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Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo del fostamatinib disódico en el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmunitaria por anticuerpos calientes.

Fecha: 2019-09. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-004774-97.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Se plantea un ensayo clínico de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y en grupos paralelos, para estudiar la eficacia de 24 semanas de tratamiento con fostamatinib (R788), en comparación con un placebo, a fin de incrementar la hemoglobina de los sujetos con anemia hemolítica autoinmunitaria por anticuerpos calientes (AHAIc) que no han respondido al menos a una pauta de tratamiento con anterioridad.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo del fostamatinib disódico en el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmunitaria por anticuerpos calientes.

INDICACIÓN PÚBLICA La anemia hemolítica autoinmunitaria (AHAI) es un trastorno adquirido que se manifiesta por la destrucción de los glóbulos rojos mediada por autoanticuerpos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Anemia hemolítica autoinmunitaria por anticuerpos calientes (AHAIc).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Voluntad y capacidad de prestar el consentimiento informado por escrito, mediante la firma del correspondiente documento aprobado por el comité de ética, antes de proceder a las actividades específicas del ensayo.
2. Diagnóstico de AHAIc primaria o secundaria, documentado por un positivo en una prueba de antiglobulina directa (PAD) específica contra la IgG o la Ig A. La PAD puede haberse realizado en los 12 meses anteriores a la visita de selección y en un laboratorio local, siempre que se haya documentado la positividad específica de IgG; si no, se realizará en el momento de la selección a través del laboratorio centralizado.
3. Ausencia de respuesta o de tolerancia al menos a un tratamiento anterior contra la AHAIc, p. ej., corticoesteroides, rituximab, azatioprina, ciclofosfamida, ciclosporina, micofenolato de mofetilo (MMF), danazol, vincristina, estimulantes de la eritropoyesis o esplenectomía (no se incluyen en este criterio los folatos, el hierro y otros suplementos).
4. Haptoglobina < LIN o bilirrubina total > LSN o lactato-deshidrogenasa (LDH) > LSN.
5. En la selección, nivel de hemoglobina ¿ 9 g/dl
o bien,
si el nivel de hemoglobina es > 9 g/dl e < 10 g/dl, el sujeto debe estar siguiendo un tratamiento permitido contra la AHAIc (véase la tabla de tratamientos permitidos) y, ADEMÁS, debe presentar sintomatología documentada en relación con la anemia (p. ej., debilidad, mareos, cansancio, disnea, dolor torácico, etc.).
6. Sexo masculino o femenino y edad ¿ 18 años en el momento de la selección.
7. Estado funcional ¿ 70 en la escala de Karnofsky.
8. El tratamiento concurrente contra la AHAIc debe comprender, como máximo, dos de los siguientes productos: azatioprina, corticoesteroides, estimulantes de la eritropoyesis, micofenolato de mofetilo, dapsona o danazol, en dosis estables, según se define en la tabla de tratamientos permitidos contra la AHAIc.
9. Las mujeres deben ser posmenopáusicas desde al menos un año antes o haberse sometido a una esterilización quirúrgica; de lo contrario, si tienen capacidad de concebir, no deben estar embarazadas ni en período de lactancia y deben comprometerse a utilizar métodos anticonceptivos de gran eficacia durante todo el ensayo y durante los 30 días siguientes a la última dosis. Se aceptan los métodos siguientes: anticonceptivos hormonales (píldora, inyecciones o implantes) empleados de forma constante durante como mínimo los 30 días antes de la selección; dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino (SIU) de liberación hormonal; o abstinencia verdadera (es decir, la abstinencia sexual es conforme con los hábitos y preferencias personales del sujeto).
10. En opinión del investigador, capacidad para comprender la naturaleza del estudio y los riesgos de la participación y de comunicarse satisfactoriamente con el investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Otros tipos de AHAI (p. ej., AHAI por crioanticuerpos, síndrome de crioaglutininas, AHAI de tipo mixto o hemoglobinuria paroxística por frío).
2. AHAI secundaria a enfermedad autoinmunitaria, como el lupus eritematoso sistémico (LES), o neoplasia linfática maligna, en el supuesto de que la enfermedad subyacente no esté estabilizada o controlada correctamente con el tratamiento actual, según el criterio médico del investigador.
3. Antecedentes o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, digestivos, renales, hepáticos, neurológicos, psiquiátricos, osteomusculares, genitourinarios, dermatológicos o de otra índole que tengan relevancia clínica y que, a juicio del investigador, puedan afectar a la realización del ensayo o a la absorción, el metabolismo o la excreción del fármaco en estudio.
4. Hipertensión arterial mal controlada o incontrolada, definida como una tensión sistólica ¿ 135 mmHg o diastólica ¿ 85 mmHg, independientemente de que el sujeto siga tratamiento antihipertensor.
5. Presencia de al menos una de las alteraciones analíticas siguientes en el momento de la selección: cifra de neutrófilos < 1.000 /µl, o de plaquetas < 30.000 /¿l, salvo que se deba a un síndrome de Evans; transaminasas (alanina-aminotransferasa [ALAT] o aspartato-aminotransferasa [ASAT]) > 1,5 × LSN.
6. Infección activa documentada por el virus de la hepatitis B o la hepatitis C o infección por el VIH.
7. Participación simultánea en un estudio con un fármaco o un producto sanitario en investigación o utilización de un fármaco o producto sanitario en investigación en los 30 días o 5 semividas antes del día 1 (lo que resulte más prolongado).
8. A juicio del investigador, incapacidad para cumplir adecuadamente los requisitos del estudio.
9. Antecedentes de tratamiento con fostamatinib, por cualquier indicación.
10. Alergia o sensibilidad conocidas al producto experimental o a cualquiera de los ingredientes.
11. Esplenectomía en las últimas 4 semanas.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio principal de valoración de la eficacia es la proporción de sujetos que alcanzan una respuesta duradera.
Por respuesta hemoglobínica se entenderá un nivel de hemoglobina > 10 g/dl y ¿ 2 g/dl más alto que el valor basal (día 1) siempre que, durante las últimas cuatro semanas, se haya mantenido la dosis basal del corticoesteroide y no se haya administrado medicación de rescate.
Por respuesta duradera se entenderá una respuesta hemoglobínica en al menos tres visitas programadas durante el período de evaluación de 24 semanas.

VARIABLES SECUNDARIAS - Proporción de sujetos con respuesta hemoglobínica a la semana 24.
- Proporción de sujetos que necesitan tratamiento de rescate contra la AHAIc.
- Promedio de semanas con respuesta hemoglobínica.

Criterios de valoración de la seguridad:
¿Incidencia de los acontecimientos adversos.
¿Incidencia de las anomalías analíticas respecto a los valores basales, con arreglo a la versión 5.0 de los criterios CTCAE (p. ej., hematimetría, bioquímica).
¿Incidencia de las alteraciones en la tensión arterial, respecto a los valores basales.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia del fostamatinib en pacientes con anemia hemolítica autoinmunitaria por anticuerpos calientes (AHAIc).

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario de este estudio es evaluar la seguridad del fostamatinib en pacientes con AHAIc.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Evaluación de 24 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Evaluación de 24 semanas.

JUSTIFICACION La anemia hemolítica autoinmune (AIHA) es un trastorno sanguíneo grave y poco frecuente en el que el sistema inmunitario del cuerpo ataca y destruye los glóbulos rojos. El tratamiento de primera línea de AIHA generalmente consiste en esteroides. Hasta el 85% de los pacientes responderán, sin embargo, menos del 20% de los pacientes se curarán. Se pueden usar otras terapias. Fostamatinib es un tratamiento médico en investigación que bloquea la respuesta inmune que causa la destrucción celular.

Este estudio evalúa la seguridad y la eficacia de fostamatinib en pacientes con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (wAIHA). La justificación del estudio proviene de los resultados de un estudio preclínico que muestra que los ratones tratados con fostamatinib estaban significativamente protegidos contra la anemia, así como los resultados de otro estudio que muestra que hasta el 47% de los pacientes con wAIHA lograron una mejora en la hemoglobina después del tratamiento con fostamatinib.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 81.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 10/09/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 09/09/2019. FECHA DICTAMEN 19/07/2019. FECHA INICIO PREVISTA 09/09/2019. FECHA INICIO REAL 19/09/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 28/01/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Rigel Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 1180 Veterans Boulevard CA 94080 South San Francisco. PERSONA DE CONTACTO Pharm-Olam International (Spain) S.L.U - Regulatory Department. TELÉFONO (+) 34 91-145 91 10. FAX (+) 34 91-434-27 73. FINANCIADOR Rigel Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Hemotherapy and Haemostasis Department. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 09/09/2019. FECHA ACTIVACIÓN 09/10/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Haematology and Hemotherapy Department. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 09/09/2019. FECHA ACTIVACIÓN 29/10/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Haematology Department. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 09/09/2019. FECHA ACTIVACIÓN 18/11/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Haematology and Hemotherapy Department. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 09/09/2019. FECHA ACTIVACIÓN 03/01/2020.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Haematology and Hemotherapy Department. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 09/09/2019. FECHA ACTIVACIÓN 19/09/2019.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Haematology and Hemotherapy Department. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 09/09/2019. FECHA ACTIVACIÓN 28/01/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Fostamatinib Disodium. CÓDIGO R935788. DETALLE 24-week treatment. PRINCIPIOS ACTIVOS Fostamatinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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