Seguridad y eficacia de nonacog beta pegol (N9-GP) en pacientes con hemofilia B no tratados previamente.

Fecha: 2015-07. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-004867-38.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Seguridad y eficacia de nonacog beta pegol (N9-GP) en pacientes con hemofilia B no tratados previamente.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Seguridad y eficacia de nonacog beta pegol (N9-GP) en pacientes con hemofilia B no tratados previamente

Ensayo de fase 3a, no controlado, multicéntrico, de un solo grupo, abiertosin enmascaramiento, para investigar la seguridad y la eficacia de nonacog beta pegol (N9-GP) en la profilaxis y el tratamiento de los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia B (actividad de FIX ? 2 %) no tratados previamente.

INDICACIÓN PÚBLICA Desorden del sangrado, deficiencia hereditaria en el factor IX de couagulación.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia B.

CRITERIOS INCLUSIÓN -Obtención del consentimiento informado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el ensayo. Se consideran actividades relacionadas con el ensayo todos los procedimientos que se lleven a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el mismo.
-Pacientes varones < 6 años de edad en el momento de la firma del consentimiento informado.
-Pacientes con un diagnóstico de hemofilia B (nivel de actividad del FIX ? 2 %) basado en la historia clínica o los resultados del laboratorio central.
-Pacientes no tratados previamente o con una exposición a productos con FIX inferior o igual a 3 días de exposición (se aceptan 5 días de exposición previas a hemoderivados).

CRITERIOS EXCLUSIÓN ?Antecedentes de uso de inhibidores del FIX (según la historia clínica).
?Hipersensibilidad conocida o presunta al producto del ensayo o productos relacionados.
?Participación previa en este ensayo. La participación se define como la administración de la primera dosis del producto del ensayo.
?Recepción de cualquier producto en investigación en los 30 días previos a la selección
?Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos distintos de la hemofilia B.
?Cualquier trastorno crónico o enfermedad importante que, en opinión del investigador, pueda poner en peligro la seguridad del paciente o el cumplimiento del protocolo.
?Incapacidad mental, falta de cooperación o barrera idiomática que impida una correcta comprensión y colaboración de los padres o el tutor legal del paciente.

VARIABLES PRINCIPALES Incidencia de anticuerpos inhibidores contra el FIX.

VARIABLES SECUNDARIAS -Número y frecuencia de acontecimientos adversos, acontecimientos adversos graves y acontecimientos médicos graves de interés especial.
-Número de episodios hemorrágicos intercurrentes durante la profilaxis (tasa anualizada de hemorragias).
-Efecto hemostático mediante la escala de respuesta de 4 puntos ("excelente", "buena", "leve" o "pobre").

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la inmunogeneicidad de N9-GP (nonacog beta pegol).

OBJETIVO SECUNDARIO ?Evaluar la seguridad de N9-GP (nonacog beta pegol)
?Evaluar la eficacia de N9-GP (nonacog beta pegol)
o en el tratamiento profiláctico a largo plazo
o en el tratamiento de los episodios hemorrágicos
o por medio del marcador indirecto: actividad del FIX
o por medio del seguimiento del número de dosis y del consumo de N9-GP.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Todos los objetivos/criterios de valoración se evaluarán cuando los primeros 20 PNTP PSTP hayan alcanzado al menos 50 DE, cuando los primeros 40 PNTP PSTP hayan alcanzado 100 DE y al final del ensayo. El final del ensayo tendrá lugar 4 años como máximo después de que el paciente haya alcanzado 100 DE.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Todos los objetivos/criterios de valoración se evaluarán cuando los primeros 20 PNTP PSTP hayan alcanzado al menos 50 DE, cuando los primeros 40 PNTP PSTP hayan alcanzado 100 DE y al final del ensayo. El final del ensayo tendrá lugar 4 años como máximo después de que el paciente haya alcanzado 100 DE.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS Si. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 50.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 16/07/2015. FECHA DICTAMEN 21/01/2016. FECHA INICIO PREVISTA 07/09/2015. FECHA INICIO REAL 30/09/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 07/06/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novo Nordisk A/S. DOMICILIO PROMOTOR Novo Allé 2880 Bagsværd. PERSONA DE CONTACTO Global Clinical Registry (GCR,1452). TELÉFONO +34 913 349 800. FINANCIADOR NA. PAIS Dinamarca.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.Unidad de Coagulopatías.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Unidad de Hemostasia y Trombosis.

CENTRO 3: Hospital de Sant Joan de Déu

NOMBRE CENTRO Hospital de Sant Joan de Déu. LOCALIDAD CENTRO Esplugues de Llobregat. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Unitat de la Recerca. FECHA ACTIVACIÓN 07/06/2017.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: NONACOG BETA PEGOL

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO N9-GP 2000IU/vial. DETALLE At least 100 ED. PRINCIPIOS ACTIVOS NONACOG BETA PEGOL. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 2: NONACOG BETA PEGOL

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO N9-GP 500IU/vial. DETALLE At least 100 ED. PRINCIPIOS ACTIVOS NONACOG BETA PEGOL. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.