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Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de azacitidina y para comparar azacitidina con los controles históricos en sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodisplásico avanzado o leucemia mielomonocítica juvenil antes de trasplante de células madre hematopoyéticas.

Fecha: 2014-12. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-002388-13.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Para determinar la seguridad, eficacia clínica, y el efecto de azacitidina en el cuerpo, dentro del cuerpo y las interacciones dentro del cuerpo en niños y jóvenes adultos con nuevo diagnóstico de síndromes mielodisplásicos avanzados o leucemia mielomonocítica juvenil antes del trasplante de médula ósea y sangre. Al final del estudio, los datos serán comparados con los datos de un estudio anterior de pacientes con las mismas enfermedades.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de azacitidina y para comparar azacitidina con los controles históricos en sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodisplásico avanzado o leucemia mielomonocítica juvenil antes de trasplante de células madre hematopoyéticas.

INDICACIÓN PÚBLICA LMMJ es cáncer crónico de sangre que afecta a niños por el que hígado y bazo se agrandan por crecimiento anormal de médula ósea.SMD es trastorno por el que médula ósea produce menos/inmaduros glóbulos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Tratamiento de sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodisplásico (SMD) avanzado o leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) antes del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH).

CRITERIOS INCLUSIÓN SMD:

1.Nuevo diagnóstico de SMD primario o secundario avanzado con una cantidad de células inmaduras en sangre o médula ósea o anomalía cromosómica ligada a SMD secundario, con análisis de SP y MO que confirmen el diagnóstico en los 14 días previos a la firma del consentimiento informado

LMMJ:

1.Nuevo diagnóstico de LMMJ, con análisis de SP y MO que confirmen el diagnóstico en los 14 días previos a la firma del consentimiento informado, con alteración específica en los genes (que llevan la información que determina las características de una persona) en el cuerpo

Para SMD y LMMJ:

2. Puntuación de juego de Lansky o estado funcional de Karnofsky mayor o igual a 60
3. Pacientes con función hepática y renal normal
4. Pacientes de edad comprendida entre 1 mes y menos de 18 años en el momento de otorgar el consentimiento o asentimiento informado.

CRITERIOS EXCLUSIÓN SMD:

1.Paciente con una enfermedad causada por "defectos genéticos" (que causan anomalías en la información que determina las características de una persona).
2. Paciente que ha heredado la enfermedad que causa los fracasos de la médula ósea (el tejido blando del interior de los huesos).

LMMJ:

1. Pacientes con una desviación específica en la llamada línea germinal

Ambos:
1. Cualquier otra disfunción orgánica que interfiera en la administración del tratamiento conforme a este protocolo
2. Alergia a azacitidina.

VARIABLES PRINCIPALES Tasa de respuesta el día 28 del ciclo 3
-SMD: proporción de sujetos con RC, RP o RC en médula ósea con arreglo a los criterios modificados recogidos en la tabla 3 del artículo de Cheson 2006, adaptados a valores de referencia pediátricos, al cabo de 3 meses (día 28 del ciclo 2). La respuesta deberá mantenerse durante al menos 4 semanas en el período de 4 semanas que preceda o suceda al día 28 del ciclo 3 (es decir, mantenida durante el período comprendido entre el día 28 del ciclo 2 y el día 28 del ciclo 3 o entre el día 28 del ciclo 3 y el día 28 del ciclo 4).
-LMMJ: proporción de sujetos con RCc o RPc mantenida con arreglo a los criterios internacionales de respuesta de la LMMJ (Niemeyer 2015) al cabo de 3 meses (día 28 del ciclo 2). La respuesta deberá mantenerse durante al menos 4 semanas en el período de 4 semanas que preceda o suceda al día 28 del ciclo 3 (es decir, mantenida durante el período comprendido entre el día 28 del ciclo 2 y el día 28 del ciclo 3 o entre el día 28 del ciclo 3 y el día 28 del ciclo 4).

VARIABLES SECUNDARIAS 1 Respuesta citogenética en los sujetos con SMD;
2 Respuesta citogenética y molecular en los sujetos con LMMJ.
3 Duración de la respuesta (DR).
4 Tiempo hasta la respuesta (THR).
5 Tiempo hasta la progresión (THP).
6 Supervivencia sin leucemia (SSL).
7 Supervivencia global (SG).
8 Estado de metilación del ADN en MO los días 1 y 15 del ciclo 1, el día 28 del ciclo 3, antes del TCMH y en el momento de la recidiva o progresión.
9 Porcentaje de sujetos que se sometan a un TCMH.
10 Tiempo hasta el primer TCMH.
11 Seguridad definida por la frecuencia e intensidad de los AA surgidos durante el tratamiento.
12 Farmacocinética (FC).

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal consiste en evaluar el efecto del tratamiento sobre la tasa de respuesta (SMD: remisión completa [RC], remisión parcial [RP] o RC en médula ósea; LMMJ: remisión completa clínica [RCc] o remisión parcial clínica [RPc]) el día 28 del ciclo 3 y en compararlo con el tratamiento convencional mediante un análisis por parejas de datos históricos.

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario consiste en evaluar mejor la seguridad, eficacia, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de azacitidina en esta población de sujetos.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN MDS:
La respuesta será evaluada en el día 1 de los ciclos 2 y 3, el día 28 del ciclo 3, si hay una progresión de la enfermedad sospechada después de Ciclo 3 Día 28, Día 28 del Ciclo 6 (si procede), y pre-TCMH (trasplante de células madre hematopoyéticas, trasplante de células)

LMMJ:
La respuesta será evaluada en el día 1 de los ciclos 2 y 3, el día 28 del ciclo 3, si hay una progresión de la enfermedad sospechada después de Ciclo 3 Día 28, Día 28 del Ciclo 6 (si procede), y pre-TCMH (trasplante de células madre hematopoyéticas, trasplante de células).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1,2.C1D1, C2D1, C3D1, D28 si hay sospecha de progresión de enfermedad después de C3D28,C6D28(si procede) y pre-TCMH(sólo si> 21 días desde último aspirado de MO)con el fin de evaluar la respuesta al tratamiento
3.Primera respuesta observada hasta progresión de enfermedad/cualquier causa de muerte
4.Primer día de dosis estudio hasta respuesta.
5.Primer día de dosis estudio hasta progresión de enfermedad/muerte por progresión
6,7,9,10.durante periodo de seguimiento
8.C1D1, C1D15, C3D28, en momento de recaída/progresión de enfermedad y pre-TCMH para extracción de ADN
11.durante curso de estudio
12.C1D5, D6 Antes de dosis, C1D7 antes de dosis, 5 min después de dosis (azacitidina IV) o 15 min después de dosis (SC), después de dosis 30 minutos, 1h, 2hrs,4hrs, 6hrs IV y uso SC.

JUSTIFICACION Este estudio evaluará como funciona azacitidina en niños y adolescentes recién diagnosticados de síndrome mielodisplásico (SMD) o leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) antes de someterse a un trasplante de células madre, que es un procedimiento en el que las células madre sanas son donadas por otra persona. Los datos farmacocinéticos también se recogen para verificar como tolera el cuerpo estos medicamentos, y lo que hace el cuerpo al medicamento.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 55.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 22/12/2014. FECHA DICTAMEN 24/11/2015. FECHA INICIO PREVISTA 01/12/2014. FECHA INICIO REAL 04/05/2016. FECHA FIN ESPAÑA 27/05/2018. FECHA FIN GLOBAL 24/05/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 25/06/2020. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 17/11/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Celgene Corporation. DOMICILIO PROMOTOR 86 Morris Avenue 07901 New Jersey. PERSONA DE CONTACTO Celgene Corporation - ClinicalTrialDisclosure. TELÉFONO +34 91 422 9000. FINANCIADOR Celgene Corporation. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA. LOCALIDAD CENTRO MURCIA. PROVINCIA MURCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA MURCIA, REGIÓN DE. DEPARTAMENTO Hemato-Oncología. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 13/06/2016. FECHA CIERRE 25/09/2018.

CENTRO 2: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO ESPLUGUES DE LLOBREGAT. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Servei d'Hematologia. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 13/06/2016. FECHA CIERRE 14/05/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Hemato-Oncología Pediátrica. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 13/06/2016. FECHA CIERRE 09/05/2019.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: AZACITIDINA

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Vidaza 25 mg/ml polvo para suspensión inyectable. NOMBRE CIENTÍFICO Azacitidine. DETALLE Los sujetos serán tratados durante un mínimo de 3 ciclos y un máximo de 6 ciclos, hasta el trasplante o la progresión de la enfermedad (en base a una revisión centralizada independiente de las respuestas). PRINCIPIOS ACTIVOS AZACITIDINA. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC L01BC07 - AZACITIDINA.

MEDICAMENTO 2: AZACITIDINA

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Vidaza 25 mg/ml polvo para suspensión inyectable. NOMBRE CIENTÍFICO Azacitidina. DETALLE Los sujetos serán tratados durante un mínimo de 3 ciclos y un máximo de 6 ciclos, hasta el trasplante o la progresión de la enfermedad (en base a una revisión centralizada independiente de las respuestas). PRINCIPIOS ACTIVOS AZACITIDINA. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para suspensión inyectable. HUÉRFANO Si. ATC L01BC07 - AZACITIDINA.

Fuente de datos: REEC.

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