Estudio multicéntrico, exploratorio, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de GLPG2737 administrado por vía oral durante 52 semanas, en sujetos con poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD).

Fecha: 2020-06. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-003521-21.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar los efectos de GLPG2737 en sujetos con poliquistosis renal autosómica dominante.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio multicéntrico, exploratorio, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de GLPG2737 administrado por vía oral durante 52 semanas, en sujetos con poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD).

INDICACIÓN PÚBLICA Poliquistosis renal autosómica dominante.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Poliquistosis renal autosómica dominante.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Sujetos de sexo masculino o femenino con una edad comprendida entre los 18 y los 50 años, ambos inclusive.
2. Diagnóstico documentado de PQRAD típica, mediante los criterios de Ravine.
3. Enfermedad de progresión rápida, definida como la presencia de todas las características siguientes:
¿ VRT >750 ml, según se determine en las exploraciones por imagen realizadas no más de 5 años antes de la selección. Si no se dispone de exploraciones por imagen previas o estas se realizaron hace más de 5 años, se pueden realizar durante el periodo de selección de conformidad con la práctica clínica local (es decir, ecografía, resonancia magnética [RM]).
¿ Clases 1C a 1E según la clasificación Mayo de la PQRAD.
4. TFGe en la selección entre 30-90 ml/min/1,73 m2 para los sujetos con edades comprendidas entre los 18 y los 40 años (ambos inclusive) y entre 30-60 ml/min/1,73 m2 para los sujetos con edades comprendidas entre los 40 y los 50 años.
5. Tensión arterial ¿150/90 mmHg. En caso de que el sujeto esté recibiendo tratamiento para la hipertensión, debe recibir una pauta posológica estable de antihipertensivos durante al menos 8 semanas anteriores a la visita de selección y durante el periodo de selección.

Referirse al protocolo para una revisión completa de los criterios de inclusión.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Ausencia congénita de 1 riñón, o el sujeto se ha sometido previamente a una nefrectomía, o tiene un riñón trasplantado o tiene previsto someterse a un trasplante en un futuro próximo.
2. Administración de fármacos modificadores de la poliquistosis renal (p. ej., tolvaptán) o intervenciones (como la aspiración o fenestración de quistes) en las 12 semanas anteriores a la visita de selección y durante el periodo de selección. En caso de que no se esté administrando tolvaptán, esto se deberá, por ejemplo, a la no disponibilidad, la intolerancia o al criterio clínico del médico.
3. Cualquier enfermedad o circunstancia que, en opinión del investigador, pueda hacer que un sujeto tenga una probabilidad baja de completar el estudio o no pueda completarlo ni cumplir con los procedimientos y los requisitos del estudio (p. ej., no puede a someterse a una RM. Por ejemplo, el peso del sujeto supera la capacidad de peso de la RM, tiene prótesis de metal ferromagnético, grapas de aneurisma, claustrofobia grave, etc.).

Referirse al protocolo para una revisión completa de los criterios de exclusión.

VARIABLES PRINCIPALES - Media del cambio porcentual con respecto al inicio en el VRT ajustado a la estatura (VRTae).
- Frecuencia e intensidad de los acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (AAST), los AA graves (AAG) surgidos durante el tratamiento y los AAST que provoquen la interrupción del tratamiento.

VARIABLES SECUNDARIAS - Media del cambio con respecto al inicio en la TFG estimada (TFGe).
- Exposición prevista (área bajo la curva [ABC], concentración plasmática máxima [Cmáx.]), según los análisis FC de la población de GLPG2737 y su principal metabolito M4.

OBJETIVO PRINCIPAL - Caracterizar el efecto de GLPG2737 en el aumento del volumen renal total (VRT) en comparación con el placebo.
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis orales de GLPG2737 en comparación con el placebo.

OBJETIVO SECUNDARIO - Caracterizar el efecto de GLPG2737 en la función renal (tasa de filtración glomerular estimada; TFGe) en comparación con el placebo.
- Caracterizar la farmacocinética (FC) de dosis orales de GLPG2737 y su principal metabolito G1125498 (M4) mediante análisis FC de la población.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Distintos tiempos a lo largo del ensayo clínico tal y como se especifica en el protocolo.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Distintos tiempos a lo largo del ensayo clínico tal y como se especifica en el protocolo.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 60.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 30/06/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 30/06/2020. FECHA DICTAMEN 26/05/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 30/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Galapagos NV. DOMICILIO PROMOTOR Generaal De Wittelaan L11 A3 2800 Mechelen. PERSONA DE CONTACTO Galapagos NV - Clinical trial information desk. TELÉFONO +32 15 342 900. FAX +32 15 342 901. FINANCIADOR Galapagos NV. PAIS Bélgica.

CENTROS

CENTRO 1: FUNDACIÓ PUIGVERT - IUNA

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO GLPG2737. CÓDIGO G1117337. DETALLE 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Not applicable. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.