NA.

Fecha: 2016-09. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002851-92.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO NA.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto para evaluar la eficacia y seguridad de liprotamasa en sujetos con insuficiencia pancreática exocrina debida a fibrosis quística.

INDICACIÓN PÚBLICA Mala digestión de los macronutrientes alimenticios (el páncreas no produce las suficientes enzimas para la digestión de la grasa, azúcares y proteínas) en la Fibrosis Quística.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Insuficiencia pancreática exocrina debida a fibrosis quística.

CRITERIOS INCLUSIÓN Los sujetos son aptos para su participación en el estudio si cumplen los siguientes criterios de inclusión:
1. Sujetos de ambos sexos que recibieron liprotamasa y completaron el estudio AN-EPI3331.
2. Consentimiento informado firmado por el sujeto y/o por su representante legal.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Cualquier afección médica, psicológica o social que, en opinión del investigador, pueda suponer para el sujeto un mayor riesgo debido a la participación en este estudio o confunda la interpretación de los resultados del estudio.
2. Tratamiento con cualquier terapia de sustitución de enzimas pancreáticas distinto de la medicación de estudio, fármacos en investigación o dispositivos.
3. Mujeres en periodo de lactancia, embarazadas, con intención de quedarse embarazadas o de dar el pecho durante el estudio, o que tengan una prueba de embarazo positiva en la Visita Día 1. Todos los sujetos sexualmente activos potencialmente fértiles deben usar un método fiable de control de la natalidad. Tanto mujeres como varones deben continuar utilizando un método fiable de control de la natalidad durante todo el estudio, y durante al menos 3 meses después de completar el tratamiento del estudio. Un método fiable de control de la natalidad se define como uno de los siguientes: anticonceptivos orales o inyectables, dispositivo intrauterino, implantes anticonceptivos, ligadura de trompas, histerectomía o método de doble barrera (diafragma con espuma o gel espermicida, o preservativo), abstinencia o vasectomía.

VARIABLES PRINCIPALES El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad del uso prolongado de liprotamasa en el tratamiento de Insuficiencia Pancreática Exocrina (IPE) debida a la fibrosis quística (FQ) entre los sujetos que recibieron liprotamasa y completaron el estudio previo con liprotamasa (AN-EPI3331). La seguridad se evaluará en función de los acontecimientos adversos (AA) y los AA graves (AAG), incluido, entre otros, resultados anómalos de laboratorio, resultados anómalos de las exploraciones físicas y constantes vitales anómalas que el investigador considere clínicamente significativos.
Se presentarán los listados por sujeto de todos los AAs, incluyendo parámetros de constantes vitales anómalos y clínicamente significativos y resultados de las exploraciones físicas.

VARIABLES SECUNDARIAS En este estudio se evaluará la eficacia a partir de medidas de peso corporal y el IMC (para adultos) y el crecimiento (para pacientes pediátricos) en relación con el valor inicial y / o en relación con las tablas de crecimiento de población publicadas. Además, la eficacia (es decir, el control de la IPE) se evaluará a partir de los signos y síntomas de mala absorción. Los criterios secundarios de valoración serán los siguientes:
¿ Cambio en el peso, estatura e IMC respecto al inicio del estudio.
¿ Cambio en las medidas de crecimiento, incluyendo peso, estatura e IMC, con respecto a las medidas antropométricas de la población.
¿ Signos y síntomas de malabsorción, incluyendo frecuencia y consistencia de las deposiciones, distención abdominal, esteatorrea, dolor abdominal y flatulencia en comparación con el inicio del estudio.
Para el análisis de eficacia del cambio desde el valor inicial, el valor inicial se definirá como la última observación antes del inicio de la dosificación de liprotamasa.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad del uso prolongado de liprotamasa en el tratamiento de Insuficiencia Pancreática Exocrina (IPE) debida a la fibrosis quística. La seguridad se evaluará en función de los acontecimientos adversos (AA) y los AA graves (AAG), incluido, entre otros, resultados anómalos de laboratorio, resultados anómalos de las exploraciones físicas y constantes vitales anómalas que el investigador considere clínicamente significativos.

OBJETIVO SECUNDARIO Los criterios secundarios de valoración serán:
¿ Cambio en el peso, estatura e IMC respecto al inicio del estudio.
¿ Cambio en las medidas de crecimiento, incluyendo peso, estatura e IMC, con respecto a las medidas antropométricas de la población.
¿ Signos y síntomas de malabsorción, incluyendo frecuencia y consistencia de las deposiciones, distención abdominal, esteatorrea, dolor abdominal y flatulencia en comparación con el inicio del estudio.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN En cada visita del estudio durante el período de tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN En cada visita del estudio durante el período de tratamiento.

JUSTIFICACION La Fibrosis Quística (FQ) es un trastorno genético que afecta principalmente a los pulmones y al sistema digestivo del organismo. Más de 85 % de los pacientes con FQ sufren insuficiencia pancreática (IP), debido a que no hay suficientes enzimas pancreáticas producidas por el páncreas disponibles para la digestión de las grasas, azúcares y proteínas que contienen los alimentos que comemos, lo cual puede tener como consecuencia una mala nutrición, falta de ganancia o mantenimiento del peso, disminución del crecimiento y empeoramiento de la enfermedad pulmonar.
El objetivo de este estudio denominado EASY es permitir el acceso continuado al tratamiento con liprotamasa (un nuevo producto encimático no porcino en investigación) a aquellos pacientes que completaron el estudio SOLUTION y desean continuar el tratamiento con liprotamasa, así como evaluar la seguridad del uso prolongado de liprotamasa en aquellos pacientes con insuficiencia pancreática debido a fibrosis quística. El estudio se realizará en aproximadamente 70 centros de investigación en Estados Unidos, Europa e Israel.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 70.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 19/09/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 19/09/2016. FECHA DICTAMEN 07/09/2016. FECHA INICIO PREVISTA 31/10/2016. FECHA INICIO REAL 21/10/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 31/10/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR ANTHERA Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 25801 Industrial Boulevard, Suite B 94545 Hayward, CA. PERSONA DE CONTACTO Anthera Pharmaceuticals, Inc. - Nicole Ramza. TELÉFONO 1 510 856-5607. FAX . FINANCIADOR Anthera Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Gestión Clínica de Endocrinología y Nutrición.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Aparato Digestivo.

CENTRO 3: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Nutrición y Dietética.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Liprotamasa. DETALLE Hasta la primera autorización de comercialización de liprotamasa o hasta que el promotor suspenda el estudio. PRINCIPIOS ACTIVOS SIN ASIGNAR , SIN ASIGNAR , SIN ASIGNAR. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.