Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para confirmar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de zilucoplan en pacientes con miastenia gravis generalizada.

Fecha: 2020-05. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-001564-30.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para confirmar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de zilucoplan en pacientes con miastenia gravis generalizada.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para confirmar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de zilucoplan en pacientes con miastenia gravis generalizada.

INDICACIÓN PÚBLICA Miastenia gravis.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Miastenia gravis generalizada.

CRITERIOS INCLUSIÓN Para ser aptos para el estudio, los pacientes deberán cumplir TODOS los criterios de inclusión siguientes:

1. Diagnóstico de MGg [clase II-IV según la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)] en la selección
2. Pruebas serológicas positivas para autoanticuerpos de unión al receptor de la acetilcolina (AChR)
3. Puntuación de AVD-MG ¿6 en la selección y el periodo inicial
4. Puntuación QMG ¿12 en la selección y el periodo inicial (sin recibir tratamientos con inhibidores de la acetilcolinesterasa durante al menos 10 horas)
5. Ningún cambio en la dosis de corticoesteroides durante al menos 30 días antes del inicio del estudio ni previsión de que ocurran cambios durante el periodo de tratamiento de 12 semanas
6. Ningún cambio en el tratamiento inmunosupresor, incluida la dosis, durante al menos 30 días antes del periodo inicial ni previsión de que ocurran cambios durante el periodo de tratamiento de 12 semanas.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Los pacientes que cumplan CUALQUIERA de los siguientes criterios de exclusión se excluirán del estudio:

1. Timectomía en los 12 meses anteriores al inicio del estudio o programada para realizarse durante el estudio de 12 semanas
2. Antecedentes de enfermedad meningocócica
3. Infección sistémica actual o reciente en las 2 semanas anteriores al periodo inicial o infección que precisó antibióticos intravenosos (i.v.) en las 4 semanas anteriores al periodo inicial.

VARIABLES PRINCIPALES - Variación desde el periodo inicial hasta la semana 12 en la puntuación de AVD-MG.

VARIABLES SECUNDARIAS - Variación desde el periodo inicial hasta la semana 12 en la puntuación QMG
- Variación desde el periodo inicial hasta la semana 12 en la puntuación compuesta de MG (MGC)
- Variación desde el periodo inicial hasta la semana 12 en la encuesta de calidad de vida MG-QOL15r.

OBJETIVO PRINCIPAL - Confirmar la eficacia de zilucoplan en pacientes con MGg
- Confirmar la seguridad y tolerabilidad de zilucoplan en pacientes con MGg.

OBJETIVO SECUNDARIO No aplica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 12.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semana 12.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 130.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA Si. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 13/05/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 13/05/2020. FECHA DICTAMEN 13/11/2019. FECHA INICIO PREVISTA 19/12/2019. FECHA INICIO REAL 15/06/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 01/07/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ra Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 87 Cambridge Park Drive MA, 02140 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO Ra Pharmaceuticals, Inc. - Clinical Trial Information. TELÉFONO +1 617 401 4060. FAX . FINANCIADOR Ra Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE BASURTO

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

CENTRO 3: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Zilucoplan. DETALLE 12 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Zilucoplan. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable en jeringa precargada. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.