Investigación de la eficacia y seguridad de la crema SD-101 en pacientes con epidermólisis ampollosa.

Fecha: 2016-09. Area: Enfermedades [C] - Piel y tejidos conectivos [C17].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-002288-14.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Investigación de la eficacia y seguridad de la crema SD-101 en pacientes con epidermólisis ampollosa.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Piel y tejidos conectivos [C17].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, sobre la eficacia y seguridad de la crema SD-101 en pacientes con epidermólisis ampollosa.

INDICACIÓN PÚBLICA enfermedad genética de fragilidad de la piel.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Epidermólisis bullosa.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Consentimiento informado firmado por el paciente o por el representante legal del paciente; si el paciente es menor de 18 años de edad pero es capaz de dar su asentimiento, asentimiento firmado por el paciente.
2. El paciente (o su cuidador) debe estar dispuesto a cumplir todos los requisitos del protocolo.
3. Diagnóstico de EA simple, distrófica recesiva o juntural tipo no-Herlitz.
4. Los pacientes deben tener una herida específica (10 a 50 cm2 de tamaño).
5. Pacientes de 1 mes o más de edad.
6. La herida específica debe tener una duración de 21 días o más.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Pacientes que no cumplan los criterios de inclusión especificados con anterioridad.
2. La herida específica seleccionada no debe tener signos clínicos de infección local.
3. Uso de cualquier fármaco en fase de investigación en los 30 días previos a la inclusión.
4. Uso de inmunoterapia o quimioterapia citotóxica en los 60 días previos a la inclusión.
5. Uso de tratamiento esteroideo tópico o sistémico en los 30 días previos a la inclusión. (Se permiten los esteroides inhalados o los colirios oftálmicos que contienen esteroides.)
6. Uso de antibióticos sistémicos en los 7 días previos a la inclusión.
7. Neoplasia maligna actual o anterior.
8. Trastorno arterial o venoso que provoca lesiones ulceradas.
9. Embarazo o lactancia durante el estudio. (En el caso de las pacientes en edad fértil, se realizará una prueba de embarazo en orina en la selección y cada 30 días hasta la visita final.)
10. Mujeres en edad fértil que no se abstengan de tener relaciones sexuales y no empleen un método de anticoncepción aceptable.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio principal de valoración es el cierre completo de la herida específica del paciente. El cierre completo de la herida específica se define como la reepitelización de la piel, sin drenaje.

VARIABLES SECUNDARIAS Los criterios secundarios de valoración incluyen el cálculo de cobertura de SC de piel afectada por lesiones y la evaluación del picor y el dolor.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal es evaluar la eficacia y seguridad de SD-101-6.0 frente a SD-101-0.0 (placebo) en pacientes con epidermólisis ampollosa simple, distrófica recesiva y juntural tipo no-Herlitz. El criterio principal de valoración es el cierre completo de la herida específica del paciente en dos meses.

OBJETIVO SECUNDARIO No proced.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN El análisis principal de la eficacia comparará la proporción de pacientes que alcanza este criterio de valoración en dos meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Mediana del tiempo transcurrido hasta el cierre completo de la herida específica.
Cambio en la piel afectada por lesiones en base a los cálculos de la SC en el mes 3, en comparación con el periodo basal.
Cambio en el picor evaluado el día 7, en comparación con el periodo basal.
Cambio en el dolor evaluado el día 7, en comparación con el periodo basal.

JUSTIFICACION La realización del estudio se justifica por la necesidad de evaluar la eficacia y también la seguridad del medicamento SD-101-6.0 (crema que contiene alantoina).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 90.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 19/09/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 19/09/2016. FECHA DICTAMEN 08/09/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/09/2016. FECHA FIN ESPAÑA 19/06/2017. FECHA FIN GLOBAL 05/07/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/09/2017. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 19/06/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Scioderm, INC. DOMICILIO PROMOTOR 1007 Slater Road, Suite 170 NC 27703 Durham. PERSONA DE CONTACTO Scioderm, INC. - Robert Ryan. TELÉFONO 0034 620983130. FINANCIADOR Scioderm, INC. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 20/06/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Zorblisa. CÓDIGO SD-101. DETALLE Topical application of SD-101 once daily over the entire body surface for 90 days. / Aplicación tópica de SD-101 una vez al día sobre toda la superficie corporal durante 90 días. PRINCIPIOS ACTIVOS ALLANTOIN. FORMA FARMACÉUTICA Crema. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.