Estudio fase II, abierto, prospectivo, con un solo brazo para evaluar la capacidad de eltrombopag de inducir remisión sostenida en sujetos con trombocitopenia inmune primaria que son refractarios o hayan recaído tras una primera línea de esteroides (TAPER).

Fecha: 2018-09. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-000452-18.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la capacidad de eltrombopag de inducir remisión sostenida en sujetos con trombocitopenia inmune primaria.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio fase II, abierto, prospectivo, con un solo brazo para evaluar la capacidad de eltrombopag de inducir remisión sostenida en sujetos con trombocitopenia inmune primaria que son refractarios o hayan recaído tras una primera línea de esteroides (TAPER).

INDICACIÓN PÚBLICA trombocitopenia inmune.

INDICACIÓN CIENTÍFICA trombocitopenia inmune.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Se deberá obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.
2. Sujetos >-= 18 años de edad.
3. Sujetos con un diagnóstico confirmado de PTI primaria que no responden o han recaído después de una terapia de primera línea de esteroides +/- inmunoglobulina intravenosa (IGIV) (utilizada como terapia de rescate).
Se definirá la terapia de primera línea de esteroides como. 0,5 a 1 mg/kg/día de prednisona/prednisolona durante un mínimo de dos semanas, o un mínimo de un ciclo de altas dosis de dexametasona de 20-40 mg/día durante 4 días consecutivos +/- IGIV (utilizada como terapia de rescate). La exposición máxima al tratamiento con dosis alta de esteroides (se ha excluido la disminución progresiva de esteroides) debe estar limitada a: 4 semanas de dosis altas de prednisona/prednisolona o 3 ciclos de altas dosis de dexametasona. La exposición global de esteroides no deber ser superior a 3 meses, incluyendo el periodo de disminución progresiva de la dosis.
4. Recuento de plaquetas < 30×109/L y evaluado como con necesidad de tratamiento (según el criterio del médico).

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Sujetos con PTI tratados previamente con cualquier terapia de segunda línea para PTI, agonistas del receptor de trombopoyetina (R-TPO) para PTI, excepto esteroides/IGIV,
2. Sujetos que hayan recaído más de un año después de haber finalizado un ciclo completo de terapia con esteroides.
3. Sujetos con un diagnóstico de trombocitopenia secundaria.
4. Sujetos con complicaciones de sangrado amenazantes para la vida según criterio del investigador.
5. Sujetos con trombosis venosa profunda o trombosis arterial en los 6 meses anteriores a la inclusión.
6. Creatinina en suero ¿ 1,5 g/dl.
7. Bilirrubina total > 1,5 x límite superior de normalidad (LSN).
8. Aspartato transaminasa (AST) > 3,0 × LSN.
9. Alanino transaminasa (ALT) > 3,0 × LSN.
10. Sujetos positivos al virus de inmunodeficiencia humana (VIH), virus de hepatitis C (VHC) y antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg).
11. Sujetos con deterioro hepático (puntuación de Child-Pugh > 5).
12. Sujetos que tienen un tumor maligno activo.
13. Sujetos con cualquier trastorno médico o psiquiátrico preexistente grave o inestable o cualquier otra condición que pueda interferir en la seguridad del sujeto, obtención del consentimiento informado o cumplimiento con los procedimientos del estudio según el criterio del investigador.
14. Antecedentes o diagnóstico actual de enfermedad cardíaca que indiquen un riesgo significativo en la seguridad de los sujetos que participen en el estudio.
15. Sujetos con infecciones activas conocidas o no controladas que no responden a la terapia adecuada.
16. Sujetos con evidencia de abuso actual de alcohol/drogas.
17. Mujeres en edad fértil y hombres sexualmente activos que no deseen utilizar un método anticonceptivo adecuado durante el estudio.
18. Mujeres que estén en periodo de lactancia o embarazadas (prueba de embarazo de gonadotropina coriónica humana B [B-hCG] positiva en sangre u orina) en la selección o el día 1 antes de la dosis.

VARIABLES PRINCIPALES Proporción de sujetos con remisión sostenida a los 12 meses donde se define la remisión sostenida (R).

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Mediana de duración de la remisión sostenida
2. Porcentaje de sujetos con recuento de plaquetas >/= 50×109/L
3. Porcentaje de sujetos con al menos un recuento de plaquetas >/= 30×109/L tras haber reintroducido eltrombopag sin haber sangrado ni medicación de rescate.
4. Cambio absoluto y relativo en el recuento de plaquetas desde basal a distintos puntos.
5. Porcentaje de sujetos que mantienen un recuento de plaquetas >/= 30×109/L sin sangrado y sin medicación de rescate.
6. Cambio en el cuestionario FACIT-Fatigue con respecto al basal.
7. Cambio en el cuestionario FACT-Th6 con respecto al basal.
8. Cambio en el cuestionaro SF-36v2 con respecto al basal.
9. Cambio general desde el inicio del impacto general de los efectos secundarios en el tratamiento a través de la evaluación funcional de la terapia del cáncer-G (GP5).
10. Cambio general de la satisfacción del tratamiento utilizando el Cuestionario de Satisfacción de Tratamiento (TSQM-9).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la capacidad de eltrombopag de inducir remisión sostenida en 12 meses en sujetos con PTI que hayan recaído o no hayan respondido al tratamiento de primera línea de esteroides.

OBJETIVO SECUNDARIO 1.Evaluar la duración de remisión sostenida después de la discontinuación del tto.
2. Evaluar la capacidad de eltrombopag de inducir una respuesta temprana en el primer mes.
3. Evaluar la capacitad de eltrombopag de recuperar respuesta, en caso de pérdida de respuesta durante o después de disminuir el trombopag.
4. Cuantificar el recuento de plaquetas desde la basal hasta los m 3, 6, 9 y 12.
5. Evaluar la capacidad de eltrombopag de mantener el recuento de plaquetas 6. Evaluar las medidas de los resultados relacionadas con la salud de los pacientes para la calidad de vida relacionada con la salud mediante el uso de los cuestionarios FACIT y versión de 6 ítems del FACT-Th6 y SF-36v2.
7. Explorar el impacto global de los efectos secundarios en la percepción del tratamiento de los sujetos mediante la evaluación GP5 en basal y al final del estudio.
8. Explorar la satisfacción con el tratamiento con TSQM-9.
9. Evaluar la seguridad y tolerabilidad del IMP.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 12 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. 12 meses
2. en el primer mes
3. 12 meses
4. basal, 3, 6, 9, 12 meses
5. desde la primera vez alcanzado el nivel y en los meses 3, 6, 9, 12.
6. basal a 3, 6, 9, 12 meses
7. basal a 3, 6, 9, 12 meses
8. basal a 3, 6, 9, 12 meses
9. Basal, 12 meses o fin de estudio
10. Basal, 12 meses o fin de estudio.

JUSTIFICACION El propósito de este ensayo es evaluar la capacidad de eltrombopag de inducir remisión sostenida libre de tratamiento en sujetos con trombocitopenia inmune primaria (PTI) que hayan recaído o no hayan respondido al tratamiento inicial con esteroides.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 101.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 24/09/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 21/09/2018. FECHA DICTAMEN 10/09/2018. FECHA INICIO PREVISTA 15/10/2018. FECHA INICIO REAL 31/10/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 20/06/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica, S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Vía de les Corts Catalanes, 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A. - Trial Monitoring Organization (TMo). TELÉFONO NA. FAX NA. FINANCIADOR Novartis Pharma AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO J.M. MORALES MESEGUER

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO J.M. MORALES MESEGUER. LOCALIDAD CENTRO Murcia. PROVINCIA MURCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA MURCIA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 21/09/2018. FECHA ACTIVACIÓN 12/11/2018.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 22/03/2019. FECHA ACTIVACIÓN 02/04/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 22/03/2019. FECHA ACTIVACIÓN 22/03/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 22/03/2019. FECHA ACTIVACIÓN 20/06/2019.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 21/09/2018. FECHA ACTIVACIÓN 05/11/2018.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO Salamanca. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA-LA MANCHA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 21/09/2018. FECHA ACTIVACIÓN 24/10/2018.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 21/09/2018. FECHA ACTIVACIÓN 07/11/2018.

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 21/09/2018. FECHA ACTIVACIÓN 30/10/2018.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN REVOLADE. NOMBRE CIENTÍFICO Eltrombopag. CÓDIGO ETB115. DETALLE The duration of treatment with eltrombopag may be up to 12 months. PRINCIPIOS ACTIVOS ELTROMBOPAG. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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