Estudio cruzado, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de la administración subcutánea del inhibidor de la esterasa C1 derivado de plasma humano en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario.

Fecha: 2014-01. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-000916-10.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de la administración subcutánea del inhibidor de la esterasa C1 en la prevención del angioedema hereditario.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio cruzado, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de la administración subcutánea del inhibidor de la esterasa C1 derivado de plasma humano en el tratamiento profiláctico del
angioedema hereditario.

INDICACIÓN PÚBLICA AEH es un trastorno genético con tres tipos. Tipos I/II con a una deficiencia del inhibidor de la esterasa C1. Tipo III raro y acociado a un inhibidor normal de esterasa C1 y estado de la enfermedad.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Angioedema hereditario (AEH) de tipo I y II.

CRITERIOS INCLUSIÓN -Capacidad para otorgar su consentimiento informado por escrito y voluntad y capacidad para cumplir todos los requisitos del protocolo, o capacidad por parte de progenitores o representantes legales del paciente para otorgar su consentimiento informado por escrito. -Hombre o mujer. -12 años o más de edad en el momento de otorgar el consentimiento informado por escrito. -Diagnóstico clínico de AEH (de tipo I o II), que será confirmado mediante análisis del laboratorio central antes de su inclusión en el Período de tratamiento 1. -Ataques de AEH dentro de un período de 2 meses consecutivos que requirieran tratamiento urgente o atención médica. -El
investigador cree que el paciente quiere y es capaz de cumplir todos los requisitos del protocolo. -El investigador considera al paciente capaz de conservar adecuadamente el medicamento del estudio y capaz de ser instruido para administrar el medicamento del estudio (bien el paciente o su cuidador) fuera del centro de estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Antecedentes de trombosis arterial o venosa clínicamente significativa, o presencia actual de un riesgo protrombótico clínicamente significativo. -Neoplasias malignas incurables conocidas en el momento de la visita de Selección. -Cualquier cuadro clínico que pueda interferir con la evaluación de CSL830 o con la correcta realización del estudio. -Antecedentes clínicamente significativos de mala respuesta a la administración de C1-INH para el tratamiento del AEH. -Mujer en edad fértil y no esterilizada quirúrgicamente que no esté utilizando y no esté dispuesta a utilizar un método anticonceptivo médicamente fiable o abstenerse de mantener relaciones sexuales durante el estudio. -Mujer que haya empezado a tomar o haya cambiado la dosis de cualquier anticonceptivo hormonal o tratamiento de sustitución hormonal (es decir, productos que contentan estrógenos / progesterona) dentro de los 3 meses previos a la visita de Selección. -Mujer con intención de quedarse
embarazada en el transcurso del estudio. -Mujer embarazada o en periodo de lactancia. -Participación en otro estudio clínico intervencionista dentro de los 30 días previos a la Selección o en cualquier momento durante el estudio. -Abuso de alcohol, drogas o medicamentos en el año previo a la Selección. -Estar recibiendo
actualmente algún tratamiento no permitido durante el estudio. -Trastorno mental que impida que el paciente (o sus representantes legales) pueda entender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio. -Hipersensibilidad
conocida o presunta al producto en investigación o a cualquiera de los excipientes del producto en investigación. -Aleatorización o participación previa en el Período de preinclusión del presente estudio. -Ser empleado del centro de estudio, o cónyuge / pareja o familiar del investigador o los subinvestigadores. -Cualquier otro
motivo que, en opinión del investigador, hiciera al paciente no apto para participar en el estudio.

VARIABLES PRINCIPALES -El número normalizado con respecto al tiempo de ataques de AEH cuando se trata con CSL830 y cuando se trata con placebo. -El número normalizado con respecto al tiempo de ataques de AEH entre placebo y la respectiva dosis de CSL830 para las 2 dosis de CSL830.

VARIABLES SECUNDARIAS La proporción de «pacientes que responden al tratamiento» en los 2 grupos de dosis de CSL830, cuando éstos vienen definidos por los criterios siguientes: -Un 50 % de reducción relativa en el número normalizado con respecto al tiempo de ataques de AEH durante el tratamiento con CSL830 en comparación con el placebo. -El número normalizado con respecto al tiempo de usos de medicación de rescate cuando se trata con CSL830 y cuando se trata con placebo. El criterio secundario de valoración de la seguridad es la proporción de pacientes con cualquier acontecimiento adverso (AA) surgido durante o dentro de las 24 horas siguientes a la administración de 40 UI/kg de CSL830, 60 UI/kg de CSL830 y placebo.

OBJETIVO PRINCIPAL Demostrar la eficacia clínica de CSL830 s.c. en el tratamiento profiláctico del AEH.
Comparar la eficacia clínica de dos dosis de CSL830 s.c. La comparación de la eficacia clínica de las 2 dosis de CSL830 se realizará únicamente si se ha visto que la eficacia clínica de CSL830 s.c. en el tratamiento profiláctico del AEH es significativamente mejor, desde el punto de vista estadístico, que la del placebo.

OBJETIVO SECUNDARIO Caracterizar adicionalmente la eficacia clínica de las 2 dosis de CSL830 s.c.
Demostrar la seguridad y la tolerabilidad de CSL830 s.c.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN El período de evaluación irá desde el comienzo de la Semana 3 hasta el momento en el que el paciente complete el período de tratamiento (es decir, el período total de evaluación tendrá una duración de hasta 14 semanas). Eso tiene en cuenta un período de lavado de 2 semanas al inicio de cada período de tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN El período contemplado para obtener tales valoraciones comenzará al inicio de cada período de tratamiento y finalizará en la Semana 14 (Día 92) de cada período de tratamiento, o en el momento de la retirada prematura.

JUSTIFICACION El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia del inhibidor de la esterasa C1 en el tratamiento profiláctico de los ataques de angioedema hereditario, cuando se administra por vía subcutánea a pacientes con angioedema hereditario. También se evaluará la seguridad del inhibidor de la esterasa C1. Cada paciente se incorporará a un período de preinclusión de hasta 8 semanas. Los pacientes que completen el periodo preinclusión y que se consideren idóneos entrarán en la fase de tratamiento que comprende 2 periodos de tratamiento consecutivos. En la fase del tratamiento los pacientes serán asignados de manera aleatoria a uno de los cuatro grupos que consistentes en el tratamiento con un volumen bajo o alto de inhibidor de la esterasa en un periodo de tratamiento y en el tratamiento con bajo o alto volumen de placebo en otro periodo. El estudio cuantificará el número de ataques de angioedema hereditario que experimentan los pacientes mientras reciben cada tratamiento.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 100.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 02/01/2014. FECHA DICTAMEN 07/08/2014. FECHA INICIO PREVISTA 01/11/2013. FECHA INICIO REAL 19/05/2014. FECHA FIN ESPAÑA 09/05/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR CSL Behring GmbH. DOMICILIO PROMOTOR Emil-von-Behring-Str. 76 35041 Marburg. PERSONA DE CONTACTO CSL Behring GmbH - Trial Disclosure Manager. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR CSL Behring GmbH. PAIS Alemania.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Alergologia.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Alergia.

CENTRO 3: HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Alergología.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON(*)

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON(*). LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Alergología.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO C1 esterase inhibitor. CÓDIGO CSL830. DETALLE 32 weeks =treatment period with active and placebo
16 weeks =treatment with active. PRINCIPIOS ACTIVOS N/A. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.