Estudio abierto, unicéntrico, con un brazo de tratamiento activo, de 13 semanas de duración, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en el tratamiento de la agresividad en la enfermedad de Alzheimer (EA).

Fecha: 2019-06. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-001436-54.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en el tratamiento de la agresividad en la enfermedad de Alzheimer (EA).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto, unicéntrico, con un brazo de tratamiento activo, de 13 semanas de duración, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en el tratamiento de la agresividad en la enfermedad de Alzheimer (EA).

INDICACIÓN PÚBLICA Agresión en la Enfermedad de Alzheimer.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Agresión en la Enfermedad de Alzheimer.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Hombres y mujeres entre 50¿85 años
2. Diagnóstico de EA probable de acuerdo con los criterios NIA-AA (McKhann GM et al., 2011)
3. Índice de masa corporal (IMC) de al menos 18,5 kg/m2
4. Agitación o agresividad notables o persistentes que alteren la vida cotidiana del paciente o pongan al paciente en situaciones de peligro durante, al menos, 3 de los 7 días previos a la visita de selección y que representen un cambio con respecto a la conducta habitual del paciente
5. Puntuación del cuestionario Mini Med (MMSE) en las visita de selección ¿ 20
6. Pacientes ambulatorios, no hospitalizados
7. Familiar cercano/cuidador capacitado y de confianza que pueda acompañar al paciente a todas las visitas durante el estudio
8. Tratamiento farmacológico estable de la EA, conforme al resumen de características del producto (RCP), durante al menos los dos meses previos a la visita de selección.
9. Desde la visita de selección hasta 30 días después de la última dosis del medicamento en investigación, los hombres y las mujeres fértiles* deben utilizar un método anticonceptivo de alta eficacia, definido como:
a. Un método con un índice de fallo inferior al 1 % (p. ej., esterilización permanente, implantes hormonales, inyecciones de hormonas, algunos dispositivos intrauterinos o pareja vasectomizada)
O
b. El uso de dos métodos anticonceptivos (p. ej., un método de barrera [preservativo, diafragma o capuchón cervical] con espermicida y un anticonceptivo hormonal [p. ej., anticonceptivos orales combinados, parche, anillo vaginal, inyectable e implantes])
* Después de la menarquia y hasta convertirse en posmenopáusica, salvo que sea permanentemente estéril. Un estado posmenopáusico se define como la ausencia de la menstruación durante 12 meses sin una causa médica alternativa
10. Consentimiento informado firmado por el paciente (o un representante legal, en su caso) y consentimiento informado firmado por el cuidador/ familiar cercano antes del inicio de cualquier procedimiento específico del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. No realización de las pruebas indicadas en la visita de selección
2. Hospitalización o cambio de la medicación concomitante un mes antes de la visita de selección o durante el período de selección
3. Miembro o familiar cercano de un miembro del personal del estudio o subordinado (o familiar inmediato de un subordinado) de algún miembro del personal del estudio
4. Resultados positivos en las pruebas serológicas del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), del virus de la hepatitis C activo (detección positiva del ARN del VHC mediante la prueba de ácidos nucleicos) o del virus de la hepatitis B (antígeno de superficie del virus de la hepatitis B [HbsAg]) en la visita de selección, o antecedentes médicos, signos y síntomas importantes de tuberculosis (TB) de acuerdo con los criterios del investigador
5. Enfermedad avanzada o inestable clínicamente significativa que pueda interferir con la evaluación:
a. Trastorno convulsivos
b. Insuficiencia respiratoria (presión parcial de oxígeno < 60 mmHg y presión parcial de dióxido de carbono < 50 mmHg)
c. Disfunción hepática (valor de bilirrubina total en suero, alanina transaminasa [ALT] en suero, aspartato transaminasa [AST] en suero y gamma-glutamil-transferasa [GGT] 1,5 × límite superior de la normalidad [LSN])
d. Insuficiencia renal (creatinina en suero > 2 mg/dl)
e. Cardiopatía (infarto de miocardio, angina inestable, insuficiencia cardíaca, cardiomiopatía en los 6 meses previos a la visita de selección)
f. Tratamiento de hipertensión no controlada
g. Bloqueo auriculoventricular (tipo II/Mobitz II y tipo III), síndrome congénito del intervalo QT largo, disfunción del nódulo sinusal o intervalo QTcB prolongado (hombres > 450 ms y mujeres > 470 ms)
h. Diabetes no controlada (Hb1Ac > 7,5%)
i. Trastornos hematológicos, especialmente trombocitopenia (plaquetas < 75 000/mm3) y neutropenia (neutrófilos < 1500/mm3)
j. Tumores malignos en los últimos 5 años
6. Discapacidad que pueda impedir que los pacientes completen todos los requisitos del estudio; por ejemplo, ceguera, sordera, dificultad grave del lenguaje
7. Ingesta crónica de medicamentos :
a. Acenocoumarol, warfarina o digitoxina
b. Antidepresivos (distintos de inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina [ISRS], inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina-noradrenalina [ISRSN] u otros antidepresivos noradrenérgicos y/o serotoninérgicos; consulte las tablas 2 y 3) en dosis estables durante, al menos, un mes antes de la visita de selección
c. Antipsicóticos (distintos de los antipsicóticos atípicos orales en dosis estables durante, al menos, un mes antes de la visita de selección)
d. Estabilizadores del estado de ánimo (p. ej., litio o ácido valproico)
e. Anticolinérgicos sistémicos (se permiten los anticolinérgicos inhalados)
f. Nootrópicos; por ejemplo, racetamos, anfetaminas, metilfenidato, levodopa, preparados que contienen Ginkgo biloba o hierba de San Juan
g. Medicamentos antihipertensivos activos a nivel central (como clonidina, alfametildopa, guanidina, guanfacina)
h. Corticoesteroides o inmunodepresores (solo se permiten los inhalados o en suspensión tópica).
i. Inhibidores de la MAO
j. Ingesta de medicamentos que actúan directamente en el sistema nervioso central que el investigador considere relevantes para el estudio
Nota:
i) Las benzodiazepinas orales de semivida corta y media (alprazolam, lorazepam, midazolam, oxazepam, temazepam) y los medicamentos Z (zaleplon, zolpidem, zoplicona) se permiten en caso de recetas ocasionales a corto plazo.
ii) Se permite la ingesta regular y en dosis estables de gabapentina, topiramato y pregabalina durante, al menos, un mes antes de la visita de selección.
8. Alcoholismo o toxicomanía posibles o confirmados.
9. Participación en otro estudio de investigación o toma de un medicamento en fase de investigación en los 3 meses previos.
10. Intento de suicidio a lo largo del último año o riesgo importante de suicidio (en opinión del investigador, definido como un ¿sí¿ a las preguntas 4 o 5 sobre ideas de suicidio, o responder ¿sí¿ a la conducta suicida en la Escala Columbia para Evaluar el Riesgo de Suicidio en los últimos 12 meses).
11. Cualquier condición que, en opinión del investigador, haga que el paciente resulte inadecuado para su inclusión en el estudio.

VARIABLES PRINCIPALES 1. Cambio desde visita basal hasta la semana 8 en el Cuestionario del Inventario Neuropsiquiátrico (NPI-4 A/A).Es decir , las subescalas de 4 ítems de NPI A/A : Agitación/Agresividad, Desinhibición, Irritabilidad y Conducta motora anómala)
2. Cambio a lo largo del tiempo en la NPI-4 A/A
3. Cambio desde visita basal hasta la semana 8 en el Cuestionario de Agitación de Cohen-Mansfield (Cohen-Mansfield Agitation Inventory, CMAI)
4. Cambio a lo largo del tiempo en el CMAI
5. Cambio desde visita basal hasta la semana 8 en la escala de Impresión-Agitación/Agresión Clínica Global (Clinical Global Impression-Agitation/Agression, CGI-A/A)
6. Cambio a lo largo del tiempo en la CGI-A/A.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Cambio desde visita basal hasta la semana 8 en el NPI
2. Cambio desde visita basal hasta la semana 8 en la Cuestionario sobre la carga del cuidador
(Zarit Burden Interview, ZBI)
3. Cambio desde visita basal hasta la semana 8 en la escala Mini Mental (MMSE)
4. Número, frecuencia e intensidad de las Reacciones Adversas a la medicación (RAs) hasta la semana 8
5. Número, frecuencia e intensidad de las RAs graves hasta la semana 8
6. Número y porcentaje de participantes que se retiran debido a RAs hasta la semana 8.
7. Cambio desde visita basal hasta la semana 8 en la exploración física, las constantes vitales y los parámetros del ECG.
8. Frecuencia de los parámetros de la exploración física, las constantes vitales y los parámetros del ECG de posible relevancia clínica durante todo el período del estudio.
9. Cambio desde visita basal hasta la semana 8 en los parámetros clínicos de laboratorio (hematología, incluyendo las plaquetas) y en la bioquímica clínica.
10. Frecuencia de los parámetros clínicos de laboratorio (hematología y bioquímica clínica) de posible relevancia clínica a lo largo de todo el período del estudio.
11. Uso de medicación concomitante a lo largo de todo el período del estudio.

OBJETIVO PRINCIPAL Investigar la eficacia de ORY-2001 en el tratamiento de la agresividad en pacientes con EA.

OBJETIVO SECUNDARIO - Investigar otros cambios en el comportamiento, la cognición y la carga del cuidador.
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con EA.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 13 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 13 semanas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 06/06/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 05/06/2019. FECHA DICTAMEN 29/05/2019. FECHA INICIO PREVISTA 10/06/2019. FECHA INICIO REAL 12/06/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 05/07/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Oryzon Genomics S. A. DOMICILIO PROMOTOR Sant Ferran 74 08940 Cornellá de Llobregat. PERSONA DE CONTACTO Oryzon Genomics S. A. - Roger Bullock. TELÉFONO +34 93 515 13 13. FAX +34 93 377 40 28. FINANCIADOR Oryzon Genomics S. A. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO Fundació ACE - Institut Català de Neurociències Aplicades. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Centro de Día. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 05/06/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Vafidemstat. CÓDIGO ORY-2001. DETALLE 8 weeks of treatment. PRINCIPIOS ACTIVOS ORY-2001 (Vafidemstat). FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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