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Estudio en fase I/II de 4 partes para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de M254 en voluntarios sanos y en pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria.

Fecha: 2019-06. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-003534-32.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Seguridad y tolerabilidad de M254 en voluntarios sanos y pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase I/II de 4 partes para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de M254 en voluntarios sanos y en pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria.

INDICACIÓN PÚBLICA púrpura trombocitopénica inmunitaria.

INDICACIÓN CIENTÍFICA púrpura trombocitopénica inmunitaria.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. El participante debe tener entre 18 y 55 años de edad, ambos inclusive, en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI).
2. Buena salud según lo indicado en el historial médico (sin hemólisis o trombosis que puedan afectar el estudio actual), la exploración física, las constantes vitales (con presión arterial sistólica por debajo de 140 mmHg), las pruebas analíticas clínicas y el electrocardiograma de 12 derivaciones, y todos los hallazgos anómalos se evalúan como no clínicamente significativos por el investigador.
3. El peso corporal debe estar entre 50 y 110 kg, inclusive, y el índice de masa corporal (IMC) entre 18,5 y 30 kg/m2, inclusive, en el momento de la selección.
4. Son aptos los hombres y las mujeres sanos.
a. Participantes del sexo masculino:
¿ Si es hombre, quirúrgica o biológicamente estéril. Si no es estéril, acuerdo para usar una forma aceptable de regulación de la natalidad con la pareja sexual o abstenerse de tener relaciones sexuales durante 100 días después del último tratamiento.
b. Participantes del sexo femenino:
¿ Una participante del sexo femenino es apta para participar si no está embarazada, no está en periodo de lactancia y se cumple, al menos, una de las siguientes condiciones:
¿ No es una mujer con capacidad de concebir (esterilizada quirúrgicamente mediante histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral) o sin capacidad de concebir (es decir, postmenopáusica durante al menos 1 año).
O
¿ Una mujer con capacidad de concebir que esté de acuerdo en seguir la guía anticonceptiva durante el período de tratamiento y, al menos, los 90 días después de la última dosis de intervención del estudio.
¿ Con capacidad de concebir, con una pareja sexual masculina fértil, dispuesta a usar 2 métodos anticonceptivos adecuados desde 30 días antes de la dosis hasta 90 días después de la última dosis del tratamiento del estudio. La anticoncepción adecuada se define como el uso de anticonceptivos hormonales o de un dispositivo intrauterino combinado con, al menos, una de las siguientes formas de anticoncepción: un diafragma o capuchón cervical, o un condón. Además, se acepta la abstinencia total, de acuerdo con el estilo de vida del sujeto.
5. Capaz de dar un consentimiento informado firmado que incluya el cumplimiento de los requisitos y las restricciones enumerados en el FCI y en este protocolo.
6. Capacidad para hablar, leer y entender el idioma o los idiomas de atención médica primaria en el centro.
7. Si es mujer, una prueba de embarazo en suero negativa en el momento de la selección y una prueba de embarazo en orina o suero negativa en la entrada en la clínica para la visita inicial, y no estar amamantando o planificando un embarazo hasta 90 días después de la última dosis de la medicación del estudio.
Pacientes:
1. El participante debe tener entre 18 y 64 años de edad, ambos inclusive, en el momento de firmar el FCI.
2. Diagnóstico de PTI (con o sin esplenectomía), de acuerdo con las Guías de Hematología, durante al menos 3 meses antes de la selección.
3. Recuento plaquetario ¿15 × 10^9/l y <50 × 10^9/l en las 96 horas previas al inicio de la infusión del fármaco del estudio el Día 1
4. El peso corporal debe ser <110 kg
5. La terapia inmunosupresora de mantenimiento, la terapia con esteroides, la ciclosporina A, el micofenolato mofetil, la azatioprina, los agonistas de los receptores de trombopoyetina o el danazol están permitidos, pero las dosis de todos estos medicamentos deben ser estables durante al menos 4 semanas antes de la Visita 1 (Día 1).
6. Ningún antecedente de trastorno de coagulación aparte de la PTI, incluyendo ningún infarto de miocardio en los últimos 6 meses. No se conoce la presencia de arritmias que aumenten el riesgo de episodios trombóticos (p. ej., fibrilación auricular).
Para los criterios de inclusión, los pacientes con n.° 07 - 10 ver el protocolo; aquí no hay más posibilidades.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Tratamiento previo con M254
2.Antecedentes de alergia farmacológica, hipersensibilidad o intolerancia a cualquier fármaco que,en opinión del investigador,pondría en riesgo al paciente y comprometería su seguridad en el estudio
3.Antecedentes o presencia de enfermedad cardiovascular, pulmonar,hepática,renal,hematológica,gastrointestinal,endocrina,inmunológica,dermatológica,neurológica,oncológica,psiquiátrica o cualquier otra afección que,en opinión del Investigador,ponga en peligro la seguridad del paciente o la validez de los resultados del estudio
4.Antecedentes de esplenectomía, asma(con excepción del asma infantil que se ha resuelto),EPOC o infecciones gastrointestinales o respiratorias recurrentes o actuales
5.Cualquier enfermedad en los 5 días,o infecciones de vías respiratorias clínicamente significativas en los 30 días,previos a la primera dosis del fármaco del estudio.
6.Con restricción de líquidos
7.Cualquier medicamento recetado en los 14 días previos a la administración de la dosis(o 5 semividas,lo que sea más largo)o cualquier medicamento tópico o sistémico sin receta (incluyendo cualquier producto a base de hierbas)en los 7 días previos a la administración de la dosis
8.Planes para participar en otro ensayo clínico mientras esté inscrito en este estudio y/o haya recibido un fármaco y/o dispositivo en investigación en los 60 días previos a la administración de la dosis
9.Prueba de orina positiva en el momento de la selección.
10.Positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH),el antígeno de superficie de la hepatitis B(HBsAg)o el virus de la hepatitis C(VHC)en el momento de la selección
11.Antecedentes o diagnóstico actual de dependencia de sustancias(excepto nicotina y cafeína)o abuso de alcohol en los últimos 2 años,de acuerdo con los criterios del Manual de Diagnóstico y Estadística de Trastornos Mentales,4.ª Edición, Revisión de Texto (DSM-IV-TR)
12.Fumar actualmente o haber fumado más de 5 cigarrillos al día en los últimos 90 días y no poder dejar de fumar durante el período de observación ingresado en la clínica
13.No estar dispuesto a abstenerse de consumir alcohol durante al menos 24 horas antes de tomar la medicación del estudio y hasta el momento del alta de la unidad de estudio y al menos 24 horas antes de cada visita ambulatoria
14.Donación o pérdida significativa de sangre completa(480 ml o más)en los 30 días o plasma en los 14 días previos al ingreso
15.Vacunación en el mes previo a la administración de la dosis, o planes para recibir la vacuna en los 3 meses posteriores a la última dosis
16.Venas no aptas para canulación o múltiples venopunciones en ambos brazos
17.Pacientes con antecedentes de trombosis arterial o venosa,Y ¿2 de los siguientes factores de riesgo:tratamiento sustitutivo hormonal,anticoncepción sistémica (con estrógeno), abaquismo,diabetes,hipercolesterolemia, medicamentos para la hipertensión,cáncer,trastornos trombofílicos hereditarios(p. ej., Factor V Leiden, insuficiencia de antitrombina III, síndrome antifosfolípido, etc.), hiperviscosidad (crioglobulinas y quilomicronemia).
18.Pacientes con insuficiencia selectiva de IgA y anticuerpos anti-IgA conocidos
Pacientes:
1.Pacientes con antecedentes de trombosis arterial o venosa,Y ¿2 de los siguientes factores de riesgo: tratamiento sustitutivo hormonal,anticoncepción sistémica(con estrógeno),tabaquismo,diabetes,hipercolesterolemia, medicamentos para la hipertensión,cáncer,trastornos trombofílicos hereditarios (p.ej.,Factor V Leiden, insuficiencia de antitrombina III, síndrome antifosfolípido, etc.),hiperviscosidad(crioglobulinas y quilomicronemia)
2.Cualquier anomalía clínicamente relevante, distinta de la PTI, que, en opinión del investigador, haga que el paciente no sea apto para participar en el estudio
3.Pacientes de sexo femenino en periodo de lactancia o embarazadas durante la selección o antes de la dosis el día 1
4.Antecedentes de abuso o dependencia de alcohol/drogas en los 12 meses posteriores al estudio
5.Rituximab en los 3 meses posteriores a la selección
6.El paciente ha consumido aspirina, compuestos que contienen aspirina, salicilatos, anticoagulantes, quinina o antinflamatorios no esteroideos(AINE)durante más de 3 días consecutivos en las 2 semanas posteriores al inicio del estudio y hasta el final del mismo
7.Consumo de cualquier complemento herbario o alimenticio, salvo complementos vitamínicos o minerales, en la semana posterior al inicio del estudio
8.Si se conoce por el historial médico anterior, falta de respuesta a la IgIV. La falta de respuesta a la IgIV se define como un aumento del recuento plaquetario que no superó los 50 × 10^9/l en los 14 días posteriores al tratamiento.
9.Antecedentes de aglutinación plaquetaria que impide la medición fiable de los recuentos plaquetarios.
10.Cualquier indicio clínico o analítico de infección por VIH.
Para los criterios de exclusión,los pacientes con n.° 11 - 17 ver el protocolo;aquí no hay más posibilidades.

VARIABLES PRINCIPALES Parte A:
Incidencia e intensidad de acontecimientos adversos (AA) después de la administración de M254 en niveles de dosis única
Cambios clínicamente significativos en las pruebas analíticas de seguridad clínica, las constantes vitales y los electrocardiogramas (ECG) con la administración de M254

Parte B:
Incidencia e intensidad de AA tras la administración de M254 en niveles de dosis única y 1000 mg/kg de IgIV
Cambios clínicamente significativos en las pruebas analíticas de seguridad clínica, las constantes vitales y los ECG después de la administración de M254 y 1000 mg/kg de IgIV

Parte C:
Incidencia e intensidad de AA de M254 y 1000 mg/kg de IgIV
Cambios clínicamente significativos en las pruebas analíticas de seguridad clínica, las constantes vitales y los ECG después de la administración de M254 y 1000 mg/kg de IgIV
Respuesta plaquetaria después de la administración de M254 en comparación con IgIV

Parte D:
Incidencia e intensidad de AA con la administración repetida de M254
Cambios clínicamente significativos en las pruebas analíticas de seguridad clínica, las constantes vitales y los ECG con la administración de M254.

VARIABLES SECUNDARIAS Parte A:
Mediciones de los parámetros de FC de M254 después de la administración de una dosis intravenosa única

Parte B:
Mediciones de los parámetros de FC de M254 después de la administración de una dosis intravenosa única

Parte C:
Mediciones de los parámetros de FC de M254 después de la administración de una dosis intravenosa única

Parte D:
Mediciones de los parámetros de FC de M254 después de la administración de dosis intravenosas repetidas
Respuesta plaquetaria después de la administración repetida de M254.

OBJETIVO PRINCIPAL Parte A:
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis ascendentes únicas de administración intravenosa de M254 en voluntarios sanos

Parte B:
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una administración intravenosa única de M254 en pacientes con púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) en comparación con 1000 mg/kg de inmunoglobulina intravenosa (IgIV)

Parte C:
Evaluar la seguridad de una administración intravenosa única de M254 en comparación con 1000 mg/kg de IgIV
Caracterizar la FD de una administración intravenosa única de M254 en comparación con 1000 mg/kg de IgIV

Parte D:
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la administración intravenosa repetida de M254 en pacientes con TPI.

OBJETIVO SECUNDARIO Parte A:
Caracterizar la farmacocinética (FC) de una administración intravenosa única de M254 a diferentes dosis en voluntarios sanos

Parte B:
Caracterizar la FC de una administración intravenosa única de M254 a diferentes dosis en pacientes con PTI

Parte C:
Caracterizar la FC de una administración intravenosa única de M254 a diferentes dosis

Parte D:
Caracterizar la FC de dosis intravenosas repetidas de M254 en pacientes con TPI
Evaluar la FD de dosis intravenosas repetidas de M254 en pacientes con TPI.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN A lo largo del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN A lo largo del estudio.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS Si. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 70.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 19/06/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 18/06/2019. FECHA DICTAMEN 05/04/2019. FECHA INICIO PREVISTA 01/07/2019. FECHA INICIO REAL 12/09/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 14/11/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Momenta Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 301 Binney Street MA 02142 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO Momenta Pharmaceuticals, Inc. - Clinical Trial Information Desk. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Momenta Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Immunologia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 18/06/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Hematologia. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 18/06/2019. FECHA ACTIVACIÓN 23/07/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Immunologia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 18/06/2019.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: n.a.

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE INTERVENCIÓN Privigen®. NOMBRE CIENTÍFICO Privigen. DETALLE Part B: 1 Day, single dose
Part C: 1 Day, single dose. PRINCIPIOS ACTIVOS n.a. FORMA FARMACÉUTICA Perfusión*. HUÉRFANO No. ATC J06BA02 - INMUNOGLOBULINAS HUMANAS NORMALES PARA ADM. INTRAVASCULAR.

MEDICAMENTO 2: N/A

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO N/A. CÓDIGO M254. DETALLE Part A: 1 Day, single ascending dose
Part B: 1 Day, single ascending dose
Part C: 1 Day, single dose
Part D: group 1: 4 Days and Group 2: 3 Days, fixed dose. PRINCIPIOS ACTIVOS N/A. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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