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Estudio para evaluar imetelstat (GRN163L) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones en recaída o refractarios al tratamiento con Agentes Estimulantes de la Eritropoyesis (AEE).

Fecha: 2015-11. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-002874-19.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar imetelstat (GRN163L) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio para evaluar imetelstat (GRN163L) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones en recaída o refractarios al tratamiento con Agentes Estimulantes de la Eritropoyesis (AEE).

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome Mielodisplásico (SMD).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome Mielodisplásico (SMD).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Hombre o mujeres ¿18 años de edad (o la edad legal de
consentimiento en la jurisdicción en la que el estudio se lleva a cabo).
2. Criterios modificados por la Enmienda 1.
2.1 Criterio modificado por Enmienda 2.
2.2 Criterio modificado por Enmienda 3.
2.3. En la Parte 1, el diagnóstico de SMD según los criterios de clasificación de la WHO confirmados por aspirado de médula ósea y biopsia en las 12 semanas anteriores al D1C1. Un informe del laboratorio local del
aspirado de médula ósea y biopsia del diagnóstico debe ser revisado y aprobado por el promotor (Anexo 1)
En la parte 2, el diagnóstico de SMD según los criterios de clasificación de la WHO confirmados por aspirado de médula ósea y biopsia en las 12 semanas anteriores a la aleatorización. (Anexo 1). Una muestra del aspirado de médula ósea y biopsia debe ser enviada al Revisor Central Independiente de Patología para la confirmación del diagnóstico. Se requiere la revisión del laboratorio central para confirmar el diagnóstico antes de la aleatorización.
3. MDS IPSS de riesgo bajo o intermedio 1 (Anexo 3);
4. Criterio modificado por la Enmienda 1.
4.1. Dependiente de transfusión RBC definida como la necesidad de al
menos 4 unidades RBC transfundidas durante un período de 8 semanas
durante las 16 semanas anteriores al D1C1 (Parte 1) o aleatorización (Parte 2) (definido
en la Sección 3.1); la Hg pretransfusional debe ser ¿9.0 g / dl para
contar las 4 unidades totales;
5. Tiene SMD que es recaída / refractaria al tratamiento de la AEE; tal
como se define mediante el cumplimiento de cualquiera de los siguientes
criterios:
5.1. Recibido al menos 8 semanas de tratamiento con una dosis semanal
mínima de epoetina alfa 40.000 U, epoetina beta 30.000 U o
darbepoetina alfa 150 mcg (o agente / dosis equivalente), sin haber
alcanzado una aumento de Hg ¿1.5 g / dl o disminución de los requisitos
transfusionales de glóbulos rojos de al menos 4 unidades en 8 semanas
5.2. Dependencia de transfusión o reducción de la Hg por ¿1.5 g / dL
después de mejora hematológica, en ausencia de otra explicación
5.3. Criterio 5.3 sustituido por el criterio del 5,4 por Enmienda 1.
5.4. Nivel de EPO endógeno en suero > 500 mU / ml;

13. Criterio eliminado por Enmienda 2.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Participante tiene alergias conocidas, hipersensibilidad, o intolerancia
a imetelstat o sus excipients. (refierase al IB 25)
- Participante ha recibido un fármaco en investigación o ha usado un
medicaldevice investigación invasiva dentro de los 30 días anteriores al D1C1 (parte 1) o Aleatorización (Parte 2) (definida en seccion 3.1) o está incluido actualmente en un estudio de investigación
-Tratamiento previo con imetelstat
-Criterio modificado por Enmienda 2
Haber recibido orticosteroides superiores a 30 miligramos por dóa de prednisona o equivalente, tratamiento del factor de crecimiento dentro de las 4 semanas anteriores al D1C1 (Parte 1) o aleatorización (Parte 2)
-Criterio modificado por Enmienda 2. ¿ Antes del tratamiento con un agente hipometilante (ej, azacitidina, decitabina)
- Tratamiento previo con lenalidomioda.
- Haber recibido ESA o cualquier quimioterapia, inmunomoduladores o
Inmunosupresores dentro de las 4 semanas anteriores al D1C1 (Parte 1) o aleatorización (Parte 2) (8 semanas como mucho- con ESAs)
-Antecedente de trasplante de células germinales hematopoyéticas;
- Anemia atribuida a otros factores distintos del síndrome mielodisplásico (tales como hemolisis, insuficiencia renal crónica, hepatitis, hemorragia gastrointestinal);
- Cirugía mayor en el plazo de las 4 semanas anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2) (se excluyen la colocación de un acceso vascular y otras intervenciones quirúrgicas menores);
- Diagnóstico o tratamiento de proceso maligno distinto del síndrome mielodisplásico, con la excepción de:
-Proceso maligno tratado con intención curativa y sin enfermedad activa conocida en los ¿3 años anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2)
-Cáncer cutáneo de tipo no melanoma o lentigo maligno tratados adecuadamente y sin signos de enfermedad
-Carcinoma in situ de cuello uterino tratado adecuadamente y sin signos de enfermedad;
-Enfermedad cardiovascular clínicamente importante, como arritmia no controlada o sintomática, insuficiencia cardiaca congestiva o infarto de miocardio en el plazo de los 6 meses anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2), cualquier cardiopatía de Clase 3 (moderada) o Clase 4 (severa) según la clasificación funcional de la New York Heart Association

Para una mayor información, véase el protocolo.

VARIABLES PRINCIPALES Porcentaje de participantes sin ninguna transfusión de glóbulos rojos (RBC) durante cualquier periodo de 8 semanas consecutivas.

VARIABLES SECUNDARIAS 1- Perfiles de seguridad de imetelstat en sujetos con SMD (por ejemplo,
la incidencia, intensidad y tipo de eventos adversos, valoraciones de
signos vitales, valores de laboratorio clínico, electrocardiogramas, y
muertes);
2 -Tasa de RBC TI a las 24 semanas, definida como la proporción de
sujetos sin
ninguna transfusión de RBC durante cualquier periodo consecutivo de 24
semanas
(168 días) a partir de Día de Estudio 1;
3 -Tiempo RBC TI durante 8-semanas, se define como el intervalo desde
el
Día 1 de Estudio hasta el primer día del primer periodo de TI de RBC de 8
semanas.
4. -Duración de RBC TI, que se define como el primer día del primer
período de 8 semanas RBC TI a la fecha de la primera transfusión de RBC
después del período de TI;
5. -Tasa de mejora hematológica, incluyendo HI-E, por IWG 2006;
6. SG, definida como el intervalo desde el Dia 1 del estudio hasta la muerte por cualquier causa. El tiempo de supervivencia de los pacientes vivos será censurado en la última fecha en la que se sepa que el paciente está vivo o sea perdida de seguimiento.
7. Supervivencia libre de progresión, definida como el intervalo de tiempo a partir del Día 1 del estudio hasta la primera fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero. Para los sujetos que no hayan documentado progresión de la enfermedad y que siguen aún vivos al final del estudio o en el corte clínico, serán censurados en la última fecha de evaluación de la enfermedad.
8. Tiempo de progresión a AML, definido como el intervalo desde el Día 1 del estudio hasta la fecha del diagnóstico del AML.
10. Tasa de factores de crecimiento mieloides utilizados, definida como la proporción de pacientes que reciben factores de crecimiento mieloides comenzando en el día 1 del estudio.
11. Valoración de QUALMS, FACT-An, y EQ-5D-5L.
12 Parametros farmacocineticos (p.e., Cmax, AUC0-t), y inmunogenecidad para imetelstat (anticuerpos frente a imetelstat)
13. Utilización de la recursos medico incluyendo hospitalización, visitas a urgencias y visitas al especialista de hematología.
14. Parámetros ECG incluyendo cambios en el intervalo QT mediante el método de corrección Fridericia (¿QTcF).

OBJETIVO PRINCIPAL Parte 1: Evaluar la eficacia y seguridad de imetelstat en sujetos con SMD con riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones que hayan recaído o sean refractarios al tratamiento con AEE
Parte 2: Comparar la eficacia en términos de independencia de transfusiones RBC TI de imetelstat con placebo en sujetos con SMD de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones que hayan recaído o sean refractarios al tratamiento con AEE.

OBJETIVO SECUNDARIO - Evaluar la seguridad de imetelstat en pacientes con SMD
- Evaluar el tiempo de RBC TI y duración de RBC TI
- Evaluar la tasa de mejoría hematológica
- Evaluar las tasas de RC o RP
- Evaluar OS
-Evaluar la supervivencia libre de progresión.
- Evaluar el tiempo de progresión de AML
- Evaluar la tasa y la cantidad de tratamiento de soporte, incluidos las transfusiones y los factores de crecimiento mieloides (Solo parte 2)
- Evaluar la farmacocinética e inmunogenicidad de imetelstat en pacientes con SMD
-Evaluar el efecto del tratamiento con imetelstat en los resultados comunicados por los pacientes (PROs)
-Evaluar el efecto del tratamiento sobre la utilización de recursos Medicos (Solo parte 2)
-Evaluar el efecto de imetelstat en el intervalo QTc en un grupo de sujetos (Solo parte 2).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 8 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1 / hasta el seguimiento (30 días después del tratamiento [aproximadamente 2 años])
2-5 / hasta 2 años después de la inscripción del último participante.

JUSTIFICACION Este es un estudio fase 2/3 multicéntrico de imetelstat que consta de dos partes. La parte 1 es un diseño abierto con un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de imetelstat. Aproximadamente 55 pacientes serán incluidos en la parte 1, incluyendo la cohorte de expansión; y seguidos para seguridad mejoría hematológica y reducción de los requerimientos de transfusiones. La parte 2 del estudio se iniciará si los datos de la parte 1 respaldan un perfil de riesgo/beneficio satisfactorio. La parte 2 es un diseño doble ciego, aleatorizado para comparar la eficacia de imetelstat con la de placebo. Aproximadamente 170 pacientes serán aleatorizados en la parte 2 en una proporción 2:1 para recibir imetelstat o placebo, respectivamente. Cada parte del estudio constará a su vez de 3 fases: una fase de selección (de hasta 28 días), una fase de tratamiento, y una fase de seguimiento posterior al tratamiento que continuará hasta la muerte, la pérdida de seguimiento, la retirada del consentimiento o el final del estudio (lo que suceda antes). El final del estudio se define como 2 años después de la entrada en el estudio del último paciente o cualquier momento en el que el promotor dé por finalizado el estudio, lo que suceda antes.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 170.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 24/11/2015. FECHA INICIO PREVISTA 16/11/2015. FECHA INICIO REAL 08/01/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 02/07/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Geron Corporation. DOMICILIO PROMOTOR 149 Commonwealth Drive 94025 Menlo Park, CA. PERSONA DE CONTACTO Clinical Trial Enquiries. TELÉFONO --. FAX +34 91 722 8628. FINANCIADOR Geron Corporation. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Sº Hematología. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 05/06/2017. FECHA CIERRE 23/05/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Sº Hematología. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA. LOCALIDAD CENTRO BADALONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Sº Hematología. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO SALAMANCA. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEÓN. DEPARTAMENTO Sº Hematología. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Sº Hematología. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 6: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Sº Hematología. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS. LOCALIDAD CENTRO OVIEDO. PROVINCIA ASTURIAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA ASTURIAS, PRINCIPADO DE. DEPARTAMENTO Sº Hematología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 13/06/2016.

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 20/12/2019. FECHA ACTIVACIÓN 20/12/2019.

CENTRO 9: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 20/12/2019. FECHA ACTIVACIÓN 06/03/2020.

CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR. LOCALIDAD CENTRO Cádiz. PROVINCIA CÁDIZ. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 20/12/2019. FECHA ACTIVACIÓN 07/02/2020.

CENTRO 11: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE VALME

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE VALME. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 20/12/2019. FECHA ACTIVACIÓN 07/02/2020.

CENTRO 12: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES. LOCALIDAD CENTRO Barakaldo. PROVINCIA VIZCAYA/BIZKAIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAÍS VASCO. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 01/07/2020.

CENTRO 13: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 01/07/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Imetelstat sodium. CÓDIGO JNJ-63935937. DETALLE 4-week treatment cycles (28 days) until treatment is stopped (for disease progression, or unacceptable toxicity, or withdrawal of consent, or lack of response. PRINCIPIOS ACTIVOS Imetelstat sodium. FORMA FARMACÉUTICA Liofilizado para solución para perfusión. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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