Estudio para evaluar la seguridad a largo plazo de cinacalcet HCl en el tratamiento del hiperparatiroidismo secundario en niños con insuficiencia renal crónica sometidos a diálisis.

Fecha: 2015-05. Area: Enfermedades [C] - Hormonología [C19].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-003563-38.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la seguridad a largo plazo de cinacalcet HCl en el tratamiento del hiperparatiroidismo secundario en niños con insuficiencia renal crónica sometidos a diálisis.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hormonología [C19].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión, multicéntrico y de un solo brazo para evaluar la seguridad a largo plazo de cinacalcet HCl en el tratamiento del hiperparatiroidismo secundario en sujetos pediátricos con insuficiencia renal crónica sometidos a diálisis.

INDICACIÓN PÚBLICA Hiperparatiroidismo secundario e insuficiencia renal crónica.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hiperparatiroidismo secundario e insuficiencia renal crónica (IRC) en diálisis.

CRITERIOS INCLUSIÓN 101 El representante legal autorizado del sujeto ha dado su consentimiento informado cuando el sujeto es demasiado joven legalmente para dar su consentimiento informado y el sujeto ha dado su asentimiento por escrito de acuerdo con las normativas y/o directrices locales antes de iniciar cualquier actividad/procedimiento específico del estudio el día 1.
102 Tratamiento completado hasta la semana 20 del estudio original 20130356.
103 Peso seco ? 12,5 kg el día 1
104 Concentración de calcio en el dializado ? 2,5 mEq/L el día 1
Solo los sujetos aleatorizados en el grupo de tratamiento estándar del estudio 20130356
105 Valor de la PTHi ? 300 pg/mL (semana 19 del estudio 20130356)
106 Valor del calcio corregido ? 8,8 mg/dL (semana 19 del estudio 20130356).

CRITERIOS EXCLUSIÓN 201 Estar recibiendo actualmente tratamiento en otro estudio de un fármaco o dispositivo en investigación o haber transcurrido menos de 30 días desde el fin del tratamiento en otro estudio de un fármaco o dispositivo en investigación, aparte del estudio 20130356 de Amgen.
202 Están excluidos otros procedimientos experimentales durante la participación en este estudio.
203 Tumor maligno, excepto cáncer de piel no melanomatoso o carcinoma cervical o ductal de mama in situ, en los últimos 5 años.
204 El sujeto presenta una sensibilidad conocida a alguno de los productos que se administrarán durante la dosificación.
205 Según informan el sujeto y el investigador, es posible que el sujeto no esté disponible para completar todas las visitas o procedimientos del estudio requeridos por el protocolo y/o cumplir todos los procedimientos del estudio (p. ej., diario electrónico del paciente [diario-e]).
206 Antecedentes o evidencia de cualquier otro trastorno, condición o enfermedad clínicamente significativo (excepto los indicados anteriormente) que, en opinión del investigador o del médico de Amgen, si se le consulta, pudieran suponer un riesgo para la seguridad del sujeto o interferir en la evaluación, los procedimientos o la realización del estudio.
207 El sujeto ya ha sido incluido anteriormente en este estudio.
208 Si el sujeto es sexualmente activo y no está dispuesto a utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces durante el tratamiento y durante al menos 9 días después de finalizar el tratamiento.
209 Mujer embarazada o en período de lactancia, o que planee quedarse embarazada durante el estudio o en los 9 días posteriores al fin del tratamiento.
210 Antecedentes de síndrome de QT largo congénito, bloqueo cardíaco de segundo o tercer grado, taquiarritmias ventriculares u otras enfermedades asociadas a un intervalo QT prolongado.
Visita del día 1 del estudio-Todos los sujetos
211 El sujeto presenta un acontecimiento adverso en curso del estudio 20130356 que se considera relacionado con el PI y:
? Es de grado ? 3 según los CTCAE (v 4.0) y/o
? En opinión del investigador se considera clínicamente significativo.
212 Los valores del laboratorio central (Cac, PTHi) no se obtuvieron/no están disponibles en la semana 19 del estudio 20130356.
213 Intervalo QT corregido (QTc) > 500 ms, utilizando la fórmula de Bazett.
214 QTc de ? 450 a ? 500 ms, utilizando la fórmula de Bazett, a no ser que el investigador dé su permiso por escrito para la inclusión tras consultar con un cardiólogo pediátrico.
215 Uso de zumo de pomelo, fitomedicamentos, inhibidores de CYP3A4 (p. ej., eritromicina, claritromicina, ketoconazol e itraconazol) o sustratos de CYP2D6 (p. ej., flecainida, propafenona, metoprolol, desipramina, nortriptilina, clomipramina).
216 Uso de medicaciones concomitantes que pueden prolongar el intervalo QTc (p. ej., ondansetrón y albuterol).
Visita del día 1 del estudio-Solo los sujetos aleatorizados al grupo de cinacalcet en el estudio 20130356
217 La dosis cinacalcet se suspendió > 1 mes.

VARIABLES PRINCIPALES La variable principal es la incidencia en el sujeto de acontecimientos de interés (EOI); p. ej., hipocalcemia, convulsiones, hipotensión, empeoramiento de la insuficiencia cardíaca, hipersensibilidad, cardiopatía isquémica, prolongación del QT/taquiarritmias ventriculares, fracturas, pancreatitis aguda, trastornos hepáticos relacionados con el fármaco, trastornos del sistema nervioso [excepto las convulsiones], acontecimientos neoplásicos e infección).

VARIABLES SECUNDARIAS El análisis principal se basará en el GAC para todas las variables secundarias. Se proporcionarán estadísticas de resumen para el cambio porcentual en la PTHi desde el día 1 hasta la semana 11 y la semana 28 dentro de la población del estudio y en cada grupo de edad según el grupo de tratamiento previo en el estudio original y en conjunto. No se utilizará la imputación de datos ausentes. Se proporcionarán estadísticas de resumen para los valores de Cac y fósforo séricos del día 1 hasta la semana 11 y la semana 28 dentro de la población del estudio y dentro de cada grupo de edad por grupo de tratamiento previo en el estudio original y en conjunto. No se utilizará la imputación de datos ausentes.

OBJETIVO PRINCIPAL Describir la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de cinacalcet en sujetos pediátricos con insuficiencia renal crónica (IRC) sometidos a diálisis.

OBJETIVO SECUNDARIO Describir el efecto a largo plazo de cinacalcet en los parámetros analíticos relacionados con las alteraciones minerales y óseas asociadas a la insuficiencia renal crónica (CKD-MBD) en sujetos pediátricos sometidos a diálisis.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Al finalizar el estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN En varios momentos a lo largo del estudio.

JUSTIFICACION El objetivo de este estudio es obtener más información sobre cinacalcet hidrocloruro (HCl) en niños con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica que reciben diálisis.
Este estudio mostrará si cinacalcet se puede administrar durante un largo período de tiempo y si causa algún efecto secundario.
Cinacalcet HCl está aprobado para tratar el hiperparatiroidismo secundario en adultos con enfermedad renal crónica que reciben diálisis, sin embargo, no está aprobado por ninguna agencia sanitaria reguladora (como la Agencia de Fármacos y Alimentos de los EE. UU. [FDA] o la Agencia Europea de Medicamentos [EMA]) para usar en niños con esta enfermedad.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 48.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 29/05/2015. FECHA INICIO PREVISTA 17/09/2015. FECHA FIN GLOBAL 15/03/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/05/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Amgen, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 520 Virginia Drive PA 19034 Fort Washington. PERSONA DE CONTACTO Amgen (EUROPE) GmbH - IHQ Medical Info - Clinical Trials. TELÉFONO +34 900 850 153. FAX . FINANCIADOR Amgen, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO ESPLUGUES DE LLOBREGAT. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Unidad de Nefrología Pediátrica.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Nefrología Pediátrica.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: cinacalcet

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO cinacalcet hydrochloride. CÓDIGO AMG 073. DETALLE 28 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS cinacalcet. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 2: cinacalcet

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO cinacalcet hydrochloride. CÓDIGO AMG 073. DETALLE 28 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS cinacalcet. FORMA FARMACÉUTICA Suspensión y granulado efervescente para suspensión oral. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 3: Cinacalcet

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO cinacalcet hydrochloride. CÓDIGO AMG 073. DETALLE 28 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Cinacalcet. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.