lamotrigine. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido dispersable. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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