Tratamiento de extensión a largo plazo y sin enmascaramiento usando fosfato sódico de dexametasona intraeritrocitaria en pacientes con ataxia telangiectasia que participaron en el estudio IEDAT-02-2015.

Fecha: 2018-05. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-000338-36.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO No aplicable.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Tratamiento de extensión a largo plazo y sin enmascaramiento usando fosfato sódico de dexametasona intraeritrocitaria en pacientes con ataxia telangiectasia que participaron en el estudio IEDAT-02-2015.

INDICACIÓN PÚBLICA Pacientes con síntomas neurológicos de ataxia telangiectasia.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Pacientes con síntomas neurológicos de ataxia telangiectasia.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.El paciente completó el período de doble enmascaramiento en el ensayo IEDAT-02-2015 y tiene que haber completado las evaluaciones finales (Visita 15 / Mes 12) de eficacia del IEDAT-02-2015.
2.El paciente toleró el fármaco investigado sin ningún indicio de acontecimientos adversos relacionados con esteroides ni acontecimientos adversos intensos o graves relacionados con el tratamiento.
3.Peso corporal > 15 kg
4.El paciente y su padre/madre/cuidador (si es menor de edad para otorgar el consentimiento), o un representante legal, han proporcionado el consentimiento informado por escrito para participar. Si solamente el cuidador proporciona el consentimiento de conformidad con las regulaciones locales, el paciente debe proporcionar el asentimiento para participar en el estudio.
5.El paciente no presentó contraindicaciones en lo referente a su seguridad para continuar con el tratamiento, según determinó el investigador principal (IP) siguiendo los procedimientos descritos a continuación.

Procedimiento para seleccionar pacientes para el tratamiento adicional en IEDAT-03-2018
¿El investigador principal preguntará a los pacientes que cumplan los requisitos anteriores si les interesa continuar tratándose con el fármaco investigado en un nuevo protocolo. El investigador principal determinará la eligibilidad de los pacientes de acuerdo con su juicio clínico sobre el estado y seguridad de cada paciente.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Mujeres que estén
a.embarazadas o en período de lactancia (solo para los países de la UE);
b.en edad fértil, embarazadas o en período de lactancia (para EE. UU. y el resto de países).
Las mujeres en edad fértil que usen un método anticonceptivo adecuado, según lo determinado por el profesional sanitario que las atienda, serán elegibles.
2.Una discapacidad que pueda impedir que el paciente complete todos los requisitos del estudio.
3.Participación actual en otro estudio clínico con otro fármaco en investigación.
Antecedentes médicos y condición actual
4.Recuento de linfocitos CD4+ <400/mm3 (para pacientes de 6 años de edad) o <200/mm3 (para pacientes >6 años).
5.Padece actualmente una enfermedad neoplásica.
6.Afectación grave del sistema inmunitario.
7.Enfermedad pulmonar grave o inestable.
8.Diabetes no controlada.
Los pacientes con diabetes estabilizada (es decir, con ausencia de episodios hipoglucémicos o hiperglucémicos en los últimos 3 meses) serán elegibles.
9.Cualquier otra enfermedad o afección grave, inestable o seria que, a criterio del investigador, pueda poner al paciente en riesgo de presentar una morbilidad inminente que represente un riesgo para la vida, de necesitar hospitalización o de mortalidad.
10.La elegibilidad de los pacientes con valores anómalos en las pruebas analíticas estará determinada por el investigador.
11.Hemoglobinopatías confirmadas, p. ej., hemoglobinopatía C, anemia drepanocítica o talasemia.
12.Insuficiencia renal y/o hepática moderada o grave.
13.Pacientes que presentaron efectos secundarios moderados o intensos relacionados con los esteroides, o acontecimientos adversos moderados o intensos asociados con el fármaco investigado y administrado en el estudio IEDAT-02.
Medicamentos previos/concomitantes
14.Requiere tratamiento con un esteroide por vía oral o parenteral. Se permitirá el tratamiento con esteroides inhalados o intranasales para el asma o alergias, así como también el uso de esteroides tópicos.
15.Requiere cualquier otro medicamento concomitante prohibido por el protocolo.
16.Uso de cualquier fármaco que sea un fuerte inductor o inhibidor del CYP3A4.

VARIABLES PRINCIPALES Seguir y evaluar la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad del EDS-EP en pacientes con AT.

VARIABLES SECUNDARIAS Evaluar el efecto a largo plazo del EDS-EP en la calidad de vida ( QoL; escala EQ-5D-5L).

OBJETIVO PRINCIPAL ¿Seguir y evaluar la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad del EDS-EP en pacientes con AT.
¿Evaluar el efecto a largo plazo del EDS-EP en el tratamiento de los síntomas del SNC medidos con la escala cooperativa internacional para la cuantificación de la ataxia ¿modificada¿ (ICARSm) y la impresión global clínica de la gravedad y el cambio (CGI-S/C).

OBJETIVO SECUNDARIO ¿Evaluar el efecto a largo plazo del EDS-EP en la calidad de vida (Quality of Life, QoL) relacionada con la salud mediante la escala EQ-5D-5L.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante el estudio, las evaluaciones de eficacia a largo plazo se realizarán cada 6 meses, mientras que los parámetros de seguridad se evaluarán en cada visita mensual.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Durante el estudio, las evaluaciones de eficacia a largo plazo se realizarán cada 6 meses, mientras que los parámetros de seguridad se evaluarán en cada visita mensual.

JUSTIFICACION La Ataxia Telangiectasia (AT) es una enfermedad rara heredada de los padres que comienza temprano en la niñez, causada por cambios en el ADN (material genético de las células), que afectan a las neuronas, al movimiento, la capacidad del organismo para combatir infecciones, haciendo a los pacientes más propensos a sufrir ciertos tipos de cáncer. Actualmente no hay tratamiento aprobado para la AT.

Estudios previos sugieren que fármacos como el fosfato sódico de dexametasona (FSD, la medicación del estudio) pueden ayudar a los pacientes con AT.

En este estudio se usará un sistema llamado EDS que usa un procedimiento especial para introducir el FSD en los eritrocitos extraídos del paciente. Éstos se reinfunden en el paciente para administrar FSD, que se libera gradualmente en pequeñas cantidades durante un mes, tras el cual se repetirá el proceso.

Es un ensayo abierto diseñado para administrar el fármaco investigado a todos los pacientes del ensayo IEDAT-02-2015 que completaron 12 meses de tratamiento, las evaluaciones de ensayo, que no presenten una contraindicación de seguridad para continuar con el tratamiento y que proporcionen el consentimiento Informado.

Todos los pacientes incluidos en este ensayo habrán participado en el ensayo IEDAT-02-2015
El objetivo de este estudio es evaluar el efecto de dos intervalos de dosis no superpuestos de FSD administradas vía intravenosa mediante un nuevo sistema ¿ el EDS, sin embargo, si esta dosis está asociada con problemas significativos de tolerabilidad que no se resuelven, entonces el paciente debe ser retirado del estudio.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 51.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 31/05/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 31/05/2018. FECHA DICTAMEN 24/05/2018. FECHA INICIO PREVISTA 16/04/2018. FECHA INICIO REAL 10/07/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 11/07/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR EryDel S.p.A. DOMICILIO PROMOTOR Via Meucci 3 20091 Bresso (MI). PERSONA DE CONTACTO Clinical Study Manager. TELÉFONO +39 0236504470. FAX +39 0236504474. FINANCIADOR EryDel S.p.A. PAIS Italia.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Servicio de Neurologia Pediátrica. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 26/06/2018.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Dexamethasone sodium phosphate. DETALLE The open-label treatment period is planned for 12 months, but may be extended further and continue until patients eventually withdraw consent or the Investigator decides to discontinue treatment based on a risk/ benefit assessment. PRINCIPIOS ACTIVOS Dexamethasone sodium phosphate. FORMA FARMACÉUTICA Solución para modificación de las fracciones sanguíneas. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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