Tolerabilidad y seguridad a largo plazo de HYQVIA/HyQvia en la PDIC.

Fecha: 2017-06. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-000374-37.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Tolerabilidad y seguridad a largo plazo de HYQVIA/HyQvia en la PDIC.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Tolerabilidad y seguridad a largo plazo de la infusión de inmunoglobulina (humana) al 10 % con hialuronidasa recombinante humana (HYQVIA/HyQvia) para el tratamiento de la polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC).

INDICACIÓN PÚBLICA La polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica es un trastorno poco frecuente de los nervios periféricos causada por el daño en la cubierta de los nervios llamados mielina.

INDICACIÓN CIENTÍFICA polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica.

CRITERIOS INCLUSIÓN Hayan terminado la época 1 del estudio 161403 sin que haya empeorado su PDIC.
Si la participante es una mujer fértil, deberá obtener un resultado negativo en la prueba de embarazo que se realice durante la selección, y deberá aceptar el uso de métodos anticonceptivos adecuados (p. ej., pastillas o parches anticonceptivos, dispositivo intrauterino [DIU] o diafragma, o bien preservativo [para la pareja del sexo masculino] con gelatina o espuma espermicida) durante el transcurso del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN El sujeto sufre una enfermedad grave tal que, en opinión del investigador, afectaría a la seguridad o a la atención médica del sujeto si participara en este estudio de extensión.
Enfermedad nueva aparecida durante la participación en el estudio 161403 o 161601 que, a juicio del investigador, podría aumentar el riesgo para el sujeto o interferir en la evaluación del producto en investigación o el desarrollo del estudio.
El sujeto tiene programada la participación en otro estudio clínico externo a Baxalta con un PEI o un dispositivo en investigación durante el transcurso de este estudio.
La participante está dando el pecho o pretende hacerlo durante el transcurso del estudio.
El sujeto ha participado en otro estudio clínico que utilizó un PEI o un dispositivo en investigación durante los 30 días anteriores a la inscripción o está programado que participe en otro estudio clínico (a excepción del protocolo 161403 o 161601) con un PEI o un dispositivo en investigación durante el transcurso de este estudio.
6El sujeto es un familiar o empleado del investigador.

VARIABLES PRINCIPALES Seguridad/tolerabilidad
Número (porcentaje) de sujetos que experimentan acontecimientos adversos graves o no graves (AAG o AA, respectivamente) surgidos durante el tratamiento, independientemente de la causalidad.
Número (porcentaje) de sujetos que experimentan AAG o AA relacionados causalmente.
Número (porcentaje) de sujetos con reacciones adversas (RA) graves o no graves más sospechas de RA.
Tasa de AA que puedan derivarse de la respuesta mediada inmunitariamente a la inmunoglobulina, rHuPH20 u a otros factores enumerados en la tabla 12-1, representados por el número de acontecimientos por infusión y por sujeto-año.
Número (porcentaje) de infusiones asociadas con AAG o AA surgidos durante el tratamiento, independientemente de la causalidad.
Número (porcentaje) de infusiones asociadas con AAG o AA relacionados causalmente.
Número (porcentaje) de infusiones asociadas temporalmente a AA (definidos como AA que ocurren durante la infusión o en las 72 horas siguientes a la finalización de una infusión).
Número (porcentaje) de infusiones asociadas a RA graves o no graves más sospechas de RA.
Número (porcentaje) de infusiones asociadas a 1 o más AA sistémicos.
Número (porcentaje) de infusiones asociadas a 1 o más reacciones locales en el lugar de la infusión.
Número y proporción de infusiones en las cuales se redujo la velocidad de infusión o se interrumpió o se detuvo la infusión debido a intolerancia o AA.
Tasas de AA locales y sistémicos, independientemente de la causalidad, expresadas en número de acontecimientos por infusión, por sujeto y por sujeto-año.
Tasas de AA locales y sistémicos relacionados causalmente, expresados en número de acontecimientos por infusión, por sujeto y por sujeto-año.
Tasas de RA locales y sistémicas más sospechas de RA, expresadas en número de acontecimientos por infusión, por sujeto y por sujeto-año.
Número de sujetos con AA que causen la interrupción de la participación en el estudio.
Número y tasa por infusión de AA moderados o intensos que puedan haber sido resultado de la respuesta mediada por la inmunidad a la inmunoglobulina, rHuPH20 o a otros factores definidos en la tabla 12-1 .
Inmunogenicidad
Incidencia de anticuerpos de unión frente a rHuPH20.
Incidencia de anticuerpos neutralizantes frente a rHuPH20.
Número de sujetos con disminución del valor de anticuerpos anti-rHuPH20 hasta el valor inicial de anticuerpos en el estudio clínico 161403 o 161601 al terminar el estudio o finalizarlo anticipadamente.
En el caso de los sujetos con valor de anticuerpos de unión a rHuPH20 >10 000: anticuerpos neutralizantes y reactividad cruzada con Hyal-1,2 y 4.

VARIABLES SECUNDARIAS Medidas de resultado
Farmacocinética: niveles séricos de IgG
Medidas de eficacia
Proporción de sujetos que recaen
EuroQoL
HRU
Satisfacción del tratamiento
Preferencia de tratamiento
Resultados de la administración
Número de centros por infusión
Volumen máximo por sitio de infusión
Tiempo para administrar el producto del estudio (inmunoglobulina / rHuPH20)
Tiempo de infusión mensual
Número de sujetos / cuidadores incapaces de continuar con la autoinfusión de la (s) razón (es) por este fracaso.
Tasa de infusión máxima
Grabación fotográfica opcional de procedimientos de infusión.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la inmunogenicidad a largo plazo de HYQVIA/HyQvia.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el efecto a largo plazo de HYQVIA/HyQvia sobre los criterios de valoración clínicos, como la prevención de recaídas, el cambio en la capacidad funcional, la fuerza de prensión manual y la fuerza muscular.
Evaluar el efecto a largo plazo de HYQVIA/HyQvia en la calidad de vida, la utilidad sanitaria, la utilización de recursos sanitarios (URS), la satisfacción con el tratamiento, la preferencia de tratamiento y la impresión global del cambio por parte del paciente.
Seguir estudiando la farmacocinética de HYQVIA/HyQvia en sujetos con PDIC.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 96 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Farmacocinética
timepoints: Semana 1, 2, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104
Medidas de eficacia
Timepoints: Semana 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104
EuroQoL
Timepoints: Línea de base, semana 26, 52, 78
HRU
Timepoints: Línea de base, Semana 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104
Satisfacción del tratamiento
Timepoints: Línea de base, semana 26, 52, 78
Preferencia de tratamiento
Timepoints: Línea de base, semana 26, 52, 78
Resultados de la administración
Timepoints: Cada 2, 3 o 4 semanas (cada infusión).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 149.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA Si. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 22/06/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 08/06/2017. FECHA DICTAMEN 30/05/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 22/06/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Baxalta Innovations GmbH. DOMICILIO PROMOTOR 650 E. Kendall St. MA 02142 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO Andras Nagy. TELÉFONO 630 037 313. FINANCIADOR NA. PAIS Austria.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 10. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Neurología.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 3: Hospital Universitari Vall d'Hebron

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari Vall d'Hebron. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurology.

CENTRO 4: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO. LOCALIDAD CENTRO Santiago de Compostela. PROVINCIA A CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 12. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurology.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN HyQvia 100 mg/ml solution for infusion for subcutaneous use. NOMBRE CIENTÍFICO HyQvia. DETALLE 2 years and 5 month or up to 3 years if mandate by regulations. PRINCIPIOS ACTIVOS Human normal immunoglobulin. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.