Ensayo abierto de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en solución oral como tratamiento adyuvante para convulsiones en pacientes con trastornos infrecuentes de convulsiones tales como encefalopatías epilépticas incluidos el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut.

Fecha: 2019-12. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-001331-31.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para investigar la seguridad a largo plazo de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) solución oral en niñosy adultos con encefalopatías epilépticas incluidos el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo abierto de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en solución oral como tratamiento adyuvante para convulsiones en pacientes con trastornos infrecuentes de convulsiones tales como encefalopatías epilépticas incluidos el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut.

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Varón o mujer no embarazada ni en periodo de lactancia-
- Sujetos que hayan completado satisfactoriamente el estudio principal
- Sujetos con un trastorno infrecuente de convulsiones, como encefalopatía epiléptica, ha completado satisfactoriamente otro ensayo clínico promovido por Zogenix con ZX008.
- El cuidador del sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con los procedimientos del estudio, el calendario de visitas y el recuento del fármaco del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Actual valvulopatía cardíaca o hipertensión pulmonar considerada clinicamente significativa.
- Insuficiencia hepática moderada o grave
- Administración de inhibidores de la monoaminooxidasa, agonistas de la serotonina, antagonistas de la serotonina e inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina en un plazo de 14 días antes de recibir ZX008.

VARIABLES PRINCIPALES Las variables principales de seguridad son:
-AAs
-parámetros analíticos de seguridad (hematología, bioquímica)
-constantes vitales (tensión arterial, frecuencia cardíaca, temperatura y frecuencia respiratoria)
-exploración física
-exploración neurológica
-electrocardiograma
-ECO Doppler
-estatura/peso corporal.

VARIABLES SECUNDARIAS Las variables de efectividad del estudio son:
- CGI-I, evaluada por el progenitor/cuidador
-CGI-I, evaluada por el investigador (o su designado)
-CGI-I sintomática para la cognición, el comportamiento y las habilidades motoras, evaluada por el investigador (o su designado)
-CGI-I sintomática para la cognición, el comportamiento y las habilidades motoras, evaluada por el progenitor/cuidador
-Porcentaje de mejora en la carga de las convulsiones, evaluado por el investigador (o su designado).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad de ZX008 a largo plazo.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el efecto de ZX008 en las siguientes medidas de eficacia:
- Evaluación del investigador de la respuesta de las crisis convulsivas (mejoría de <25 %, ¿25 %, ¿50 %, ¿75 %, o 100 % [es decir, sin convulsiones])
- Valoración de la Impresión clínica global de mejoría (Clinical Global Impression ¿ Improvement, CGI-I), evaluada por el investigador
- Valoración de CGI-I, evaluada por el progenitor/cuidador
- CGI-I sintomática para la cognición, el comportamiento y las habilidades motoras, evaluada por el investigador
- CGI-I sintomática para la cognición, el comportamiento y las habilidades motoras, evaluada por el progenitor/cuidador.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Hasta 36 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Hasta 36 meses.

JUSTIFICACION Zogenix International Limited ha iniciado un estudio sobre un medicamento en investigación (aún no aprobado por ninguna autoridad sanitaria), conocido como ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en solución oral, como posible tratamiento para las convulsiones en niños y adultos con encefalopatías epilépticas como el Síndrome de Dravet, el Síndrome Lennox-Gastaut (SLG) y otras formas infrecuentes y graves de epilepsia que son muy difíciles de tratar. Se propone participar en este estudio a pacientes diagnosticados de epilepsia y que hayan participado en el Estudio 1503 (pacientes con Síndrome de Dravet), el Estudio 1601 (pacientes con SLG) u otro estudio patrocinado por Zogenix y que, según criterio médico, podrían beneficiarse de participar en un estudio abierto en el que todos los participantes seguirán recibiendo ZX008.
La finalidad principal de este estudio abierto es continuar recogiendo información de seguridad a largo plazo sobre ZX008.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 650.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 11/12/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 10/12/2019. FECHA DICTAMEN 11/11/2019. FECHA INICIO PREVISTA 28/01/2020. FECHA INICIO REAL 23/01/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Zogenix International Limited. DOMICILIO PROMOTOR Siena Court, Broadway SL6 1NJ Maidenhead, Berkshire. PERSONA DE CONTACTO Zogenix, Inc. - Nilda Patterson. TELÉFONO +1 510.646.9687. FAX . FINANCIADOR Zogenix, Inc. PAIS Reino Unido.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL RUBER INTERNACIONAL

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

CENTRO 3: CLINICA UNIVERSIDAD DE NAVARRA

CENTRO 4: HOSPITAL DEL MAR.

CENTRO 5: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Fenfluramine hydrochloride (colorless). CÓDIGO ZX008. DETALLE 36 months. PRINCIPIOS ACTIVOS FENFLURAMINE HYDROCHLORIDE. FORMA FARMACÉUTICA Solución oral. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.