Seguridad y Eficacia de NNC-0156-0000-0009 tras una exposición prolongada en pacientes con Hemofilia B.

Fecha: 2013-02. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2010-023072-17.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Seguridad y Eficacia de NNC-0156-0000-0009 tras una exposición prolongada en pacientes con Hemofilia B.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Seguridad y Eficacia de NNC-0156-0000-0009 tras una exposición prolongada en pacientes con Hemofilia B.

INDICACIÓN PÚBLICA Desorden de la sangre, deficiencia en factor de coagulación IX.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia B.

CRITERIOS INCLUSIÓN ?Participación previa en NN7999-3747 o NN7999-3773.

CRITERIOS EXCLUSIÓN ?Antecedentes conocidos de inhibidores del FIX basándose en las historias clínicas existentes, las revisiones de los informes de laboratorio y las entrevistas con los pacientes y los RL
?Inhibidores del FIX actuales ? 0,6 UB
?Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos distintos de la hemofilia B.
?Acontecimientos trombóticos arteriales anteriores (p. ej., infarto de miocardio y trombosis intracraneal) o trombosis venosa profunda o embolia pulmonar (según las historias clínicas disponibles).
? Cualquier enfermedad o trastorno (incluidos los hepáticos, renales, inflamatorios y desórdenes mentales) que, según el criterio del investigador, pueda entrañar un peligro para el paciente o interferir en la participación en el ensayo o en su resultado.

VARIABLES PRINCIPALES ?Incidencia de anticuerpos inhibidores contra el FIX, definiendo la inhibición como un título ? 0,6 UB.

VARIABLES SECUNDARIAS ?Efecto hemostático de NNC-0156-0000-0009 cuando se utiliza para el tratamiento de los episodios hemorrágicos, evaluado en una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, buena, moderada o escasa) y contando como éxitos las respuestas excelentes y buenas y como fracasos las respuestas moderadas o escasas.
?Número de episodios hemorrágicos durante la profilaxis sistemática
?Concentraciones mínimas de FIX
?Acontecimientos adversos (AA) y acontecimientos adversos graves (AAG)
?Criterios de valoración generales de la seguridad, como los parámetros analíticos, la exploración física y las constantes vitales.

OBJETIVO PRINCIPAL ?Evaluar la inmunogenicidad de NNC-0156-0000-0009.

OBJETIVO SECUNDARIO ?Evaluar la eficacia clínica de la hemostasia (tratamiento de los episodios hemorrágicos) con NNC-0156-0000-0009
?Evaluar la eficacia clínica de NNC-0156-0000-0009 en la profilaxis de las hemorragias a largo plazo (número de episodios hemorrágicos durante la profilaxis)
?Evaluar la eficacia de NNC-0156-0000-0009 mediante el marcador indirecto de la eficacia, la actividad del FIX
?Evaluar la seguridad general de NNC-0156-0000-0009.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Los criterios de valoración de la eficacia se evaluaran basándose en toda la información disponible hasta la visita de FDT. Los criterios de valoración de la seguridad se evaluaran basándose en toda la información disponible hasta la última visita.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Los criterios de valoración de la eficacia se evaluaran basándose en toda la información disponible hasta la visita de FDT. Los criterios de valoración de la seguridad se evaluaran basándose en toda la información disponible hasta la última visita.

JUSTIFICACION Este ensayo forma parte de un programa de desarrollo clínico que empieza con un estudio pivotal en fase 3 (NN7999 3747), el presente estudio en fase 3 en cirugía (NN7999 3773) y un estudio en fase 3b de extensión (NN7999 3775). Estos tres ensayos se ofrecen conjuntamente a cada centro de investigación, lo que garantiza a los pacientes un uso continuo de N9 GP para profilaxis y tratamiento a demanda, y para la prevención de las hemorragias durante las intervenciones quirúrgicas.
La justificación de este estudio es investigar la eficacia y la seguridad de N9 GP durante las intervenciones quirúrgicas en pacientes con hemofilia B. Un ensayo de cirugía se ajusta a la directriz preliminar de la EMA sobre la investigación clínica de productos del factor IX recombinantes y derivados de plasma humano. El estudio aportará información sobre el efecto preventivo de las hemorragias durante las intervenciones quirúrgicas, el efecto hemostático supresor de las hemorragias durante y después de estos procedimientos y el perfil de seguridad de N9 GP en pacientes con hemofilia B. Basándose en los estudios clínicos y no clínicos realizados, N9 GP es un fármaco candidato prometedor para la prevención/profilaxis y el tratamiento a demanda de las hemorragias en pacientes con hemofilia B. En el ensayo en fase 1 finalizado se observó una t½ media de 93 horas, que es aproximadamente 5 veces superior a la de los concentrados de FIX comercializados. Además, la recuperación de N9 GP fue un 94% mayor en comparación con FIX recombinante y un 20% mayor en comparación con FIX derivado del plasma. Se notificó un AAG en el ensayo en fase 1 El acontecimiento fue una reacción alérgica tras la administración de N9 GP que obligó al paciente a retirarse. El acontecimiento se resolvió al día siguiente y las muestras analíticas no mostraron signos de formación de inhibidores. Después del acontecimiento, el paciente recibió FIX derivado del plasma varias veces sin complicaciones.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 100.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 01/02/2013. FECHA INICIO REAL 06/03/2013. FECHA FIN ESPAÑA 31/03/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/03/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novo Nordisk A/S. DOMICILIO PROMOTOR Novo allé DK-2880 Bagsværd. PERSONA DE CONTACTO Novo Nordisk A/S - Global Clinical Registry (GCR,1452). TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Novo Nordisk A/S. PAIS Dinamarca.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. Unidad de Coagulopatías Congénitas y Adquiridas. Edificio de donantes, 1ª Planta.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Hemostasia y Trombosis.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO N9-GP. CÓDIGO NNC 0156-0000-009. DETALLE 2 years or more. PRINCIPIOS ACTIVOS N/A. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.

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