Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de patisirán en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar.

Fecha: 2015-05. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-003877-40.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de patisirán en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión, multicéntrico y abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de patisirán en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar que han completado un estudio clínico anterior con patisirán.

INDICACIÓN PÚBLICA ATTR es una enfermedad hereditaria causada por agregados de proteínas en el corazón y el SN. Esto conduce a la disfunción del corazón,los daños en los nervios, y disfunciones gastroint.y en la vejiga.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Amiloidosis mediada por la transtirretina (ATTR).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Haber completado un estudio de patisirán
2. Adecuada funcion renal y hepatica.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Embarazada o amamantando
2.Arritmia cardíaca clínicamente significativa no controlada o angina inestable.

VARIABLES PRINCIPALES Evaluar la seguridad y la eficacia de la administración a largo plazo de patisirán.

VARIABLES SECUNDARIAS N/A.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y la eficacia de la administración a largo plazo de patisirán en pacientes con amiloidosis mediada por la transtirretina (ATTR) afectados por polineuropatía amiloidótica familiar (PAF).

OBJETIVO SECUNDARIO N/A.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La revisión de los AA se hará en cada visita desde el día 0 a 28 días después de la última dosis. Las evaluaciones de eficacia se llevarán a cabo en el día 0, cada año y 28 días después de la última dosis.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN N/A.

JUSTIFICACION This is a multicenter, multinational, open-label extension study to evaluate the long-term safety and
efficacy of patisiran in patients with FAP who have previously completed a patisiran study.
Reduction of circulating amyloidogenic TTR improves outcomes in patients with FAP. Orthotopic liver transplantation, which eliminates mutant TTR from the circulation, has improved survival in early stage FAP patients.10 The TTR tetramer stabilizer tafamidis (Vyndaqel®) was approved in the European Union (EU) for the treatment of stage 1 FAP based on evidence that it may slow neuropathy progression in these patients, but has not been approved for use in other regions of the world. Diflunisal, a generic, nonsteroidal anti-inflammatory drug (NSAID) that is also a tetramer stabilizer, exhibits slowing of neuropathy progression in FAP patients, but is not standardly used among practitioners. Thus, there remains an unmet medical need for a potent and effective therapy for FAP that will have an impact on patients across a broad range of neurologic impairment, regardless of their mutation.

The nonclinical data and clinical experience with patisiran support the continuation of patisiran treatment in this long-term extension study for ATTR patients with FAP. All patients will receive patisiran at 0.3 mg/kg administered IV every 3 weeks, which is the dose and regimen employed in the ongoing Phase 3 study with patisiran. Various clinical evaluations will be
performed periodically to continue to assess the effect of patisiran beyond the duration of the ongoing clinical studies, and will enable all patients who have completed a prior study with patisiran (provided they meet the eligibility criteria of this study), including those previously on placebo, to receive open-label patisiran. Patients coming on to this openlabel study from a blinded study will remain blinded to their previous treatment assignment until at least database lock has occurred in that study. This study will allow patients to receive treatment with patisiran until it becomes commercially available in their region, or until the study is otherwise terminated by the Sponsor.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 228.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA Si. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 11/05/2015. FECHA DICTAMEN 15/12/2015. FECHA INICIO PREVISTA 13/07/2015. FECHA INICIO REAL 13/07/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 06/09/2017. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 28/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alnylam Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 300 Third Street 02142 Cambridge, MA. PERSONA DE CONTACTO Medpace Spain, S.L - Monica Bermejo. TELÉFONO 0034 91 853 4105. FAX 0034 900 981 853. FINANCIADOR Alnylam Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO ICNU-Nephrology and Urology Department.

CENTRO 2: HOSPITAL SON LLATZER (*)

NOMBRE CENTRO HOSPITAL SON LLATZER (*). LOCALIDAD CENTRO PALMA DE MALLORCA. PROVINCIA ILLES BALEARS. COMUNIDAD AUTÓNOMA BALEARES. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Departamento de Medicina Interna.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES JUAN RAMÓN JIMENEZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES JUAN RAMÓN JIMENEZ. LOCALIDAD CENTRO HUELVA. PROVINCIA HUELVA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Departamento de Medicina Interna.

CENTRO 4: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Patisiran. CÓDIGO ALN-TTR02. DETALLE Patient will receive patisiran until patisiran will no be commercially available in their respective country. PRINCIPIOS ACTIVOS Patisiran. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.