Estudio de fase 3, multicéntrico, en doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de rozanolixizumab en adultos con trombocitopenia inmune primaria persistente o crónica.

Fecha: 2020-04. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-000884-26.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de rozanolixizumab en adultos con trombocitopenia inmune primaria (ITP) crónica o persistente.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 3, multicéntrico, en doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de rozanolixizumab en adultos con trombocitopenia inmune primaria persistente o crónica.

INDICACIÓN PÚBLICA La trombocitopenia inmune primaria es una enfermedad autoinmune que se caracteriza por un recuento bajo de plaquetas aisladas (trombocitopenia) y la ausencia de otras causas de trombocitopenia.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Trombocitopenia Inmune Primaria.

CRITERIOS INCLUSIÓN - El participante del estudio debe tener >/=18 años en el momento de la visita de selección.
- El participante del el estudio tiene un diagnóstico de trombocitopenia inmunitaria primaria (TIP) persistente (>3 meses) o crónica (>12 meses) en la visita de selección.
- El participante del estudio tiene una intolerancia documentada o una respuesta insuficiente a uno o más ciclos adecuados de medicación para la TIP de tratamiento estándar antes de la selección.
- Los participantes del estudio deben tener antecedentes de respuesta a un tratamiento previo para la TIP.
- Si se toman fármacos inmunosupresores permitidos, el participante del estudio debe recibir dosis estables durante periodos de tiempo definidos antes del inicio (día 1).
- El participante del estudio tiene antecedentes documentados de recuento plaquetario bajo (<30x10^9/l) antes de la selección.
- El participante del estudio tiene una medición de recuento plaquetario en la selección y al inicio (día 1) con un promedio de las dos <30x10^9/l y ningún recuento único puede ser >35x10^9/l (utilizando los laboratorios locales).
- El participante del estudio tiene un frotis de sangre periférica compatible con TIP o antecedentes de ello.
- Los participantes del estudio pueden ser hombres o mujeres:
a. un participante de sexo masculino debe aceptar utilizar métodos anticonceptivos durante el periodo de tratamiento y durante al menos 3 meses después de la dosis final del tratamiento del estudio y abstenerse de donar esperma durante este periodo;
b. una participante de sexo femenino es apta para participar si no está embarazada según lo confirmado por una prueba de embarazo en suero negativa o no tiene previsto quedarse embarazada durante la participación en el estudio, no está en periodo de lactancia y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:
no ser una mujer con capacidad de concebir
O BIEN
ser una mujer con capacidad de concebir que acepte seguir las indicaciones sobre métodos anticonceptivos durante el periodo del tratamiento y durante al menos 3 meses después de la dosis del tratamiento del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - El participante tiene antecedentes de tromboembolia arterial o venosa (p. ej., accidente cerebrovascular, accidente isquémico transitorio, infarto de miocardio, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar) en los 6 meses anteriores a la aleatorización o necesita tratamiento anticoagulante.
- El participante del estudio tiene hemorragia clínicamente significativa que justifica el ajuste plaquetario inmediato (p. ej., menorragia con disminución significativa de la hemoglobina).
- El participante del estudio tiene una hipersensibilidad conocida a cualquier componente del producto en investigación (PEI) o a fármacos comparativos (o un dispositivo en investigación) tal y como se indica en este protocolo.
- El participante del estudio tiene evidencias de una causa secundaria de trombocitopenia inmunitaria de acuerdo a los últimos antecedentes médicos (p. ej., infección bacteriana o vírica, antecedentes médicos de leucemia, linfoma, inmunodeficiencia variable común, lupus eritematoso diseminado, enfermedad tiroidea autoinmunitaria) o es inmune a tratamientos farmacológicos (p. ej., heparina, quinina, antibióticos, anticonvulsivos) o el participante tiene citopenia inmunitaria múltiple, p. ej., síndrome de Evan.
- El participante del estudio tiene una infección activa clínicamente relevante (p. ej., sepsis, neumonía o absceso) en opinión del investigador o tuvo una infección grave (que provocó la su hospitalización o requirió tratamiento antibiótico parenteral) en las 6 semanas anteriores a la administración del PEI.
- El participante del estudio presenta una infección conocida por tuberculosis (TB), un riesgo elevado de contraer infección por TB o bien presenta infección por tuberculosis latente (ITBL) o padece actualmente infección por micobacterias no tuberculosas (IMBNT) o tiene antecedentes de ello.
- El participante del estudio tiene antecedentes de trasplante de órganos importantes o de trasplante de células madre hematopoyéticas/médula ósea.
- El participante del estudio ha experimentado hemorragia intracraneal en los 6 meses anteriores a la visita de selección.
- El participante del estudio tiene antecedentes de trastornos de coagulopatía distintos de TIP.
- El participante del estudio tiene una puntuación del estado funcional en la escala de Karnofsky <60 % en la visita de selección.
- El participante del estudio tiene actualmente una deficiencia de inmunoglobulina A (Iga) o una medición de Iga <50 mg/dl o tiene antecedentes médicos de ello en la visita de selección.
- El participante del estudio se ha sometido a una esplenectomía en los 2 años anteriores a la visita inicial.

VARIABLES PRINCIPALES Respuesta plaquetaria duradera clínicamente significativa de >/= 50x10^9/L durante las últimas 12 semanas.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Número acumulado de visitas con respuesta plaquetaria clínicamente significativa ¿50x10^9/l.
2. Respuesta definida como recuento plaquetario ¿30x10^9/l y al menos un aumento de 2 veces el recuento inicial confirmado en al menos 2 ocasiones separadas en dos visitas nominales adyacentes con al menos 7 días de diferencia y ausencia de hemorragia por visita.
3. Respuesta completa, definida como recuento plaquetario ¿100x10^9/l confirmado en al menos 2 ocasiones separadas en dos visitas nominales adyacentes con al menos 7 días de diferencia y ausencia de hemorragia por visita.
4. Tiempo de respuesta plaquetaría clínicamente significativa de >/= 50 x 10^9/l tiempo desde el inicio de del tratamiento hasta el logro de la primera respuesta >/= 50 x 10^9/l
5. Respuesta plaquetaria clinicamente significativa de>/= 50 x 10^9/l en el día 8
6. Tiempo para la primera terapia de rescate
7. Respuesta definida como cambio desde el tiempo basal a o por encima de lo definido en el umbral de sintomas del Cuestionario de evaluación del paciente ITP (ITPPAQ)
8. Ocurrencia de efectos adversos emergentes del tratamiento (TEAE).
9. Ocurrencia de TEAE que lleva a una retirada del medicamento en investigación.

OBJETIVO PRINCIPAL Demostrar la eficacia clínica de rozanolixizumab en el tratamiento de mantenimiento de los pacientes del estudio con trombocitopenia inmune primaria.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la seguridad y tolerabilidad de rozanolixizumab.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante las últimas 12 semanas (semana 13 a semana 25).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1.; 2.; 3. and 7. Desde el momento basal durante el periodo de tratamiento (hasta la semana 25)
4. Tiempo desde que se comienza el tratamiento hasta alcanzar la primera respuesta de >/= 50x10^9/L (hasta la semana 25)
5. Momento basal al Día 8
6. Desde el momento basal a la primera terapia de rescate (hasta la semana 25)
8. y 9. Desde el momento basal hasta el final del periodo de seguimiento (hasta la semana 31).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 105.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 22/04/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 22/04/2020. FECHA DICTAMEN 11/03/2020. FECHA INICIO PREVISTA 30/06/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 19/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR UCB Biopharma SRL. DOMICILIO PROMOTOR Allée de la Recherche 60 1070 Brussels. PERSONA DE CONTACTO UCB Biosciences GmbH - Clin Trial Reg & Results Disclosure. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR UCB Biopharma SRL. PAIS Bélgica.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN MACARENA

CENTRO 2: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Rozanolixizumab. CÓDIGO UCB7665. DETALLE Day 1 of week 1: one-time fixed-unit dose of rozanolixizumab equivalent to 15mg/kg sc or placebo
Weeks 3-23: fixed-unit dose of rozanolixizumab equivalent to 10mg/kg or placebo, every 2 weeks (Q2W). PRINCIPIOS ACTIVOS ROZANOLIXIZUMAB. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.