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Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A.

Fecha: 2020-03. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-004722-19.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A.

INDICACIÓN PÚBLICA Anemia de Fanconi (subtipo A).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Anemia de Fanconi (subtipo A).

CRITERIOS INCLUSIÓN Para ser incluidos en el estudio, los sujetos deben cumplir todos los criterios que se detallan a continuación:
1. Haber participado en el estudio clínico FANCOLEN-I de fase 1/2.
2. Haber recibido la infusión de células hematopoyéticas CD34+ autólogas enriquecidas y corregidas genéticamente en el estudio clínica FANCOLEN-I de fase 1/2.
3. Estar dispuesto y capacitado para cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
4. Proporcionar el consentimiento informado por escrito y, según corresponda, la aceptación para participar en el estudio actual de acuerdo con los requisitos regulatorios vigentes.
En este protocolo, también se hará seguimiento de los pacientes que se hayan sometido a un TCMH alogénico (ya fuera por fallo de la médula ósea o leucemia/SMD). No se realizarán evaluaciones de NVC en receptores de TCMH si 3 evaluaciones previas no indicaron la presencia de provirus (transgén) en alguna población celular evaluada.

CRITERIOS EXCLUSIÓN En este estudio no se han definido criterios de exclusión.

VARIABLES PRINCIPALES Evaluaciones de seguridad: incluirán la evaluación basada en sangre del análisis del sitio de integración (ASI) en células mononucleares de sangre periférica (incluidos los subconjuntos específicos del linaje según lo determinado mediante citometría de flujo), la evaluación del LCR (suero y células sanguíneas) cuando corresponda, y el historial detallado de acontecimientos adversos, incluidas las hospitalizaciones, la administración de medicamentos o terapias para el fallo de la médula ósea y el desarrollo de neoplasias hematológicas y no hematológicas. Es importante destacar que, en los casos de desarrollo de neoplasias hematológicas, se obtendrá una muestra de sangre para determinar si el clon maligno se desarrolló a partir de un linaje corregido genéticamente o de una población hematopoyética no corregida de FA por medio de la RCP del transgén en la población maligna.
Evaluaciones de eficacia: incluirán la evaluación de los recuentos sanguíneos periféricos y la evaluación continua de la corrección fenotípica mediante el ensayo de fragilidad cromosómica inducida por DEB en linfocitos T de sangre periférica. La obtención de muestras de médula ósea debe incluir evaluaciones de la resistencia a MMC de unidades formadoras de colonias (UFC), además de histología (morfología), citogenética y otros ensayos (por ejemplo, citometría de flujo). El NVC también debe realizarse en células de la médula ósea incluyendo subconjuntos (CD34+, otros marcadores específicos del linaje) cuando sea posible.

VARIABLES SECUNDARIAS No aplica.

OBJETIVO PRINCIPAL ¿Evaluar seguridad a largo plazo tras la infusión de cél. hematopoyét. transducidas con el VL terapéutico.
¿Determinar persistencia a largo plazo del provirus en las cél. hematopoyét.de médula ósea y sangre, y evaluar posibles correlaciones entre persistencia del provirus/transgén y estabilidad hematológica
¿Determinar patrones de clonalidad a largo plazo tras el seguimiento de 3 años indicado en el estudio fase 1/2.
¿Evaluar, si aplica, los LCR en suero y cél. sanguíneas periféricas
¿Determinar estabilidad a largo plazo y normalización de los recuentos sanguíneos en ptes tras la infusión de cél. hematopoyét. autólogas corregidas de anemia Fanconi del grupo A .
¿Determinar la corrección fenotípica de las cél. de la MO y de la SP en el seguimiento a largo plazo tras de la terapia génica.
¿Permitir la evaluación preliminar de la incidencia de neoplasias hematológ. (incluida la LMA/SMD) y tumores de órganos sólidos.

OBJETIVO SECUNDARIO No aplica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 15 años.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN No aplica.

JUSTIFICACION Estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes con anemia de Fanconi subtipo A (FA-A) que estaban previamente inscritos en FANCOLEN-I. Este estudio tiene como objetivo monitorizar el estado de salud de los individuos que recibieron sus células madre sanguíneas corregidas genéticamente y estudiar la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica en pacientes con FA-A. Los resultados de este estudio se presentarán a las autoridades sanitarias como parte de una evaluación continua de la seguridad y eficacia de la terapia génica para la FA.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 9.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II No. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 16/03/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 14/03/2020. FECHA DICTAMEN 25/02/2020. FECHA INICIO PREVISTA 01/11/2019. FECHA INICIO REAL 28/05/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 04/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Rocket Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 350 5th Avenue, Suite 7530 10118 New York. PERSONA DE CONTACTO Rocket Pharmaceuticals, Inc. - Chief Medical Officer. TELÉFONO 1 646 440-9100. FAX . FINANCIADOR Rocket Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/03/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/03/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO RP-L102. DETALLE One day/one time. PRINCIPIOS ACTIVOS CD34+CELLS. FORMA FARMACÉUTICA Suspensión inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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