Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de apremilast (CC-10004) en pacientes pediátricos de 6 a 17 años con psoriasis en placas de moderada a grave.

Fecha: 2019-02. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-002918-12.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Seguridad y eficacia de Apremilast en niños de 6 a 17 años con psoriasis en placa de moderada a grave.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo
para evaluar la eficacia y la seguridad de apremilast (CC-10004) en pacientes
pediátricos de 6 a 17 años con psoriasis en placas de moderada a grave.

INDICACIÓN PÚBLICA Erupción cutánea escamosa.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Psoriasis en placas.

CRITERIOS INCLUSIÓN Para poder participar en el estudio, los pacientes deberán cumplir los criterios siguientes:
1. Pacientes de ambos sexos de 6 a 17 años, ambos inclusive, en el momento de la firma del consentimiento informado por el tutor legal.
2. Los pacientes deben tener un peso ¿ 20 kg.
3. El paciente puede tragar la medicación del estudio en comprimidos.
4. Capacidad para firmar un asentimiento apropiado para la edad, con un tutor legal que comprenda y firme voluntariamente un consentimiento informado antes de que empiecen a realizarse las evaluaciones y procedimientos relacionados con el estudio.
5. Disponibilidad y capacidad para cumplir el calendario de visitas del estudio y los demás requisitos del protocolo.
6. Diagnóstico de psoriasis en placas crónica desde al menos 6 meses antes de la selección
7. Psoriasis en placas de moderada a grave en la selección y en el momento basal, definida por:
¿ Puntuación PASI ¿ 12; y
¿ Superficie corporal (SC) afectada ¿ 10 %; y
¿ sPGA ¿ 3 (de moderada a grave)
8. Enfermedad controlada insuficientemente o no susceptible de tratamiento tópico para la psoriasis.
9. Candidato a tratamiento sistémico o fototerapia.
10. En la selección, los valores analíticos deberán estar dentro de los intervalos siguientes:
¿ Recuento de leucocitos

Edad (años) Varones (x 103 /µl) Mujeres (x 103 /µl)
6-11 3,5 ¿ 13,5 3,5 ¿ 13,5
12-18 3,5 ¿ 13,5 3,5 ¿ 13,5
¿ Recuento de plaquetas

Edad (años) Varones (x 103 /µl) Mujeres (x 103 /µl)
6-11 125 ¿ 400 125 ¿ 400
12-18 125 ¿ 400 125 ¿ 400.

CRITERIOS EXCLUSIÓN La presencia de cualquiera de las circunstancias siguientes excluirá a un paciente de participar en el estudio: 1.Aparte de la psoriasis, antecedentes de cualquier enfermedad cardiaca, endocrina, pulmonar, neurológica, psiquiátrica, hepática, renal, hematológica o inmunitaria clínicamente significativa, u otras enfermedades importantes no controladas.
2.Cualquier situación, incluida la presencia de anomalías analíticas o de enfermedad psiquiátrica, que pueda entrañar un riesgo inaceptable para el paciente en caso de participar en el estudio.
3.Toda situación que altere la capacidad de interpretar los datos del estudio. 4.Signos de enfermedades d la piel, distintas de psoriasis, que puedan interferir en las evaluaciones clínicas.
5.Embarazo o lactancia. 6.Psoriasis en gotas, eritrodérmica o pustulosa en la selección y el momento basal. 7.Brote o rebote de la psoriasis en las 4 semanas previas a la selección.
8.Resultado positivo del antígeno de superficie del virus de la hepatitis B o anticuerpos contra el virus de la hepatitis C en la visita de selección. 9.Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o de inmunodeficiencias congénitas y adquiridas.
10.Tuberculosis (TB) activa o antecedentes de TB tratada de forma incompleta.
11.Antecedentes de infecciones importantes recurrentes. 12.Infección activa o infección tratada con antibióticos en las 2 semanas previas a la primera dosis. 13.Antecedentes o presencia de una neoplasia maligna. 14.Antecedentes de alergia o intolerancia a cualquiera de los componentes del producto en investigación, es decir, apremilast, lactosa monohidrato, celulosa microcristalina, croscarmelosa sódica, estearato de magnesio, hipromelosa 15cP, dióxido de titanio, colorante químico alimentario polidextrosa, talco, maltodextrina, triglicéridos de cadena media, óxido de hierro rojo, óxido de hierro amarillo y óxido de hierro negro. 15.Deficiencias en el metabolismo de la lactosa, es decir, galactosa-1-fosfato uridiltransferasa, UDP-galactosa 4-epimerasa, galactocinasa o síndrome de Fanconi Bickel, incluidas las deficiencias congénitas de lactasa y la malabsorción de glucosa-galactosa.
16.Antecedentes de intento de suicidio en cualquier momento de la vida del paciente antes de la selección o la aleatorización en el estudio o de enfermedad psiquiátrica importante con necesidad de hospitalización en los 3 años anteriores a la firma del asentimiento y el consentimiento informado.
17.Respuesta afirmativa a cualquiera de las preguntas de la Escala de valoración del riesgo de suicidio de Columbia durante la selección o en el momento basal. 18.Uso concomitante actual o previsto de los siguientes tratamientos que pueden tener un posible efecto en la psoriasis:
a.Tratamiento tópico en las dos semanas previas a la aleatorización (por ejemplo, corticosteroides tópicos, retinoides tópicos o preparados de análogos de la vitamina D, tacrólimus, pimecrólimus o antralina/ditranol). Excepciones*: i.Se permitirá el uso de corticosteroides de baja potencia o débiles (véase el manual del investigador) como tratamiento de fondo para la cara, las axilas y las ingles, de conformidad con el uso recomendado por el fabricante. ii.También se podrá utilizar un hidratante cutáneo no medicado (p. ej., Eucerin®) para las lesiones corporales. *Los pacientes no deberán utilizar estos tratamientos tópicos en las 24 horas previas a cada visita al centro. b.Tratamiento sistémico convencional para la psoriasis en las 4 semanas previas a la aleatorización (por ejemplo, ciclosporina, corticosteroides, metotrexato, retinoides orales, micofenolato, tioguanina, hidroxicarbamida, sirólimus, sulfasalazina, azatioprina y ésteres del ácido fumárico). c.Fototerapia (es decir, radiación ultravioleta B [UVB], PUVA) en las 4 semanas previas a la aleatorización.
d.Tratamiento biológico: i.Tratamiento con etanercept (o un biosimilar) cuatro semanas antes de la aleatorización. ii.Tratamiento con adalimumab (o un biosimilar) diez semanas antes de la aleatorización. iii.Otros antagonistas del TNF o de la IL-17 (como infliximab, certolizumab pegol, secukinumab, ixekizumab, brodalumab o sus biosimilares) en las 12 semanas previas a la aleatorización. iv.Tratamiento anti-IL-12 o anti-IL-23 (como ustekinumab, guselkumab o tildrakizumab) en las 24 semanas previas a la aleatorización. e.Uso de cualquier fármaco en investigación en las 4 semanas anteriores a la aleatorización o el periodo correspondiente a 5 semividas farmacocinéticas/farmacodinámicas, si se conoce (lo que suponga más tiempo). 19.Exposición solar prolongada o uso de cabinas de bronceado u otras fuentes de luz ultravioleta. 20.Niños en acogida: niños que hayan sido puestos bajo el control o la protección de una agencia, organización, institución o entidad por los tribunales, el gobierno o un organismo público, actuando de conformidad con las competencias que les confiere la ley o reglamentación. 21.Tratamiento previo con apremilast.

VARIABLES PRINCIPALES Evaluación global estática por el médico (sPGA) - Proporción de pacientes con una puntuación en la sPGA de sin lesiones (0) o casi sin lesiones (1), con una disminución de al menos 2 puntos con respecto al momento basal.

VARIABLES SECUNDARIAS Índice de severidad de área de psoriasis-75 (PASI-75): Proporción de pacientes que logran una reducción del PASI al menos del 75 % (PASI-75) con respecto al valor basal
PASI-50: Proporción de pacientes que logran una reducción del PASI al menos del 50 % (PASI-50) con respecto al valor basal
PASI: Variación porcentual de la puntuación PASI total con respecto al valor basal
Índice de calidad de vida dermatológica infantil (CDLQI) : Variación de la puntuación del CDLQI con respecto al valor basal.
CDLQI (0/1): Proporción de pacientes que logran una puntuación CDLQI (0/1)
Área de la superficie corporal (BSA): porcentaje de cambio desde la línea de base en BSA afectada.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia clínica del apremilast, en comparación con un placebo, en niños y adolescentes (de 6 a 17 años) con psoriasis en placas de moderada a grave.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios son:
-Evaluar la seguridad y la tolerabilidad del apremilast, en comparación con un placebo, en niños y adolescentes (de 6 a 17 años) con psoriasis en placas de moderada a grave
-Evaluar el efecto del apremilast, en comparación con un placebo, en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN El criterio de valoración principal se evaluará al final de la semana 16.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Todos los objetivos secundarios serán evaluados al final de la semana 16.

JUSTIFICACION La psoriasis es un trastorno inflamatorio crónico de la piel que afecta hasta al 2,5% de la población mundial. En todo el mundo están afectados alrededor del 0-1,37 % de los niños, y la prevalencia es mayor en las poblaciones europeas que en las africanas y asiáticas.Las opciones de tratamiento para los niños con psoriasis en placas siguen siendo limitadas. Aunque la mayoría de los niños con psoriasis local leve pueden tratarse principalmente con medicamentos tópicos, estos tratamientos pueden estar limitados por la breve duración del tratamiento, el mal cumplimiento terapéutico y los efectos adversos importantes. Por tanto, hay una necesidad no satisfecha de tratamientos orales eficaces para los niños.Se trata de un estudio fase 3, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de apremilast (CC-10004) en pacientes pediátricos con psoriasis en placas de moderada a grave.Se aleatorizará al menos a 230 participantes pediátricos (de 6 -17 años) en una proporción 2:1 a recibir apremilast o placebo durante las primeras 16 semanas y, a continuación, todos los participantes recibirán apremilast durante 36 semanas, con duración total de 52 semanas. La asignación al grupo de apremilast o al de placebo se estratificará por grupo de edad (de 6 - 11 años o de 12 - 17 años). Los participantes recibirán apremilast en dosis de 20 mg 2 veces al día o 30 mg dos veces al día, dependiendo del peso. Los niños que pesen de 20 kg hasta 50 kg recibirán apremilast 20 mg dos veces al día o placebo 2 veces al día, y los que pesen 50 kg o más recibirán apremilast 30 mg o placebo dos veces al día. La duración total del estudio será de 71 semanas como máximo. Los participantes que completen la fase de extensión podrán incorporarse al estudio a largo plazo. Los pacientes que no se incorporen al estudio a largo plazo acudirán a 3 visitas de seguimiento observacional 4, 8 y 14 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 230.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 21/02/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 20/02/2019. FECHA DICTAMEN 08/02/2019. FECHA INICIO PREVISTA 01/04/2019. FECHA INICIO REAL 10/04/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 11/06/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Celgene Corporation. DOMICILIO PROMOTOR 86 Morris Avenue 07901 Summit, New Jersey. PERSONA DE CONTACTO Celgene Corporation - Clinical Trial Disclosure. TELÉFONO +34 914 914229000. FAX +1 913 266 0394. FINANCIADOR Celgene Corporation. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 20/02/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 20/02/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 20/02/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUÉS DE VALDECILLA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUÉS DE VALDECILLA. LOCALIDAD CENTRO Santander. PROVINCIA CANTABRIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CANTABRIA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 20/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 10/04/2019.

CENTRO 5: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 20/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 17/04/2019.

CENTRO 6: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE PONTEVEDRA

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE PONTEVEDRA. LOCALIDAD CENTRO Pontevedra. PROVINCIA PONTEVEDRA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 20/02/2019.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFÍA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFÍA. LOCALIDAD CENTRO Córdoba. PROVINCIA CÓRDOBA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 20/02/2019.

CENTRO 8: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO Esplugues de Llobregat. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 20/02/2019.

CENTRO 9: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA. LOCALIDAD CENTRO Badalona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 20/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 24/04/2019.

CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 20/02/2019.

CENTRO 11: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE. LOCALIDAD CENTRO Alicante/Alacant. PROVINCIA ALICANTE. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 20/02/2019.

CENTRO 12: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR. LOCALIDAD CENTRO Cádiz. PROVINCIA CÁDIZ. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Dermatología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 06/06/2019.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Apremilast 30 mg

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Otezla (apremilast). NOMBRE CIENTÍFICO Apremilast 30 mg. CÓDIGO CC-10004. DETALLE 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Apremilast 30 mg. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: Apremilast 10 mg

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Otezla (apremilast). NOMBRE CIENTÍFICO Apremilast 10 mg. CÓDIGO CC-10004. DETALLE 3 days. PRINCIPIOS ACTIVOS Apremilast 10 mg. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 3: Apremilast 20 mg

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Otezla (apremilast). NOMBRE CIENTÍFICO Apremilast 20 mg. CÓDIGO CC-10004. DETALLE 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Apremilast 20 mg. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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