Extensión del estudio de LCQ908 en pacientes con Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar.

Fecha: 2013-01. Area: Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-000802-32.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Extensión del estudio de LCQ908 en pacientes con Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico abierto, de extensión de 52 semanas de duración, sobre seguridad y tolerabilidad de un ensayo clínico randomizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de LCQ908 en pacientes con síndrome de hiperquilomicronemia familiar.

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar (FCS) (HLP Type I).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Antes de realizar cualquier evaluación se deberá obtener el consentimiento informado.
2. Pacientes que hayan abandonado de forma prematura el ensayo LCQ908B2302 o que hayan completado sus 52 semanas de duración, o que hayan completado el ensayo LCQ908A2212.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Pacientes que hayan abandonado el ensayo CLCQ908B2302 debido a acontecimientos adversos graves y potencialmente relacionados con el fármaco del estudio.
2. Pacientes del ensayo CLCQ908B2302 que hayan presentado cualquier otra contraindicación de la participación (por ejemplo, insuficiencia renal)
3. Uso de otros fármacos en investigación en las 5 semividas previas a la inclusión, o en los 30 días previos [hasta que el efecto FD previsto haya recuperado el valor basal], lo que suponga más tiempo.
4. Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier fármaco del estudio o a cualquier fármaco perteneciente a una clase similar de fármacos.
5. Antecedentes clínicos de neoplasias malignas en cualquier sistema u órgano (distintas al carcinoma basocelular localizado), tratadas o no, durante los 5 últimos años, independientemente de si existen pruebas de recidivas locales o de metástasis.
6. Mujeres embarazadas o lactantes (que estén amamantando); por embarazo se entiende el estado en que se encuentra la mujer tras la concepción y hasta el término de la gestación, confirmado mediante el análisis clínico de la HCG (gonadotropina coriónica) con resultado positivo.
7. Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres con capacidad fisiológica para quedarse embarazadas, a menos que utilicen métodos anticonceptivos de gran eficacia durante la administración y durante los 100 días posteriores a la interrupción del fármaco del estudio.
8. Pacientes con diabetes de tipo 1 o tipo 2, si la HbA1c ? 8,5 %.
9. Tratamiento con preparados que contengan aceite de pescado en las 4 semanas previas a la randomización.
10. Tratamiento con resinas fijadoras de los ácidos biliares (es decir, colesevelam, etc.) en las 4 semanas previas a la randomización.
11. Tratamiento con fibratos en las 8 semanas previas a la randomización. El período de reposo farmacológico se podrá realizar después que el screening, en caso de ser necesario.
12. Haber estado sometido a terapia génica con Glybera (alipogen tiparvovec [AAV1-LPLS447X]) en los dos años previos al screening.
13. Cualquier trastornos médico o quirúrgico, enfermedad aguda o crónica inestable que pudiera, según el criterio del Investigador, poner en peligro la vida del paciente en el caso de que este participe en el estudio o pueda alterar de forma significativa la absorción, la distribución, el metabolismo o la excreción del fármaco del estudio. Antecedentes médicos de drogodependencia o alcoholismo en los 12 meses previos a la randomización, o indicios de dichas dependencias durante el screening. Signos indicativos de hepatopatía o daño hepático, indicados por anomalías en las pruebas de función hepática, como la ASAT, la ALAT o la bilirrubina sérica. El Investigador deberá guiarse por los siguientes criterios:
? Cualquier aumento de los niveles de ASAT y ALAT superior al triple del límite superior de la normalidad (LSN) en el Screening, confirmado mediante la repetición de la determinación en el plazo de una semana.
? Bilirrubina total superior al doble del LSN o bilirrubina directa superior al LSN en el Screening, confirmado mediante la repetición de la determinación realizada en el plazo de una semana (No se excluirá a los pacientes con diagnóstico confirmado de enfermedad de Gilbert).
14. FGe < 45 ml/min/1,73 m2 o antecedentes clínicos de nefropatía crónica.

VARIABLES PRINCIPALES Número de pacientes con acontecimientos adversos graves y no graves.

VARIABLES SECUNDARIAS - cambios el los perfiles de lípidos y lipoproteinas desde el estadio basal hasta la semana 52
- cambios en el nivel de triglicéridos desde el estadio basal hasta la semana 52.

OBJETIVO PRINCIPAL Determinacion de seguridad, tolerabilidad y eficacia continuada a largo plazo de LCQ908 en la dismisnucion de triglicéridos en pacientes con Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar (FCS) (HLP type I).

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluacion de cambios en el perfil de lipidos y lipoproteinas.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN hasta 52 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN - estado basal, semana 12, semana 24 y 52.

JUSTIFICACION Este ensayo es para determinar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo y el mantenimiento de la eficacia de LCQ908 en la reducción de la concentración de triglicéridos en pacientes con Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar (SHQF) (HL, tipo I).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 42.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 04/01/2013. FECHA DICTAMEN 17/06/2013. FECHA INICIO PREVISTA 01/11/2012. FECHA FIN ESPAÑA 18/06/2013. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica, S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Via de les Corts Catalanes, 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A. - Departamento Médico (ICRO). TELÉFONO +34 93 306 4342 _. FAX +34 93 306 4290 _. FINANCIADOR Novartis Pharma Services AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI DE SANT JOAN DE REUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE SANT JOAN DE REUS. LOCALIDAD CENTRO TARRAGONA. PROVINCIA TARRAGONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Medicina Interna.

CENTRO 2: HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA. LOCALIDAD CENTRO MALAGA. PROVINCIA MALAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Medicina Interna.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Medicina Interna.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO LCQ908. DETALLE 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Not assigned. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.