Estudio abierto, multicéntrico y de un solo grupo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de evolocumab, como tratamiento adyuvante de la dieta y del tratamiento hipolipemiante, en la reducción del C-LDL en sujetos pediátricos de 10 a 17 años de edad con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HFHe) o hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo).

Fecha: 2017-02. Area: Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-002276-25.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de evolocumab en sujetos pediátricos de 10 a 17 años de edad con hipercolesterolemia familiar heterocigótica o hipercolesterolemia familiar homocigótica.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto, multicéntrico y de un solo grupo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de evolocumab, como tratamiento adyuvante de la dieta y del tratamiento hipolipemiante, en la reducción del C-LDL en sujetos pediátricos de 10 a 17 años de edad con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HFHe) o hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo).

INDICACIÓN PÚBLICA Elevados niveles de colesterol "malo".

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hipercolesterolemia.

CRITERIOS INCLUSIÓN Sujetos con HFHe:
-Haber completado el estudio 20120123 y seguir recibiendo el producto en investigación asignado.
Sujetos con HFHo:
-Hombre o mujer de ¿ 10 a ¿ 17 años de edad en el momento de la inclusión.
-Diagnóstico de HFHo por confirmación genética o un diagnóstico clínico basado en una historia clínica de concentración de colesterol LDL no tratada > 500 mg/dL (13 mmol/L) y un xantoma antes de los 10 años de edad o evidencia de hipercolesterolemia familiar heterocigótica en ambos padres.
Todos los sujetos:
-El sujeto debe seguir una dieta baja en grasa y recibir tratamiento hipolipemiante de base (como estatinas, inhibidores de la absorción de colesterol, secuestradores de ácidos biliares, ácido nicotínico o combinaciones de estos).
-El tratamiento hipolipemiante, incluida la dosis de estatina, no debe modificarse durante ¿ 4 semanas antes de la determinación del C-LDL de selección; los fibratos deben permanecer estables durante al menos 6 semanas antes de la selección.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Sujetos con HFHo:
-Insuficiencia renal grave o moderada, definida como una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 30 mL/min/1,73 m2 en la selección, confirmada mediante mediciones repetidas con 1 semana de diferencia como mínimo. Nota: la TFGe se calculará en el laboratorio central y se facilitará al centro para determinar la elegibilidad.
-Enfermedad hepática activa persistente o disfunción hepática, definida por aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) > 2 veces el límite superior de la normalidad, determinadas mediante análisis en el laboratorio central en la selección y confirmadas mediante mediciones repetidas con 1 semana de separación como mínimo.
-CK > 3 veces el LSN en la selección, confirmada mediante mediciones repetidas con 1 semana de separación como mínimo.
-Infección activa conocida o disfunción importante hematológica, renal, metabólica, gastrointestinal o endocrina a criterio del investigador.
-El sujeto ha sido tratado con inhibidores de la proteína de transferencia de ésteres de colesterol (CETP) como anacetrapib, dalcetrapib, evacetrapib en los últimos 12 meses, o con mipomersen o lomitapida en los últimos 5 meses previos a la determinación del C-LDL de selección.
-El sujeto ha recibido evolocumab o cualquier otro tratamiento para inhibir la PCSK9 durante las 12 semanas de selección.
-Antecedentes o evidencia de cualquier otro trastorno, afección o enfermedad clínicamente significativos, o procedimiento previsto o esperado que, en opinión del investigador o del médico de Amgen, si se consultan, puedan suponer un riesgo para la seguridad del sujeto o interferir en la evaluación, los procedimientos o la finalización del estudio.
Todos los sujetos:
-Estar recibiendo actualmente tratamiento en otro estudio de un fármaco o dispositivo en investigación o haber transcurrido menos de 30 días desde el fin del tratamiento en otro estudio de un fármaco o dispositivo en investigación. Están excluidos otros procedimientos o tratamientos experimentales durante la participación en este estudio.
-Mujer que ha experimentado la menarquia y no está dispuesta a utilizar métodos anticonceptivos aceptables y eficaces durante el tratamiento con evolocumab y durante 15 semanas más después del fin del tratamiento con evolocumab. Una mujer que ha experimentado la menarquia se considera en edad fértil.

VARIABLES PRINCIPALES Incidencia en los sujetos de acontecimientos adversos que aparecen durante el tratamiento.

VARIABLES SECUNDARIAS Cambio porcentual respecto al valor basal en la semana 80 en los parámetros siguientes:
- C-LDL
- C-no-HDL
- ApoB
- Relación colesterol total/C-HDL
- Relación ApoB/ApoA1

Cambio en el C-LDL respecto al valor basal en la semana 80.

OBJETIVO PRINCIPAL Describir la seguridad y la tolerabilidad de añadir durante 80 semanas evolocumab SC al tratamiento estándar en sujetos pediátricos de 10 a 17 años de edad con HFHe o HFHo.

OBJETIVO SECUNDARIO Describir el cambio porcentual y el cambio respecto al valor basal en el C-LDL, así como el cambio porcentual respecto al valor basal en el colesterol no ligado a lipoproteínas de alta densidad (C-no-HDL), la apolipoproteína B (ApoB), la relación colesterol total/C-HDL y la relación ApoB/apolipoproteína A1 (ApoA1).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Screening, día 1, semanas 4, 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 80.

Ver más detalles en el protocolo.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Valor basal y en la semana 80.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 115.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA Si. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 27/02/2017. FECHA DICTAMEN 16/02/2017. FECHA INICIO PREVISTA 01/03/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 28/02/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Amgen Inc. DOMICILIO PROMOTOR One Amgen Center Drive CA 91320 Thousand Oaks. PERSONA DE CONTACTO Amgen (EUROPE) GmbH - IHQ Medical Info - Clinical Trials. TELÉFONO +34 900850153. FAX . FINANCIADOR Amgen Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Medicina Interna.

CENTRO 2: HOSPITAL ABENTE Y LAGO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL ABENTE Y LAGO. LOCALIDAD CENTRO A Coruña. PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Medicina Interna.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL REINA SOFÍA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL REINA SOFÍA. LOCALIDAD CENTRO Córdoba. PROVINCIA CÓRDOBA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Medicina Interna.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO LUCUS AUGUSTI

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LUCUS AUGUSTI. LOCALIDAD CENTRO Lugo. PROVINCIA LUGO. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Endocrinologia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Repatha 140 mg Solution for Injection in Pre-filled Pen. NOMBRE CIENTÍFICO Evolocumab. CÓDIGO AMG 145. DETALLE Day 1, then monthly for 18.5 months (i.e. 19 doses; 420 mg each dose). PRINCIPIOS ACTIVOS EVOLOCUMAB. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable en pluma precargada. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.

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