.

Fecha: 2013-11. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-003450-92.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO .

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO EVALUACIÓN DEL PERFIL FARMACOCINÉTICO, EFICACIA CLÍNICA Y SEGURIDAD DEL FACTOR VON WILLEBRAND CONTENIDO EN FANHDI® (FACTOR ANTI-HEMOFÍLICO HUMANO DOBLEMENTE INACTIVADO) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON ENFERMEDAD DE VON WILLEBRAND.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad de von Willebrand severa.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de von Willebrand severa incluyendo los tipos I, II y III con VWF:RCof <15-20%.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Pacientes diagnosticados con EVW hereditaria grave (VWF:RCof < 15-20 UI/dl), de tipo 1, 2 y 3, independientemente del tratamiento previo.
2. Pacientes menores de 6 años de edad.
3. Pacientes que no respondan adecuadamente al tratamiento con desmopresina
4. Anticuerpos anti-HBs y anti-HVA positivos por exposición previa o vacunación. Si son negativos se iniciará la vacunación para las hepatitis A y B antes de la primera infusión de Fanhdi®
5. Firma del consentimiento informado por parte del representante legal del paciente (madre, padre o tutor).

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Pacientes que presenten enfermedad de von Willebrand adquirida.
2.Pacientes que presenten un episodio hemorrágico en el momento de la primera infusión del fármaco en los 10 días previos a la infusión.
3.Pacientes que hayan sido tratados con desmopresina o con otro concentrado de FVIII conteniendo FVW en los 5 días previos a la infusión del fármaco en estudio.
4.Pacientes que en algún momento de la historia de su enfermedad hayan presentado o presenten anticuerpos anti-FVW o anti-FVIII (>0.5 UB).
5.Pacientes con alergias conocidas a alguno de los componentes de Fanhdi®
6.Pacientes con historia conocida de reacciones graves o frecuentes a productos derivados del plasma.
7.Pacientes que presenten alteraciones de la función plaquetaria de forma relevante, debido a fármacos (aspirina, otros AINEs, etc.) o a otras patologías (trombopatía urémica, enfermedades hematológicas).
8.Pacientes inmunocomprometidos o HIV positivos que tengan menos de 400 CD4+/?l, carga viral mayor a 400 copias/ml, recuento plaquetario menor a 100x10·9/l, presenten algún factor adicional que aumente el riesgo hemorrágico o tengan un pronóstico de vida inferior a 1 año.
9.Paciente que presente anemia (hemoglobina < 11 g/dl).
10.Paciente que padezca enfermedades metabólicas no controladas clínicamente, como diabetes mellitus, que pudiera interferir con las interpretaciones del estudio.
11.Haber participado en otros ensayos clínicos o haber recibido cualquier otro fármaco en investigación durante el mes previo al inicio del estudio.
12.Previsión de que pueda ser tratado con otros productos conteniendo FVIII o FVW diferentes a Fanhdi® en un período de un año.
13.Sospecha de condiciones que pudieran afectar al cumplimiento del protocolo por parte del paciente.
14.Cualquier paciente del que no se disponga de una muestra de plasma congelada previa a la primera infusión de Fanhdi®.

VARIABLES PRINCIPALES 1. Determinar la semivida y recuperación in vivo de FVW:RCof y FVW:Ag así como la semivida aparente y recuperación in vivo del FVIII:C, y otros parámetros farmacocinéticos después de una única infusión de concentrado de Fanhdi® en pacientes pediátricos con EVW grave.
2. Determinar la eficacia clínica en el tratamiento de episodios hemorrágicos, espontáneos o traumáticos mediante el estudio de la duración y severidad del sangrado, consecución de hemostasia, número de infusiones y dosis total requerida
para cada episodio hemorrágico.
3. Determinar la eficacia clínica como profilaxis en pacientes sometidos a cirugías y procedimientos invasivos mediante el estudio de la duración y gravedad del sangrado y la consecución de hemostasia.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Evaluar la eficacia clínica a largo plazo de la profilaxis y/o el tratamiento a demanda mediante el estudio de los requerimientos de concentrado y del número de episodios
hemorrágicos tratados.
2. Evaluar la seguridad clínica, así como la immunogenicidad y la trobogenicidad del producto mediante la detección de la presencia de inhibidores de FVIII y del FVW y la evaluación clínica de trombosis en aquellos pacientes sometidos a procedimientos quirúrgicos o invasivos.
3. Evaluar la tolerancia a la administración del producto mediante la detección de reacciones adversas, incluyendo cambios clínicamente significativos en los signos vitales o parámetros de laboratorio.

OBJETIVO PRINCIPAL 1. Evaluar la recuperación in vivo y el perfil farmacocinético de Fanhdi® en una población pediátrica (<6 años) con enfermedad de von Willebrand grave.
2. Evaluar la eficacia del producto como tratamiento en hemorragias.
3. Evaluar la eficacia del producto como profilaxis en cirugías.

OBJETIVO SECUNDARIO 1. Determinar la eficacia clínica a largo plazo de la profilaxis y/o el tratamiento a demanda.
2. Evaluar la seguridad clínica, así como la inmunogenicidad y la trombogenicidad del producto.
3. Evaluar la tolerancia a la administración del producto.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 1. Los parámetros farmacocinéticos serán evaluados en un máximo de 15 días después de la visita de reclutamiento. Los sujetos con EVW tipo III se someterán a un segundo estudio farmacocinético 6 meses después del primer análisis farmacocinético.
2. Siempre que ocurra un sangrado tratado en el hospital a lo largo de los 12 meses de seguimiento.
3. Siempre que ocurra una cirugía o un procedimiento invasivo a lo largo de los 12 meses de seguimiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. La seguridad clínica y la tolerancia a Fanhdi se evaluará desdel reclutamiento a lo largo de los 12 meses de seguimiento.
2. La inmunogenicidad se evaluará antes de la primera infusión del producto en investigación, cada tres meses a lo largo del período de seguimiento y cuando exista una sospecha clínica de formación de inhibidores.
3. La trombogenicidad se evaluará en todos los sujetos que se sometan a cirugías o a procedimientos invasivos.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 8.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 23/11/2013. FECHA DICTAMEN 31/10/2012. FECHA INICIO PREVISTA 31/10/2012. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Instituto Grifols S.A. DOMICILIO PROMOTOR Can Guasch 2 (Polígono Levante) 08150 Parets del Vallès. PERSONA DE CONTACTO Instituto Grifols S.A. - Fanhdi pediatric study VWD. TELÉFONO +34 93 571 0584. FAX +34 93 571 0381. FINANCIADOR Instituto Grifols S.A. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Hemofilia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Fanhdi. DETALLE 12 months. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.