ESTUDIO ABIERTO DE LA SEGURIDAD, LA FARMACOCINÉTICA, LA FARMACODINÁMICA Y LA EFICACIA DEL TRATAMIENTO DE 12 MESES CON MIGALASTAT EN SUJETOS PEDIÁTRICOS (DE 12 A <18 AÑOS) CON ENFERMEDAD DE FABRY Y VARIANTES DEL GEN GLA TRATABLES.

Fecha: 2019-05. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-000146-21.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio pediátrico de Fabry ASPIRE.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO ABIERTO DE LA SEGURIDAD, LA FARMACOCINÉTICA, LA FARMACODINÁMICA Y LA EFICACIA DEL TRATAMIENTO DE 12 MESES CON MIGALASTAT EN SUJETOS PEDIÁTRICOS (DE 12 A <18 AÑOS) CON ENFERMEDAD DE FABRY Y VARIANTES DEL GEN GLA TRATABLES.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad de Fabry.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de Fabry con variantes de GLA tratables.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Tener un progenitor o representante legalmente autorizado que esté capacitado y dispuesto a otorgar el consentimiento informado por escrito y la autorización para el uso y la revelación de la información personal sanitaria o información sanitaria relacionada con la investigación, junto al asentimiento del sujeto, si procede.
2. Chicos o chicas, diagnosticados con la enfermedad de Fabry, de entre 12 y <18 años de edad en el momento basal, y que puedan beneficiarse de un tratamiento específico para su trastorno en opinión del investigador.
3. Variante del gen GLA tratable confirmada mediante el ensayo de sensibilidad al migalastat.
Nota: para los sujetos sin variante del gen GLA tratable, deberá realizarse un genotipado de GLA antes de la visita 2.
Nota: para los sujetos con variante del gen GLA que no se haya analizado mediante el ensayo de sensibilidad al migalastat, deberá realizarse un análisis de sensibilidad antes de la visita 2.
4. Peso ¿45 kg en el momento de la selección.
5. Ausencia de tratamiento previo con TRE o haber suspendido el tratamiento con TRE como mínimo 14 días antes de la selección.
6. Presentar al menos una complicación (es decir, anomalía en los análisis o signo/síntoma actuales o previos) de la enfermedad de Fabry
7. Ser capaz de ingerir cápsulas.
8. Si están en edad fértil, acceder a utilizar métodos anticonceptivos médicamente aceptados durante todo el estudio y hasta 30 días después de la última dosis del medicamento del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Insuficiencia renal moderada o grave (TFGe <60 ml/min/1,73 m2 en el momento de la selección).
2. Nefropatía avanzada que requiera diálisis o un trasplante de riñón.
3. Antecedentes de alergia o sensibilidad al migalastat (incluidos sus excipientes) o a otros iminoazúcares (p. ej., miglustat, miglitol).
4. El sujeto ha recibido tratamiento genético en cualquier momento o está previsto que reciba tratamiento genético durante el estudio.
5. Necesita tratamiento con Glyset® (miglitol) o Zavesca® (miglustat) dentro de los 6 meses previos a la selección o a lo largo del estudio.
6. Necesita tratamiento con Replagal® (agalsidasa ¿) o Fabrazyme® (agalsidasa ¿) dentro de los 14 días previos a la selección o a lo largo del estudio.
7. Ha recibido cualquier medicamento, dispositivo o agente biológico experimental/en fase de investigación dentro de los 30 días previos a la selección.
8. Cualquier enfermedad o trastorno intercurrente en el momento de la selección o en el momento basal que pueda impedir al sujeto cumplir los requisitos del protocolo o sugiera al investigador que la participación podría acarrear al sujeto potencial un riesgo inaceptable.
9. Embarazo o lactancia, o planes de quedarse embarazada durante el período del estudio.
10. En opinión del investigador, el sujeto o su progenitor o representante legalmente autorizado no es capaz de cumplir o es improbable que cumpla los requisitos del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES 1. incidencia de acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (AAST), acontecimientos adversos graves (AAG) y AA que provocan la suspensión del medicamento del estudio
2. cambios en los resultados de análisis clínicos de laboratorio
3. cambios en las constantes vitales
4. cambios en los hallazgos de la exploración física
5. cambios en la altura y peso corporal
6. cambios en los resultados de ECG
7. cambios en los parámetros de ecocardiografía
8. cambios en el estadio de Tanner
9. uso de medicación concomitante
10. Modelo de FC poblacional que describe la relación entre el peso y la edad y la farmacocinética de migalastat en sujetos pediátricos
11. FC poblacional: Cmáx: concentración plasmática máxima observada
12. FC poblacional: Cmín: concentración plasmática mínima observada
13. FC poblacional: tmáx: tiempo hasta alcanzar la Cmáx
14. FC poblacional: ¿ ABC0-¿: área bajo la curva temporal de concentración plasmática desde el tiempo 0 abarcando el intervalo de administración (por ejemplo, 48 horas)
15. FC poblacional: ¿ t½: semivida de eliminación terminal
16. FC poblacional: ¿CLss/F: aclaramiento oral aparente en el estado estacionario
17. FC poblacional: ¿Concentración Vss/F: volumen de distribución oral aparente en el estado de equilibrio.

VARIABLES SECUNDARIAS 1.cambios en los niveles de liso-Gb3 plasmática
2. cambios en TFGe
3..cambios en los niveles de proteina y albumina en orina.
4.cambio en el IMVI y otros parámetros de ecocardiografía
5.cambio en los signos y síntomas gastrointestinales y del dolor, medido a partir de las respuestas registradas en el diario electrónico (cuestionario FABPRO-GI y de dolor)
6.valores medios de PGI-C
7.cambio en las puntuaciones de FPHPQ
8.cambio en las puntuaciones de PedsQL.

OBJETIVO PRINCIPAL Estadio 1
¿Caracterizar la FC del migalastat en adolescentes con enfermedad de Fabry y validar la extrapolación de la exposición plasmática al migalastat en adultos a adolescentes que pesen ¿45 kg para la cápsula de 150 mg de migalastat administrada en días alternos
¿evaluar la seguridad del tratamiento con migalastat en sujetos pediátricos diagnosticados con la enfermedad de Fabry y que presentan variantes del gen que codifica la ¿ galactosidasa A (¿ Gal A) (GLA) susceptibles de tratamiento con migalastat
Estadio 2
¿evaluar la seguridad del tratamiento con migalastat en sujetos pediátricos diagnosticados con la enfermedad de Fabry y que presentan variantes del gen GLA susceptibles de tratamiento con migalastat.

OBJETIVO SECUNDARIO ¿caracterizar la farmacodinámica (FD) del migalastat en sujetos pediátricos diagnosticados con la enfermedad de Fabry y que presentan variantes del gen GLA susceptibles de tratamiento con migalastat
¿evaluar la eficacia del migalastat en sujetos pediátricos diagnosticados con la enfermedad de Fabry y que presentan variantes del gen GLA susceptibles de tratamiento con migalastat
¿evaluar la relación existente entre la exposición al migalastat y la respuesta.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 1. Mes 12
2. respecto a la situación basal, hasta el mes 12
3. respecto a la situación basal, hasta el mes 12
4. respecto a la situación basal, hasta el mes 12
5. respecto a la situación basal, hasta el mes 12
6. respecto a la situación basal, hasta el mes 12
7. respecto a la situación basal en el mes 12/momento de la finalización prematura (FP)
8. respecto a la situación basal en el mes 12/ FP
9. respecto a la situación basal en el mes 12/ FP
10. respecto a la situación basal en el mes 12/ FP
11. Día 15-30, Meses 6 y 12 / FP
12. Día 15-30, Meses 6 y 12 / FP
13. Día 15-30, Meses 6 y 12 / FP
14. Periodo de tiempo: Día 15-30, Meses 6 y 12 / FP
15. Día 15-30, Meses 6 y 12 / FP
16. FC pob.: Día 15-30, Meses 6 y 12 / FP
17. FC pob: Día 15-30, Meses 6 y 12 / FP.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1.respecto a la situación basal en los meses 3, 6 y 12/ FP .
2.respecto a la situación basal en los meses 3, 6 y 12/ FP .
3.respecto a la situación basal en los meses 1, 3, 6 y 12/ FP .
4. respecto a la situación basal en el mes 12/FP
5. respecto a la situación basal en el mes 12/FP
6. meses 3, 6, 9 y 12/FP
7.respecto a la situación basal en el mes 12/FP
8. respecto a la situación basal en el mes 12/FP.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 20.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 10/05/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 09/05/2019. FECHA DICTAMEN 30/04/2019. FECHA INICIO PREVISTA 31/05/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 02/07/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Amicus Therapeutics, UK Ltd. DOMICILIO PROMOTOR Globeside Business Park- Fieldhouse Lane - Marlow SL7 1HZ Buckinghamshire. PERSONA DE CONTACTO Amicus Therapeutics, Inc - Patient Advocacy. TELÉFONO 001 609 662-2000. FAX 001 609 662-5010. FINANCIADOR Amicus Therapeutics, UK Ltd. PAIS Reino Unido.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 09/05/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES. LOCALIDAD CENTRO Barakaldo. PROVINCIA VIZCAYA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAÍS VASCO. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 09/05/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Galafold. NOMBRE CIENTÍFICO Migalastat. CÓDIGO AT1001. DETALLE 12 months. PRINCIPIOS ACTIVOS migalastat. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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