Nomenclator.org
:

Estudio de fase IIa, multicéntrico, aleatorizado y monociego de la seguridad de Ciclosporina A Liposómica en el tratamiento del síndrome de bronquiolitis obliterante tras un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.

Fecha: 2019-11. Area: Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-000718-13.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para investigar la seguridad de Ciclosporina A Liposómica (L-CsA) en pacientes con síndrome de bronquiolitis obliterante tras un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase IIa, multicéntrico, aleatorizado y monociego de la seguridad de Ciclosporina A Liposómica en el tratamiento del síndrome de bronquiolitis obliterante tras un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome de bronquiolitis obliterante tras un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de bronquiolitis obliterante tras un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Edad ¿18 años.
2. El paciente debe haberse sometido a un alo-TCMH, independientemente del origen o donante de las células madre o la indicación del alo-TCMH.
3. Diagnóstico documentado de enfermedad de injerto contra huésped crónica (EICHc) en cualquier órgano excepto en los pulmones. Si el SBO es la única manifestación de la EICHc, debe haberse realizado una biopsia de pulmón antes de entrar en el ensayo para confirmar el diagnóstico de SBO.
4. Diagnóstico confirmado de SBO con puntuación 1 [Jagasia et al. 2015] en el plazo de >6 meses y <3 años tras el alo-TCMH: Volumen espiratorio forzado en un segundo (VEF1)/capacidad vital forzada (CVF) <0,7 en la visita de selección Y
VEF1 después de utilizar un broncodilatador ¿60 y ¿79 % del valor predicho en la visita de selección Y
Descenso ¿10 % del porcentaje predicho del VEF1 en los 24 meses anteriores a la visita de selección Y
Ausencia de infección aguda de las vías respiratorias.
5. El paciente debe ser capaz de entender los propósitos y los riesgos del estudio, haber otorgado el consentimiento informado por escrito y aceptar cumplir con los requisitos del estudio.
6. El paciente debe ser capaz de inhalar aerosoles.
7. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero o en orina negativa en la selección y en la visita de aleatorización.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Infección bacteriana, vírica (confirmada mediante PCR múltiple) o fúngica activa no resuelta con éxito al menos 4 semanas antes de la visita de selección.
2. Disfunción renal crónica con creatinina sérica ¿2,5 mg/dl o necesidad de diálisis renal.
3. Disfunción hepática crónica con bilirrubina sérica total >5 veces el límite superior de la normalidad (LSN), transaminasas >5 veces el LSN o fosfatasa alcalina >5 veces el LSN.
4. Indicios de recidiva de la neoplasia maligna primaria que requirió el alotrasplante de médula ósea.
5. Uso de azitromicina en las 4 semanas anteriores a la aleatorización (visita 1).
6. Uso de zafirlukast durante el periodo del estudio.
7. Uso crónico de oxígeno o uso de ventilación no invasiva.
8. Fumadores activos (es decir, cualquier tipo de consumo de nicotina inhalada).
9. Mujeres embarazadas o mujeres que no quieran utilizar un anticonceptivo adecuado para evitar el embarazo durante el ensayo clínico (ver el Anexo II para más información).
10. Mujeres que estén actualmente en periodo de lactancia materna.
11. Hipersensibilidad conocida a L-CsA o a la ciclosporina A.
12. Pacientes que no toleran la administración de broncodilatadores inhalados (p. ej., salbutamol).
13. Pacientes con una esperanza de vida inferior a 6 meses.
14. Tratamientos con otros productos en fase de investigación (PEI) o tratamientos previos en el plazo de cuatro semanas o cinco veces la semivida del medicamento, cualquiera que sea más largo, antes de la selección y durante el estudio. Se permite la participación en registros, teniendo en cuenta lo anterior.
15. Pacientes con trastornos psiquiátricos o alteraciones del estado mental que les impidan entender el proceso para otorgar el consentimiento informado y/o completar los procedimientos necesarios.
16. Cualquier afección médica coexistente que, en opinión del investigador, aumente sustancialmente el riesgo asociado a la participación del paciente en el ensayo clínico.
17. Hospitalizaciones, intervenciones quirúrgicas o intervenciones previamente programadas a realizar después de obtener el consentimiento informado para este estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Tolerabilidad y seguridad del medicamento en investigación durante las primeras 4 semanas de tratamiento.

Parámetros de tolerabilidad del medicamento en investigación:
¿ Tolerabilidad local:
o Tos
o Sibilancias
o Broncoespasmo.
o Irritación de garganta.
o Cambio en el VEF1

¿ Tolerabilidad global:
o Escala de impresión clínica global (CGI).
o Evaluación de tolerabilidad del investigador en la visita 3.

Parámetros de seguridad:
¿ Acontecimientos adversos (AA).
¿ Acontecimientos adversos graves (AAG).
¿ Valores de laboratorio clínico.
¿ Constantes vitales.

VARIABLES SECUNDARIAS Tolerabilidad y seguridad del medicamento en investigación durante las primeras 12 semanas de tratamiento.

Parámetros de tolerabilidad del medicamento en investigación:
¿ Tolerabilidad local:
o Tos
o Sibilancias
o Broncoespasmo.
o Irritación de garganta.
o Cambio en el VEF1

¿ Tolerabilidad global:
o Escala de impresión clínica global (CGI).
o Evaluación de tolerabilidad del investigador en la visita 3.

Parámetros de seguridad:
¿ Acontecimientos adversos (AA).
¿ Acontecimientos adversos graves (AAG).
¿ Valores de laboratorio clínico.
¿ Constantes vitales.

Parámetros farmacocinéticos de CsA
o Cmáx
o tmáx
o AUC0-4h
¿ Niveles mínimos en sangre entera.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este estudio es evaluar la tolerabilidad y seguridad de dos niveles de dosis de L-CsA en aerosol frente a placebo, además de la terapia con SoC para el tratamiento de BOS en receptores de alo-HSCT adultos.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar la PK y la eficacia exploratoria y la calidad de vida de dos niveles de dosis de L-CsA en aerosol frente a placebo, además de la terapia con SoC para el tratamiento de BOS en receptores de alo-HSCT adultos.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Tolerabilidad y seguridad del medicamento en investigación durante las primeras 4 semanas de tratamiento.

Por favor, consulte el Calendario de actividades en el protocolo.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Tolerabilidad y seguridad del medicamento en investigación durante las primeras 12 semanas de tratamiento.

Parámetros farmacocinéticos:
¿ FC: (Semana 0) antes de la dosis; directamente después de finalizar la inhalación; 15, 30 y 45 minutos, y 1, 1,5, 2 y 4 horas después de finalizar la inhalación:
¿ Niveles mínimos en sangre entera (en las semanas 2, 4, 8 y 12).

Por favor, consulte el Calendario de actividades en el protocolo.

JUSTIFICACION En este estudio se incluirán pacientes con signos y síntomas de síndrome de bronquiolitis obliterante (SBO) tras un alotrasplante (trasplante de otra persona) de células madre hematopoyéticas.

SBO es una enfermedad crónica de injerto contra huésped (EICH) que daña las vías respiratorias de los pulmones (los bronquiolos). EICH es una posible complicación tras un alotrasplante de células madre hematopoyéticas donde los glóbulos blancos de las células madre donadas atacan a las células del organismo.

El objetivo del estudio es obtener información sobre la seguridad y la tolerabilidad de un medicamento en investigación: ciclosporina A liposómica (L-CsA) en aerosol administrado para tratar el SBO tras un trasplante de células madre. L-CsA, es experimental y no cuenta con la autorización de las autoridades sanitarias para el tratamiento del SBO.
El estudio consta de 7 visitas y su participación en el estudio será de hasta 18 semanas y el periodo de tratamiento será de 12 semanas.
Los pacientes aptos para este estudio serán asignados al azar a recibir uno de los siguientes tratamientos:
• T1:10 mg de L-CsA dos veces al día
• T2:5 mg de L-CsA dos veces al día
• T3: placebo (0 mg de L-CsA) dos veces al día
Tendrá una probabilidad del 33% de recibir el T. 1, 2 o 3. Los pacientes continuarán con su tratamiento de referencia para el SBO y cualquier otra afección médica que no esté prohibido por el protocolo del estudio.

L-CsA/ placebo se administrará usando el dispositivo nebulizador eFlow que usa una tecnología para nebulizar los medicamentos líquidos con una membrana perforada que vibra y produce un aerosol con un alto porcentaje de gotas de tamaño respirable.
Un placebo tiene el mismo aspecto que el medicamento del estudio, pero no contiene ningún principio activo. No sabrá en qué grupo de tratamiento está. Esta es la mejor forma de medir el efecto de L-CsA en la seguridad y la tolerabilidad.

En este estudio participarán aprox 24 personas en hasta 20 centros en Europa.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 24.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 28/11/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 27/11/2019. FECHA DICTAMEN 13/11/2019. FECHA INICIO PREVISTA 15/12/2019. FECHA INICIO REAL 04/02/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 06/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Breath Therapeutics Inc. DOMICILIO PROMOTOR 633 Menlo Avenue #230 CA 94025 Menlo Park. PERSONA DE CONTACTO Breath Therapeutics Inc. - Chief Medical Officer. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Breath Therapeutics Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 27/11/2019. FECHA ACTIVACIÓN 27/01/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 27/11/2019. FECHA ACTIVACIÓN 27/01/2020.

CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 27/11/2019. FECHA ACTIVACIÓN 27/11/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 27/11/2019. FECHA ACTIVACIÓN 27/11/2019.

CENTRO 5: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 27/11/2019. FECHA ACTIVACIÓN 27/11/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Liposomal Cyclosporine A. CÓDIGO L-CsA. DETALLE 12 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Ciclosporin (Ciclosporinium). FORMA FARMACÉUTICA Powder and solvent for nebuliser solution. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

Utilizamos cookies propias y de terceros para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relacionada con sus preferencias mediante el análisis de sus hábitos de navegación. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede cambiar la configuración u obtener más información aquí. .