Evaluación de la seguridad de células mesenquimales estromales de cordón umbilical en lesión medular crónica.

Fecha: 2016-04. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-005786-23.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Evaluación de la seguridad de células mesenquimales estromales de cordón umbilical en lesión medular crónica.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio clínico piloto de fase I/IIa, aleatorizado, doble ciego, cruzado, de dos brazos de tratamiento, dosis única y controlado con placebo para evaluar la seguridad y obtener indicios de eficacia en la administración intratecal de células mesenquimales expandidas de gelatina de Wharton en la lesión medular traumática crónica.

INDICACIÓN PÚBLICA Lesión de médula espinal traumática crónica.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Lesión medular traumática crónica.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Lesión de médula espinal única de etiología traumática
2. Afectación de los segmentos entre T2 y T11, confirmado por resonancia magnética
3. Paraplejia completa (ASIA A)
4. Estado crónico de la lesión (entre 12 meses y 5 años post lesión medular)
5. Pacientes de ambos sexos entre 18 y 65 años (ambos incluidos)
6. Paciente con expectativa de vida > 2 años
7. Confianza en que el paciente podrá acudir a las visitas de seguimiento del estudio.
8. Consentimiento Informado por escrito del paciente
9. El paciente es capaz de entender la naturaleza del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Ventilación mecánica
2. Lesión afectando a múltiples niveles
3. Longitud de la lesión de más de 3 segmentos medulares medido por resonancia magnética
4. Traumatismo penetrante con afectación de la médula espinal
5. Serología positiva para HIV, VHB, VHC y/o lúes
6. Mujeres embarazadas o mujeres sin cobertura anticonceptiva eficaz según criterio del investigador (*), y mujeres en periodo de lactancia
7. Instrumentación espinal compleja que dificulte la evaluación de la lesión por resonancia magnética
8. Intervención quirúrgica planeada en la zona de la lesión dentro de los siguientes 24 meses de la inclusión en el estudio
9. Tratamiento con medicación intratecal o inmunosupresora (incluidos los corticoides sistémicos) dentro de los 60 días anteriores a la inclusión en el estudio.
10. Enfermedades neurodegenerativas
11. Análisis hematológicos y bioquímicos con alteraciones significativas que contraindiquen la participación en el estudio.
12. Enfermedad neoplásica detectada en los últimos cinco años o sin remisión completa.
13. Dificultades de comunicación con los evaluadores
14. Participación simultánea en otro ensayo clínico o tratamiento con otro producto en fase de Investigación en los 60 días previos a la inclusión en el estudio.
15. Contraindicación para la punción lumbar
16. Otras patologías o circunstancias que puedan comprometer la participación del paciente en el estudio según criterio médico.
17. Negación del paciente a ser seguido por un periodo que excede el ensayo clínico en sí.
(*) Los métodos anticonceptivos eficaces que se contemplaran en el protocolo son los hormonales, el dispositivo intrauterino (DIU), los métodos de barrera, la esterilización voluntaria o que la paciente tenga la menopausia de >1año de duración.

VARIABLES PRINCIPALES - Evaluación de la seguridad mediante exploración física, constantes vitales, datos de laboratorio y acontecimientos adversos.

VARIABLES SECUNDARIAS - La eficacia se evaluará mediante los cambios respecto al basal de las siguientes pruebas, en cada periodo:
a) Puntuación ASIA al 1, 3 y 6 meses
b) Pruebas electrofisiológicas (potenciales motores y somatosensoriales evocados, y ondas H y F) a los 1,3 y 6 meses
c) Umbral de percepción del dolor por la corriente eléctrica a los 1, 3 y 6 meses
d) Pruebas funcionales de control de la vejiga mediante estudio urodinámico a los 6 meses
e) Estudio funcional del intestino mediante manometría anorectal a los 6 meses
- Los cambios clínicos se evaluaran a los 1, 3 y 6 meses, respecto al basal, para los siguientes parámetros y para cada periodo:
a) Escala numérica para el dolor neuropático
b) Escala de Ashworth modificada para espasticidad
c) Escala de valoración funcional SCIM III
d) Test de calidad de vida EUROQOL-5D
e) Cuestionario Qualiveen (a los 6 meses de cada periodo)
- Los cambios en la neuroimagen se evaluarán con resonancia magnética mediante cambios en el tamaño y características de la lesión a los 6 meses, respecto al basal, para cada periodo de tratamiento.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad de la infusión de XCEL-UMC-BETA en el tratamiento de la lesión medular traumática crónica completa y de nivel torácico, de 12 meses a 5 años de evolución.

OBJETIVO SECUNDARIO Indicios de eficacia de la infusión de XCEL-UMC-BETA en el tratamiento de la lesión medular traumática crónica, de 12 meses a 5 años de evolución, mediante:
a) Puntuación ASIA
b) Pruebas electrofisiológicas (potenciales motores y somatosensoriales evocados, y ondas H y F)
c) Umbral de percepción del dolor por corriente eléctrica.
d) Pruebas funcionales de control de la vejiga mediante estudio urodinámico.
e) Estudio funcional del intestino mediante manometría anorectal.
- Evaluación clínica tras infusión de XCEL-UMC-BETA en el tratamiento de la lesión medular traumática crónica, de 12 meses a 5 años de evolución, mediante:
a) Escala Numérica para el dolor neuropático
b) Escala de Ashworth modificada para espasticidad
c) Valoración funcional mediante la escala SCIM III
d) Cuestionario de calidad de vida EUROQOL-5D
e) Cuestionario Qualiveen
- Evaluación de los cambios visualizados por resonancia magnética.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN mes 12.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN mes 12.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 20/12/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 20/04/2016. FECHA DICTAMEN 18/04/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/06/2016. FECHA INICIO REAL 16/12/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 03/07/2017. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 24/04/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Banc de Sang i Teixits. DOMICILIO PROMOTOR Passeig Taulat 116 08005 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Banc de Sang i Teixits - Direc Med División Terap Avanzadas. TELÉFONO +34 93 557 35 00 6707. FAX +34 93 557 35 02. FINANCIADOR Fundació la Marató de TV3 , Instituto Guttmann , Banc de Sang i Teixits. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO INSTITUT GUTTMANN. LOCALIDAD CENTRO Badalona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Lesiones Medulares.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO células mesenq troncales adultas alogénicas de gelatina de Wharton del CU expandidas criopreservadas. CÓDIGO XCEL-UMC-BETA. DETALLE Single dose. PRINCIPIOS ACTIVOS Adult allogeneic expanded and criopreserved umbilical cord WJ-derived mesenchymal stromal cells. FORMA FARMACÉUTICA Solution for infusion in pre-filled syringe. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.