Evaluación de la eficacia y de la seguridad de osilodrostat en enfermedad de Cushing.

Fecha: 2016-04. Area: Enfermedades [C] - Hormonología [C19].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-004092-23.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Evaluación de la eficacia y de la seguridad de osilodrostat en enfermedad de Cushing.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hormonología [C19].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de 48 semanas, con un periodo inicial de 12 semanas controlado con placebo, para evaluar la seguridad y la eficacia de osilodrostat en pacientes con enfermedad de Cushing.

INDICACIÓN PÚBLICA enfermedad de Cushing.

INDICACIÓN CIENTÍFICA enfermedad de Cushing.

CRITERIOS INCLUSIÓN Pacientes varones o mujeres mayores de 18 - 75 años
EC confirmada que sea persistente o concurrente
Para pacientes con antecedentes de irradiación pituitaria: deberán haber transcurrido por lo menos 2 años para radiocirugía estereotáctica (SRS) y 3 años para radiación convención (fraccionada)
Capaz de comunicarse bien con el investigador, para entender y cumplir con los requisitos del estudio
Lavado de cualquier terapia farmacológica actual para la EC
Otros criterios de inclusión adicionales como por completo protocolo pueden aplicar.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Uso de cualquier fármaco en investigación en el momento de la inclusión
Pacientes con síndrome pseudo-Cushing
Antecedentes de malignidad de algún sistema orgánico
Pacientes con factores de riesgo de prolongación del QTc o Torsades de Pointes
Pacientes embarazadas o en periodo de lactancia
Mujeres físicamente fértiles, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedarse embarazadas, a no ser que estén utilizando métodos anticonceptivos altamente eficaces.

VARIABLES PRINCIPALES La proporción de pacientes aleatorizados con una respuesta completa, es decir, mUFC ?.

VARIABLES SECUNDARIAS Para evaluar la tasa de respuesta completa después de un periodo abierto de 24 semanas con osilodrostat.

OBJETIVO PRINCIPAL Demostrar la superioridad de osilodrostat comparado con placebo para alcanzar una respuesta completa (mUFC ? LSN) en la semana 12.

OBJETIVO SECUNDARIO osilodrostat
Evaluar la tasa de respuesta global en la semana 12, semana 36 y semana 48
Evaluar el cambio en el mUFC
Comparar el tiempo hasta el primer control del mUFC durante el periodo 1 controlado en los brazos de tratamiento
Evaluar el tiempo hasta el escape
Evaluar los parámetros metabólicos y cardiovasculares relacionados asociados la EC
Evaluar el cambio desde la visita basal hasta
Evaluar el cambio en la calidad de vida relacionada con la salud respecto a la visita basal
Evaluar el cambio desde la visita basal en las características físicas de ED
Evaluar el cambio desde la visita basal en la densidad mineral ósea (DMO)
Evaluar la exposición farmacocinético de osilodrostat
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de osilodrostat.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 12.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semana 36.

JUSTIFICACION El estudio pretende confirmar la eficacia y la seguridad de osilodrostat para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Cushing (EC) que sean candidatos para terapia médica.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 69.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 29/04/2016. FECHA DICTAMEN 28/04/2016. FECHA INICIO PREVISTA 06/06/2016. FECHA INICIO REAL 30/06/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 25/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica, S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Vía de les Corts Catalanes, 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A. - Departamento Médico (ICRO). TELÉFONO +34 90 0353036. FAX +34 90 2479903. FINANCIADOR Novartis Pharma Services AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL SAN CECILIO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL SAN CECILIO. LOCALIDAD CENTRO GRANADA. PROVINCIA GRANADA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Consultas de Endocrinología, consulta 6.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA RIBERA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA RIBERA. LOCALIDAD CENTRO ALZIRA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Consulta 33 (Unidad de diabetes) 1ªplanta.

CENTRO 3: HOSPITAL GENERAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL. LOCALIDAD CENTRO MÁLAGA. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Oncología.

CENTRO 4: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Endocrinología.

CENTRO 5: HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Endocrinología Escalera 11 Pta 2ª.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Endocrinología.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO A CORUÑA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO A CORUÑA. LOCALIDAD CENTRO CORUÑA (A). PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO 3ª planta Servicio de Endocrinología.

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS. LOCALIDAD CENTRO OVIEDO. PROVINCIA ASTURIAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA ASTURIAS. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO S. de Endocrinología, Consultas externas.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: osilodrostat

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO osilodrostat 1mg. CÓDIGO LCI699. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS osilodrostat. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 2: osilodrostat

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO osilodrostat 5mg. CÓDIGO LCI699. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS osilodrostat. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 3: osilodrostat

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO osilodrostat 10mg. CÓDIGO LCI699. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS osilodrostat. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 4: osilodrostat

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO osilodrostat 20mg. CÓDIGO LCI699. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS osilodrostat. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.