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Estudio en fase III, global, abierto y aleatorizado para evaluar la eficacia y la seguridad de ION-682884 en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina.

Fecha: 2020-02. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-001698-10.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para determinar la efectividad y seguridad de ION-682884 en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase III, global, abierto y aleatorizado para evaluar la eficacia y la seguridad de ION-682884 en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina.

INDICACIÓN PÚBLICA Una condición hereditaria que causa daño a los nervios periféricos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Edad de entre 18 y 82 años en el momento del consentimiento informado
2. Las mujeres deberan no estar embarazadas ni en periodo de lactacia y con esterilización quirúrgica o posmenopáusicas
3. Los varones deberan ser estériles quirúrgicamente o, abstenentes o, si mantienen relaciones sexuales con mujeres con posibilidad de embarazo, el paciente o su pareja no embarazada deben utilizar un método anticonceptivo muy eficaz
4. Diagnostico de Polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina según se define mediante los 3 criterios siguientes;
- Estado 1 o 2 PAF
- Mutación genética documentada en el gen TTR
- Signos y síntomas indicativos de neuropatía asociada con ploneuropatía includa una putuación >_10 y <_130.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Anomalías de importancia clínica en el historial médico, en los resultados de laboratorio de la selección, o en el examen físico que haría que un sujeto no sea apto para la inclusión, incluído pero no limitado alos de seguridad de laboratorio
2. Estado funcional de Karnofsky <_50
3. Otras causas de neuropatía autónoma o sensitivomotora (p. ej., enfermedad autoinmunitaria), incluída diabetes no controlada
4. Trasplante de hígado previo o previsto en el plazo de 1 año de la selección
5. Clasificación funcional de la Asociación de Cardiología de Nueva York (New York Heart Association, NYHA) >_3
6. Síndrome coronario agudo o cirugía mayor dentro de los 3 meses posteriores a la detección.
7. Otros tipos de amiloidosis
8. Otros trastornos que, en opinión del investigador, hagan que el paciente no sea apto para la inclusión o que puedan interferir en su participación o su capacidad de completar el estudio.
9. Tratamiento en curso con algún fármaco autorizado para la amiloidosis hereditaria por TTR, como Vyndaqel®/Vyndamax¿ (tafamidis), Tegsedi¿ (inotersén), Onpattro¿ (patisirán) o uso para una indicación no recogida en la ficha técnica de diflunisal, doxiciclina o ácido tauroursodeoxicólico (tauroursodeoxycholic acid, TUDCA). En caso de tratamiento previo con Vyndaqel®/Vyndamax¿, diflunisal o doxiciclina y TUDCA, este debe haberse interrumpido al menos 2 semanas antes del día 1 del estudio
10. Tratamiento previo con Tegsedi¿ (inotersén) u Onpattro¿ (patisirán) u otros oligonucleótidos o ARN terapéuticos (incluido el ARNip).

VARIABLES PRINCIPALES Análisis intermedio de los criterios de valoración principales en la semana 35:
- Porcentaje de cambio desde el inicio en la concentración sérica de TTR
- Cambio desde el inicio en mNIS+37

Análisis final de los criterios de valoración principales en la semana 66:
- Porcentaje de cambio desde el inicio en la concentración sérica de TTR
- Cambio desde el inicio en mNIS+37.

VARIABLES SECUNDARIAS Análisis intermedio de los criterios de valoración secundarios en la semana 35
- Cambios desde el inicio en Norfolk QOL-DN

Analisis final de los criterios de valoración secundarios:
- Cambios desde el inicio en Norfolk QOL-DN
- Cambios desde el inicio en la puntuación PCS y en el cuestionario SF-36
- Cambios desde el inicio en la puntuación PND.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de ION-698884 tras administración durante 65 semanas, en comaración con el control histórico de la cohorte del placebo (inotersen), basándose en el cambio desde el inicio en la concentración sérica de TTR, mNIS+7 y el cuestionario sobre la calidad de vida con neuropatía diabética de Norfolk (Norfolk QOL-DN) en pacientes con PAF-TTR.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la eficacia de ION-682884, en comparación con la cohorte de placebo del ensayo NEURO-TTR, basándose en el cambio desde el inicio en lo siguiente:
¿Puntuación en el cuestionario de síntomas y cambios de la neuropatía (NSC)
¿Puntuación en el resumen del componente físico (PCS) del cuestionario breve de salud de 36 ítems (SF-36)
¿Puntuación de discapacidad por polineuropatía (PND)
¿Índice de masa corporal modificado (IMCm).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Análisis intermedio de los criterios de valoración principales en la semana 35
Análisis final de los criterios de valoración principales en la semana 66.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Análisis intermedio de los criterios de valoración secundarios claves en la semana 35:
- Cambio desde el inicio en la puntuación del NSC en las semanas 35 y 66
- Cambio desde el inicio en la puntuación del PCS del cuestionario SF-36 en la semana 65
- Cambio desde el inicio en la puntuación de PND en la semana 65
- Cambio desde el inicio en el IMCm en la semana 65.

JUSTIFICACION La polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR), también conocida como polineuropatía amiloidótica hereditaria, es una enfermedad causada por una mutación o cambio en una proteína llamada transtiretina (TTR). Estas mutaciones pueden hacer que la TTR se aglomere y acumule en ciertas partes del cuerpo, como el sistema nervioso, el estómago, los intestinos y el corazón. Esta acumulación se denomina depósito de amiloide. Los depósitos de amiloide pueden causar a veces cardiopatía o neuropatía. La neuropatía se produce cuando los nervios fuera del cerebro y la médula espinal están dañados y provocan dolor.
AKCEA-TTR-LRx reduce el nivel de TTR en la sangre de animales y voluntarios sanos analizados hasta la fecha. Reducir la cantidad de TTR en la sangre puede reducir la cantidad de depósitos de amiloide en el cuerpo e impedir que la polineuropatía empeore con el tiempo. No obstante, se desconoce si AKCEA-TTR-LRx ayudará a su polineuropatía. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de AKCEA-TTR-LRx y determinar si puede ayudar a las personas con polineuropatía leve o moderada.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 140.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 14/02/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 14/02/2020. FECHA DICTAMEN 12/02/2020. FECHA INICIO PREVISTA 17/02/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 06/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ionis Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 2855 Gazelle Court CA 92010 Carlsbad. PERSONA DE CONTACTO Ionis Pharmaceuticals, Inc. - Ionis Clinical Trial Information. TELÉFONO +1 760 931 9200. FAX +1 760 603 2504. FINANCIADOR Ionis Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/02/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/02/2020.

CENTRO 3: HOSPITAL SON LLATZER

NOMBRE CENTRO HOSPITAL SON LLATZER. LOCALIDAD CENTRO Palma de Mallorca. PROVINCIA BALEARES. COMUNIDAD AUTÓNOMA BALEARS, ILLES. DEPARTAMENTO Medicina Interna. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/02/2020.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/02/2020.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE. LOCALIDAD CENTRO Hospitalet de Llobregat, L'. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 27/03/2020.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: ION-682884

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ION-682884. CÓDIGO ION-682884. DETALLE Once every 4 weeks from study week 1 until and including study week 81. PRINCIPIOS ACTIVOS ION-682884. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: INOTERSEN

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE CIENTÍFICO Inoserten. CÓDIGO ISIS 420915. DETALLE 34 weeks (Week 1 to Week 34) with single dose once a week. PRINCIPIOS ACTIVOS INOTERSEN. FORMA FARMACÉUTICA Solution for infusion in pre-filled syringe. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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