Estudio para evaluar Imetelstat (JNJ-63935937) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1.

Fecha: 2015-11. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-002874-19.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar Imetelstat (JNJ-63935937) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio para evaluar Imetelstat (JNJ-63935937) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones en recaída o refractarios al tratamiento con Agentes Estimulantes de la Eritropoyesis (AEE).

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome mielodisplásico.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome mielodisplásico.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Varones o mujeres >= 18 años de edad
2. Diagnóstico de SMD según los criterios de la OMS o la clasificación franco-americano-británica (FAB) confirmado por un aspirado y biopsia de médula ósea en el plazo de 12 semanas antes de la entrada en el estudio. El promotor debe revisar y aprobar un informe del laboratorio local de este aspirado y biopsia de médula ósea para el diagnóstico
3. SMD de riesgo bajo o intermedio-1 según el IPSS.
4. Dependencia de trasfusiones de eritrocitos, definida como la necesidad de 4 unidades de eritrocitos durante 8 semanas a lo largo de las 12 semanas anteriores a la entrada en el estudio; los niveles de Hb previos a la trasfusión deben ser <= 9,0 g/dl para computar el total de las 4 unidades;
5. Estado funcional del ECOG 0, 1 o 2.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Pacientes que presenten alergia, hipersensibilidad o intolerancia conocidas a imetelstat o a sus excipientes
2.Pacientes que hayan recibido un fármaco en investigación o utilizado un dispositivo médico invasivo en investigación en los 30 días anteriores a la entrada en el estudio o que estén participando actualmente en un estudio de investigación;
3.Tratamiento previo con imetelstat;
4. Haber recibido cualquier quimioterapia, tratamiento inmunomodulador o inmunosupresor, corticosteroides a una dosis >30 mg/día de prednisona o equivalente o tratamiento con factores de crecimiento en los 28 días previos a la entrada en el estudio;
5. Haber recibido otros tratamientos para el SMD en el plazo de 4 semanas antes de la entrada en el estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Porcentaje de pacientes sin ninguna transfusión de eritrocitos durante cualesquiera 8 semanas consecutivas.

VARIABLES SECUNDARIAS 1/ Numero de participantes con eventos adversos
2/Porcentaje de pacientes sin ninguna transfusión de eritrocitos durante cualesquiera 24 semanas consecutivas.
3/El tiempo hasta la IT de eritrocitos que dure al menos 8 semanas.
4/ Duración de TI de eritrocitos.
5/Tasa de mejoría hematológica.
6/Tasas de RC o RP según los criterios de respuesta del IWG de 2006.
7/Supervivencia global.
8/El tiempo hasta la progresión a LMA.
9/Tasa de transfusiones.
10/Cantidad de transfusiones.
11/Tasa del uso de factores de crecimiento mieloides.
12/Variación de las puntuaciones de FACT-An y EQ-5D-5L respecto al valor basal.
13/Cmax.
14/AUC0-t.
15/Porcentaje de pacientes con anticuerpos frente a imetelstat.
16/ Datos de utilización de recursos médicos.

OBJETIVO PRINCIPAL Parte 1: Evaluar la eficacia y seguridad de imetelstat en sujetos con SMD de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones que hayan recaído o sean refractarios al tratamiento con AEE.
Parte 2: Comparar la eficacia en términos de independencia de transfusiones (IT) de células sanguíneas rojas de imetelstat con placebo en sujetos con SMD de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones que hayan recaído o sean refractarios al tratamiento con AEE.

OBJETIVO SECUNDARIO - Evaluar la seguridad de imetelstat en pacientes con SMD
- Evaluar el tiempo hasta la IT de eritrocitos y su duración
- Evaluar la tasa de mejoría hematológica
- Evaluar las tasas de remisión completa (RC) o remisión parcial (RP)
- Evaluar la supervivencia global (SG)
- Evaluar el tiempo hasta la progresión a leucemia mieloide aguda (LMA)
- Evaluar la tasa y la cantidad de tratamiento de soporte, incluidos las transfusiones y los factores de crecimiento mieloides
- Evaluar la farmacocinética e inmunogenicidad de imetelstat en pacientes con SMD
- Evaluar el efecto del tratamiento con imetelstat en los resultados comunicados por los pacientes (RCP)
- Evaluar el efecto del tratamiento sobre la utilización de recursos médicos.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 8 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1/ Hasta fase de seguimiento (30 dias postratamiento (aproximadamente 2 años)).
2-12/ Hasta 2 años después de la inclusión del último paciente.
13-14/Durante el tratamiento (aproximadamente 2 años).
15-16/hasta dos años después de la inclusión del último paciente.

JUSTIFICACION Este es un estudio fase 2/3 multicéntrico de imetelstat que consta de dos partes. La parte 1 es un diseño abierto con un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de imetelstat. Hasta 30 pacientes serán incluidos y seguidos para seguridad mejoría hematológica y reducción de los requerimientos de transfusiones. La parte 2 del estudio se iniciara si los datos de la parte 1 respaldan un perfil de riesgo/beneficio satisfactorio. La parte 2 es un diseño doble ciego, aleatorizado para comparar la eficacia de imetelstat con la de placebo. Aproximadamente 170 pacientes serán aleatorizados en la parte 2 en una proporción 2:1 para recibir imetelstat o placebo, respectivamente. Cada parte del estudio constará a su vez de 3 fases: una fase de selección (de hasta 28 días), una fase de tratamiento, y una fase de seguimiento posterior al tratamiento que continuará hasta la muerte, la pérdida de seguimiento, la retirada del consentimiento o el final del estudio (lo que suceda antes). El final del estudio se define como 2 años después de la entrada en el estudio del último paciente o cualquier momento en el que el promotor dé por finalizado el estudio, lo que suceda antes.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 200.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 24/11/2015. FECHA INICIO PREVISTA 16/11/2015. FECHA INICIO REAL 08/01/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 15/06/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Janssen-Cilag International NV. DOMICILIO PROMOTOR Turnhoutseweg 30, Building 102 2340 Beerse. PERSONA DE CONTACTO Janssen-Cilag S.A. - Global Clinical Operations Spain. TELÉFONO +34 91 722 8100. FAX +34 91 722 8628. FINANCIADOR Janssen Research & Development, LLC. PAIS Bélgica.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Sº Hematología. FECHA ACTIVACIÓN 22/01/2016.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Sº Hematología. FECHA ACTIVACIÓN 08/01/2016.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA. LOCALIDAD CENTRO BADALONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Sº Hematología. FECHA ACTIVACIÓN 22/02/2016.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO SALAMANCA. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEON. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Sº Hematología. FECHA ACTIVACIÓN 19/01/2016.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Sº Hematología. FECHA ACTIVACIÓN 25/02/2016.

CENTRO 6: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Sº Hematología. FECHA ACTIVACIÓN 22/02/2016.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS. LOCALIDAD CENTRO OVIEDO. PROVINCIA ASTURIAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA ASTURIAS. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Sº Hematología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Imetelstat sodium. CÓDIGO JNJ-63935937. DETALLE 4-week treatment cycles (28 days) until treatment is stopped (for disease progression, or unacceptable toxicity, or withdrawal of consent, or lack of response. PRINCIPIOS ACTIVOS Imetelstat sodium. FORMA FARMACÉUTICA Liofilizado para solución para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.