Evaluación de la eficacia del medicamento de terapia celular NC1 en pacientes con siringomielia postraumática.

Fecha: 2016-01. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-002383-16.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Evaluación de la eficacia del medicamento de terapia celular NC1 en pacientes con siringomielia postraumática.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Evaluación de la eficacia del medicamento de terapia celular NC1 en pacientes con siringomielia postraumática.

INDICACIÓN PÚBLICA Lesión medular de causa traumática asociada a siringomielia.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Lesión medular de causa traumática, crónicamente establecida,
asociada a siringomielia y con déficit neurológico considerado
irreversible.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Pacientes con lesión medular traumática (nivel A, B, C o D en escalas de ASIA), con siringomielia asociada que se extiende al menos tres segmentos vertebrales, y con clínica neurológica estable al menos en los 6 meses previos al inicio del ensayo.
2.Estudios previos de Neurofisiología, Resonancia Magnética, Urología (si existen datos de vejiga neurógena) y de actividad defecatoria (si existen signos de intestino neurógeno) que permitan contar con valores basales útiles, al objeto de que puedan ser comparados con las mismas exploraciones al final del periodo de seguimiento, y poder obtener datos objetivos de posible eficacia.
3) Edad entre 18 y 70 años.
4) Neuroimagen (RM) que permita confirmar la existencia de cavidad siringomiélica extendiéndose al menos 3 segmentos vertebrales
5) Mujeres y hombres en edad fértil deberán comprometerse a utilizar medidas de anticoncepción desde el momento en que se le realice la extracción de células de su médula ósea hasta 6 meses después de la administración de CME.
6) Posibilidad de seguimiento evolutivo y compromiso de realizar fisioterapia
ambulatoria, al menos una hora diaria, cinco días a la semana, durante todo el periodo de tratamiento.
7) Consentimiento informado escrito, conforme a la legislación vigente.
8) Parámetros hematológicos y de creatinina, SGOT y SGPT, en rango de normalidad, de acuerdo a los estándares del laboratorio, aceptándose, no obstante, ligeras modificaciones que se consideren no significativas en el contexto del tratamiento a realizar, según criterio clínico del equipo investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Edad inferior a 18 años o superior a 70.
2.Embarazo o lactancia.
3.Enfermedad neoplásica actual o bien en los 5 años previos (diagnosticada o tratada).
4.Pacientes con enfermedad sistémica o cualquier otra patología que se considere
puede representar un riesgo añadido al tratamiento de terapia celular o a la
intervención quirúrgica
5.Alteraciones en el estudio genético realizado para descartar riesgo de
transformación celular en el proceso de expansión.
6.Pacientes con dudas acerca de su posible cooperación en el mantenimiento de fisioterapia o de controles durante el estudio.
7.Enfermedad neurodegenerativa añadida.
8.Historia de drogadicción, de enfermedad psiquiátrica, o de alergia a los productos proteicos utilizados en el proceso de expansión celular.
9.Serología positiva a HIV y/o sífilis.
10.Hepatitis B o Hepatitis C activa, de acuerdo al análisis de serología.
11.Si en la opinión del investigador existe alguna otra causa por la cual el paciente no se considere candidato al estudio.

VARIABLES PRINCIPALES - Modificaciones en las escalas ASIA y sus subapartados, así como en las
escalas IANR-SCIFRS, PENN, ASHWORTH, EVA, GEFFNER y BDS.
- Modificaciones en los registros neurofisiológicos (Potenciales evocados
somato- sensoriales, Potenciales evocados motores y EMG).
- Modificaciones de la morfología medular, tras estudio de neuroimagen (RM de
alta definición).
- Modificaciones en registros urodinámicos y de función defecatoria.

VARIABLES SECUNDARIAS Se evaluarán los posibles efectos adversos durante la administración de las CME, aparición de complicaciones y otros efectos adversos tras la misma y durante el periodo de seguimiento.

OBJETIVO PRINCIPAL Analizar la posible eficacia clínica de la administración en el compartimento intratecal, (intramedular y en espacio subaracnoideo) del medicamento NC1, para mejorar las secuelas neurológicas de pacientes con lesión medular (LEM) crónicamente establecida y que han desarrollado una siringomielia postraumática.

OBJETIVO SECUNDARIO Confirmar la seguridad del tratamiento.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La eficacia se evaluará teniendo en cuenta la variación en la puntuación de las
diferentes escalas entre el momento de la inclusión del paciente en el estudio y las puntuaciones obtenidas al final del periodo de seguimiento, tanto en lo que respecta a la valoración de escalas clínicas como al resultado de los estudios objetivos (RM, y registros neurofisiológicos, así como registros urodinámicos y de actividad defecatoria).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Durante el periodo de seguimiento.

JUSTIFICACION En ensayos previos desarrollados por el equipo investigador se han obtenido datos de eficacia tras la administración local de células madre mesenquimales autólogas en pacientes con paraplejia completa crónicamente establecida. Sin embargo, no existen datos acerca de que también exista eficacia en el caso de la administración de este tipo de terapia en pacientes con grandes cavidades intramedulares postraumáticas, situación en la que la presencia de estas cavidades condiciona una falta de contacto entre las células administradas y fenómenos de apoptosis. El presente ensayo clínico se justifica por la necesidad de conocer si la presencia de grandes cavidades siringomiélicas debe ser o no un criterio de exclusión (por ineficacia) en pacientes con lesión medular postraumática crónicamente establecida y que en otras condiciones pudieran ser candidatos a terapia celular.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 19/01/2016. FECHA DICTAMEN 22/06/2015. FECHA INICIO PREVISTA 04/01/2016. FECHA INICIO REAL 07/03/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 09/01/2018. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 07/09/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Fundación Investigación Biomédica Hospital Universitario Puerta de Hierro. DOMICILIO PROMOTOR Calle Rufino González 14, esc. 1, 2ºD 28037 Madrid. PERSONA DE CONTACTO Unidad de puesta en marcha. TELÉFONO +34 91 3756930. FAX +34 91 7542721. FINANCIADOR NA. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO MAJADAHONDA. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Neurocirugía. FECHA ACTIVACIÓN 25/02/2016.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Células mesenquimales troncales adultas autólogas de medula ósea expandidas. CÓDIGO CME-LEM4. DETALLE 6 months (1 administration). PRINCIPIOS ACTIVOS células mesenquimales troncales adultas autólogas de médula ósea expandidas. FORMA FARMACÉUTICA Suspensión inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.

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