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Estudio en Fase III, multicéntrico, aleatorizado, a doble ciego y controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar los efectos de Macitentan sobre la capacidad de esfuerzo en sujetos con Síndrome de Eisenmenger.

Fecha: 2013-05. Area: Enfermedades [C] - Patologías cardiovasculares [C14].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-003335-33.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar si macitentan es lo suficientemente eficaz, seguro y tolerable para ser utilizado en el tratamiento del síndrome Eisenmenger.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías cardiovasculares [C14].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en Fase III, multicéntrico, aleatorizado, a doble ciego y controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar los efectos de Macitentan sobre la capacidad de esfuerzo en sujetos con Síndrome de Eisenmenger.

INDICACIÓN PÚBLICA Estado causado por un defecto en el corazón o en las venas conectadas al corazón que afecta al flujo sanguineo entre el corazón y los pulmones.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de Eisenmenger.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Sujetos:
.Que no participen en el subestudio hemodinámico: varones o mujeres con una edad ? 12 años.
.Que participen en el subestudio hemodinámico: varones o mujeres con una edad ? 18 años.

- Sujetos (incluidos sujetos con DS) con ES confirmado (directrices de la Sociedad Europea de Cardiología [ESC] y la Sociedad Europea de Neumología [ERS]):
a) Confirmado mediante ecocardiografía como:
.Cardiopatía congénita con cortocircuito grande de tipo auricular, ventricular o arterial*
.y cortocircuito derecha-izquierda o cortocircuito bidireccional con dirección derecha-izquierda predominante.
b) SpO2 en reposo ? 90% y > 70% (pulsioximetría, aire ambiente).
El límite inferior es del 65% si el sujeto vive a una altitud superior a 2500 m por encima del nivel del mar.

*Los sujetos con alguno de los siguientes defectos abiertos podrán participar en el estudio como si tuvieran un defecto aislado o en combinación con:
.comunicación interauricular (ASD)
.comunicación interventricular (VSD)
.comunicación auriculoventricular parcial o completa (AVSD)
.ductus arteriosus permeable (PDA)
. ventana aortopulmonar (ventana AP)
.retorno venoso pulmonar anómalo total o parcial (TAPVR, PAPVR)
-Los defectos podrán ser no operados o sometidos a cirugía paliativa previa (siempre que quede un defecto residual importante).
-El Comité Directivo del estudio revisará los datos ecocardiográficos de todos los sujetos (estudio principal y subestudio) para confirmar la elegibilidad antes de la aleatorización.

-Sujetos con los siguientes hallazgos en el cateterismo cardíaco:
.Presión media en la arteria pulmonar (mPAP) en reposo > 25 mm Hg.
.Presión de enclavamiento capilar pulmonar (PCWP), o presión media en la aurícula izquierda (LAP) o presión telediastólica del ventrículo izquierdo (LVED) ? 15 mm Hg,
.Resistencia vascular pulmonar (PVR) ? 800 din·s/cm5 o ? 10 unidades Wood.

-Sujetos con una clase funcional de la WHO ? II.

- Sujetos capaces de realizar con fiabilidad la prueba de marcha de 6 minutos (6MWT) con una distancia mínima de 50 m y una distancia máxima de 450 m,.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Estudio principal y subestudio hemodinámico: Cualquiera de las siguientes cardiopatías conocidas o identificadas con anterioridad mediante cateterismo cardíaco o ecocardiografía:
.Estenosis arterial o venosa pulmonar > 25% del tamaño de la arteria pulmonar (PA) o la vena pulmonar nativa
.Insuficiencia tricuspídea grave en el contexto de un cortocircuito izquierda?derecha a nivel ventricular o auricular.
.Estenosis tricuspídea moderada o grave.
.Obstrucción intracavitaria del infundíbulo del RV
.Estenosis mitral moderada o grave
.Obstrucción intracavitaria del infundíbulo del LV
.Estenosis aórtica subvalvular o supravalvular
.Coartación aórtica
.Regurgitación mitral grave
.Colaterales venosas sistémicas extracardíacas reconocidas hacia la circulación venosa pulmonar
.Gradiente de presión de enclavamiento hepático-presión en la vena cava inferior > 12 mm Hg,
.ondas "v" de PCWP >20 mmHg
.Tetralogía de Fallot
.Tronco arterioso
.Arco aórtico interrumpido
.Transposición de las grandes arterias
.Defectos ventriculares aislados: ausencia de conexión AV (atresia mital o tricuspídea), ventrículo izquierdo y derecho con conexiones AV de doble entrada, corazón univentricular funcional (AVSD desequilibrado, RV hipoplásico, RV con doble infundíbulo), síndrome del corazón izquierdo hipoplásico
.Anomalía de Ebstein
.Regurgitación aórtica grave
.Atresia pulmonar
.PAPVR o TAPVR, ÚNICAMENTE si hay hipoplasia pulmonar o si no existe documentación que confirme la ausencia de hipoplasia pulmonar

En los sujetos que participen en el subestudio hemodinámico, se considerarán también los siguientes criterios de exclusión:
.Estenosis de SVC > 25% del tamaño del vaso nativo.
.PDA, ventana aortopulmonar TAPVR, PAPVR, o ASD de seno venoso con venas pulmonares anómalas.
.Síndrome de Down.

- Sujetos con deterioro de su estado clínico en los tres meses previos a la selección o durante el período de selección.

- Neumopatía restrictiva moderada a grave (es decir, capacidad pulmonar total [TLC] < 60% del valor teórico) o neumopatía obstructiva moderada a grave (es decir, volumen espiratorio forzado en el primer segundo [FEV1] < 80% del valor teórico y, con FEV1/capacidad vital forzada [FVC] < 70%) conocida.

- Tratamiento con inhibidores de prostanoides en el mes previo a la aleatorización.

- Sujetos que hayan iniciado tratamiento con un inhibidor de la PDE-5 en el mes anterior a la aleatorización, o los que estén recibiendo un inhibidor de la PDE-5 pero sin haber mantenido una dosis estable en el mes previo a la aleatorización.

- Tratamiento con antagonistas de los receptores de la endotelina (ERA) en el mes previo a la aleatorización.

- Sujetos que han empezado a recibir diuréticos en la semana previa a la aleatorización o cuyo tratamiento diurético no se ha mantenido estable al menos en la semana previa a la aleatorización.

- Sujetos en los que esté planteándose el trasplante de un órgano.

VARIABLES PRINCIPALES Variación entre el momento basal y la semana 16 de la capacidad de esfuerzo, medida mediante la 6MWD.

VARIABLES SECUNDARIAS Variación entre el momento basal y la semana 16 de:
- Clase funcional de la WHO.
- Disnea (evaluada mediante el índice de disnea de Borg).
- QoL (evaluada mediante el cuestionario SF-36).

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo primario es demostrar que Macitentan mejora la capacidad de esfuerzo en comparación con placebo en sujetos con síndrome de Eisenmenger.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios son evaluar los efectos de Macitentan en comparación con placebo sobre:
- Clase funcional de la Organización Mundial de la Salud (WHO).
- Disnea (evaluada mediante el índice de disnea de Borg).
- Calidad de vida (QoL; evaluada mediante el Cuestionario abreviado de salud de 36 apartados (SF-36)).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN - Momento basal
- Semana 16.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN - Momento basal
- Semana 16.

JUSTIFICACION El ERA bosentan fue el primer fármaco en demostrar eficacia en pacientes con ES en un ensayo clínico controlado, de modo que deparó una mejoría de la hemodinámica cardíaca y la capacidad de esfuerzo. Así pues, el antagonismo de los receptores de la endotelina se ha convertido en una estrategia terapéutica importante en la vasculopatía pulmonar asociada a ES. En el estudio AC-055-302/SERAPHIN recientemente finalizado, Macitentan demostró eficacia en pacientes con PAH al mejorar variables clínicas, el estado funcional y la capacidad de esfuerzo.
El presente estudio pretende demostrar que Macitentan mejora la capacidad de esfuerzo en sujetos con ES.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 220.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 12/05/2013. FECHA DICTAMEN 15/01/2015. FECHA INICIO PREVISTA 08/04/2013. FECHA INICIO REAL 07/10/2013. FECHA FIN ESPAÑA 10/03/2015. FECHA FIN GLOBAL 01/12/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 12/12/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Actelion Pharmaceuticals Ltd. DOMICILIO PROMOTOR Gewerbestrasse 16 4123 Allschwil. PERSONA DE CONTACTO Actelion Pharmaceuticals Ltd. - Global Medical Information. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Actelion Pharmaceuticals Ltd. PAIS Suiza.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL VIRGEN MACARENA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VIRGEN MACARENA. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO DPT CARDIOLOGY. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 04/05/2017.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Unidad de Cardiopatias Congénitas. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 04/05/2017. FECHA CIERRE 15/06/2017.

CENTRO 3: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Cardiology Department. ESTADO Finalizado. FECHA CIERRE 04/05/2017.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO DPT CARDIOLOGY. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 04/05/2017. FECHA CIERRE 15/06/2017.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Servicio de Cardiología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 13/06/2016.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO MAJADAHONDA. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Servicio de Cardiología. ESTADO Finalizado. FECHA CIERRE 15/06/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Opsumit. NOMBRE CIENTÍFICO macitentan. CÓDIGO ACT-064992. DETALLE 16 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS macitentan. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si. ATC C02KX04 - MACITENTAN.

Fuente de datos: REEC.

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