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Estudio de extensión, aleatorizado y abierto, para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en pacientes adultos con miastenia gravis generalizada.

Fecha: 2020-02. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-000969-21.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en pacientes adultos con miastenia gravis generalizada.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión, aleatorizado y abierto, para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en pacientes adultos con miastenia gravis generalizada.

INDICACIÓN PÚBLICA La Miastenia Gravis es una enfermedad autoimmune que causa debilidad en los músculos; esta causada por problemas de comunicación entre nervios y músculos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Miastenia gravis generalizada.

CRITERIOS INCLUSIÓN - El participante debe tener 18 años en el momento de firmar el consentimiento informado
- El participante era elegible para el estudio MG0003 [NCT03971422] en el momento que fue reclutado en el MG0003 y, o bien completó el período de observación del MG0003, o bien requirió terapia de rescate durante el período de observación del MG0003
- Peso corporal >35 kg en La Visita 1
- Los participantes del estudio pueden ser hombres o mujeres
- Los varones participantes de estudio deben aceptar usar métodos anticonceptivos
- Las mujeres participantes de estudio en edad fértil deben estar de acuerdo en utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz
- Una mujer participante es elegible para participar si no está embarazada, no está amamantando, y se da al menos una de las siguientes condiciones:
a) No es una mujer en edad fértil ó
b) Es una mujer en edad fértil que acepta seguir la guía anticonceptiva.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Evidencia de tuberculosis (TB) activa o latente documentada mediante historia clínica y examen, si procede, radiografías de tórax (anteroposterior y lateral) y pruebas de TB mediante una prueba de QuantiFERON®-TB Gold positiva (no indeterminada).
- El participante ha recibido una vacuna viva atenuada en las 8 semanas previas a la visita basal; o tiene la intención de recibir una vacuna viva atenuada en el trascurso del estudio o en las 8 semanas siguientes a la dosis final de la medicación del estudio.
- Participante del estudio que haya experimentado reacción de hipersensibilidad después de la exposición a otras drogas contra el receptor Fc neonatal (FcRn).
- Participante con debilidad grave (definida como grado 3 en la escala de actividades de la vida diaria en la miastenia gravis (AVD-MG)) que afecte a los músculos orofaríngeos o respiratorios, o con crisis miasténica o crisis inminente.
- El participante tiene un recuento absoluto de neutrófilos <1500 células/mm3
- El participante tiene cualquier anomalía de laboratorio que, en opinión del Investigador, sea clínicamente significativa, no se haya resuelto en la aleatorización, y pueda poner en peligro o comprometer la capacidad para participar en este estudio
- El participante tiene un electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones con hallazgos considerados clínicamente significativos tras la revisión médica. La importancia clínica de los hallazgos debe ser evaluada por el Investigador para determinar la elegibilidad, y cualquier pregunta con respecto a la continuación del participante del estudio debe ser abordada con el Monitor Médico
- El participante del estudio tiene insuficiencia renal, definida como un nivel sérico de creatinina >= 1,4 mg/dL para las mujeres y >=1,5 mg/dL para los hombres.
- El participante del estudio tiene >2x límite superior normal (ULN) de cualquiera de los siguientes en la Visita 1: alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), fosfatasa alcalina (ALP), o bilirrubina >1.5xULN (se acepta un aumento puntual >1.5xULN si la bilirrubina está fraccionada y la bilirrubina directa <35%).
Si el participante del estudio tiene elevaciones sólo en la bilirrubina total que es >ULN y <1.5xULN, la bilirrubina fraccionada puede identificar un posible síndrome de Gilbert no diagnosticado (es decir, bilirrubina directa <35%).
Para los participantes del estudio aleatorizado con un resultado basal >ULN para ALT, AST, ALP, o bilirrubina total, pero <1.5xULN, un diagnóstico basal y / o la causa de cualquier elevación clínicamente significativa debe ser entendido y registrado en el cuaderno electrónico de recogida de datos (eCRF). Las pruebas que den como resultado ALT, AST o ALP hasta un 25% por encima del límite de exclusión (>2xULN) pueden repetirse una vez para su confirmación.
- El participante del estudio tiene una prueba positiva de anticuerpos del virus de la inmunodeficiencia humana.
- El participante en el estudio cumplió cualquier criterio de retirada o interrupción del medicamento del estudio MG0003 [NCT03971422] o discontinuó la medicación del estudio MG0003, a excepción de la interrupción por necesitar tratamiento de rescate.
- El participante del estudio no es considerado capaz de adherirse al calendario de visitas del protocolo, o tomar la medicación a juicio del Investigador.
- El participante del estudio tiene historial de intento de suicidio (incluyendo un intento activo, intento interrumpido o intento abortado), o tuvo ideas suicidas desde la última visita en el MG0003 como se indica en una respuesta positiva (Sí) a la pregunta 4 o a la pregunta 5 de la Escala Columbia para Evaluar el Riesgo de Suicidio (C-SSRS) durante la selección.

VARIABLES PRINCIPALES 1. Porcentaje de participantes con acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (AAST).
2. Porcentaje de participantes con acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (AAST) que provocan la retirada de la medicacion de estudio.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Cambio desde la visita basal en la puntuación de la escala de actividades de la vida diaria en la miastenia gravis (AVD-MG), en cada evaluación durante los periodos de tratamiento y observación.
2. Cambio desde la visita basal en la puntuación compuesta de miastenia gravis, en cada evaluación durante los periodos de tratamiento y observación.
3. Cambio desde la visita basal en la puntuación cuantitativa de la miastenia gravis (QMG) en cada evaluación durante los periodos de tratamiento y observación.
4. Porcentaje de pacientes que utilizan medicación de rescate (perfusión intravenosa de Inmunoglobulina G o plasmaféresis) durante el estudio.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de rozanolixizumab en sujetos con miastenia gravis generalizada (MG).

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en sujetos con miastenia gravis generalizada (MG).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 1.+2.: Desde visita basal hasta visita final (hasta semana 60).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1.-4.: Desde la visita basal en cada evaluación durante los periodos de tratamiento y observación (hasta la semana 60).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 240.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 14/02/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 14/02/2020. FECHA DICTAMEN 13/11/2019. FECHA INICIO REAL 08/04/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/06/2020. FECHA INTERRUPCIÓN 25/03/2020. FECHA REINICIO 16/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR UCB Biopharma SPRL. DOMICILIO PROMOTOR Allée de la Recherche 60 1070 Brussels. PERSONA DE CONTACTO UCB BIOSCIENCES GmbH - Clin Trial Reg & Results Disclosure. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR UCB Biopharma SPRL. PAIS Bélgica.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE. LOCALIDAD CENTRO Hospitalet de Llobregat, L'. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/02/2020. FECHA ACTIVACIÓN 01/04/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/02/2020. FECHA ACTIVACIÓN 04/06/2020.

CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/02/2020.

CENTRO 4: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/02/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Rozanolixizumab. CÓDIGO UCB7665. DETALLE The maximum duration of the treatment per subject will be 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS rozanolixizumab. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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