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Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo del TEV-50717 (deutetrabenazina) para el tratamiento de la discinesia en la parálisis cerebral en niños y adolescentes.

Fecha: 2019-06. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-003742-17.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio para comprobar si el TEV-50717 es eficaz para aliviar los movimientos involuntarios anómalos asociados a la parálisis cerebral.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo del TEV-50717 (deutetrabenazina) para el tratamiento de la discinesia en la parálisis cerebral en niños y adolescentes.

INDICACIÓN PÚBLICA Discinesia en la parálisis cerebral (DPC).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Discinesia en la parálisis cerebral (DPC).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Deben tener entre 6 y 18 años (ambos inclusive) al inicio.
2. Deben pesar al menos 12 kg (26 lb) al inicio.
3. El paciente debe haber tenido síntomas de PC desde la primera
infancia (2 años o menos) y el investigador considera que esta es de
naturaleza no progresiva (Monbaliu et al 2017, Wimalasundera et al
2016).
4. El paciente ha recibido el diagnóstico de DPC conforme a los criterios
de vigilancia de la parálisis cerebral en Europa (Cans 2000).
5. El paciente tiene una puntuación total de 10 o más en el MD-CRS parte
II en la visita inicial, según la calificación del investigador.
6. Los síntomas del paciente causan problemas funcionales
determinados por una CGI-S de 4 o superior según la calificación del
investigador.
7. Los movimientos coreiformes son el trastorno del movimiento
predominante según se evaluó en la selección.
8. El paciente es capaz de tragar entero el medicamento del estudio.
9. El paciente y el cuidador o el adulto están dispuestos a observar la
pauta posológica y a cumplir todos los procedimientos del estudio.
10. El paciente presenta un buen estado de salud general, como indican
sus antecedentes médicos y psiquiátricos, así como la exploración física y neurológica.
11. En opinión del investigador, el paciente y el cuidador o el adulto
tienen la capacidad de entender la naturaleza del estudio y sus
procedimientos, y se espera que el paciente finalice el estudio como está
diseñado.
12. El paciente y el cuidador o el adulto han facilitado el consentimiento
informado por escrito según la normativa local (p. ej., en el caso de los
pacientes/adolescentes, el paciente ha facilitado el asentimiento por
escrito o el consentimiento conjunto para pacientes de 14 años o más,
según proceda).
13. Puede incluirse a mujeres posmenárquicas de 12 años o más solo si
dan negativo en una prueba de gonadotropina coriónica humana-¿ al
inicio o son estériles. Las definiciones de estéril, premenárquica y
posmenárquica se suministran en el apéndice F.
14. Las mujeres posmenárquicas de 12 años o más cuyas parejas masculinas sean potencialmente fértiles (es decir, no vasectomizadas)
deben utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces durante todo el estudio (es decir, empezando en la selección) y durante 30 días después de la última dosis del PEI. En el apéndice F se incluye más
información.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.a.El paciente tiene trastorno de movimiento predominante que no es
discinesia.
b.Los síntomas motores predominantes de paciente son distónicos
c.Los síntomas motores predominantes de paciente son espásticos
d.El paciente tiene otro trastorno de movimiento que podría dificultar
valoración motora en MD-CRS parte II
e.El paciente presenta trastorno de movimiento coreiforme que no ha
sido sostenido durante toda su vida
2.El paciente padece depresión clínicamente significativa en momento de selección o a inicio
Nota:pacientes que reciben antidepresivos pueden incluirse si toman dosis estable desde al menos 6 semanas antes de selección
3.El paciente tiene antecedentes de intento de suicidio o conductas
relacionadas en 2 años anteriores selección:Intento anterior de actuar
conforme a ideas suicidas con plan concreto,independiente de grado de
ambivalencia,en momento de pensamiento suicida
Actos preparatorios o conducta suicida anterior
4.El paciente tiene antecedentes de intento de suicidio real,interrumpido
o abortado
5.El paciente tiene familiar,primer grado,que ha consumado suicidio
6.El paciente recibe o ha recibido en últimos 4 meses antes de
selección,neurotoxina botulínica(NTB)en ensayo clínico de investigación
Nota:pacientes pueden incluirse en estudio si han recibido al menos dos
tratamientos con NTB aprobada por Administración Alimentos y
Medicamentos de Estados Unidos(Food and Drug Administration)
intervalos regulares(p.ej cada 3-4 meses)dosis y ubicaciones
razonablemente estables(sujeto a criterio investigador)para tratar
espasticidad o distonía de extremidades inferiores,y se espera que continúen esta pauta posológica estable de inyecciones NTB durante
todo estudio.Se prevé que paciente continúe esta pauta estable de
inyecciones NTB a intervalos regulares programados cada tres meses durante todo estudio.La inyección para espasticidad o distonía debe administrarse en región muscular separada de principales áreas afectadas por trastorno de movimiento coreiforme
Nota:pueden tenerse en cuenta para estudio pacientes que recibieron
inyecciones NTB más de 4 meses antes de selección y que no tengan
previsto recibir más
7.El paciente ha recibido alguno de siguientes medicamentos de forma
simultánea para distonía o corea en intervalos exclusivos especificados
de selección:
En 3 meses anteriores:neurolépticos liberación prolongada
En 30 días anteriores:tetrabenazina,deutetrabenazina o valbenazina
En 21 días anteriores:reserpina
En 14 días anteriores:neurolépticos(orales),antipsicóticos clásicos y
atípicos(véase el apéndice H),metoclopramida,levodopa,agonistas dopamina e inhibidores monoaminooxidasa
Nota:uso de benzodiazepinas, relajantes musculares,trihexifenidilo,
baclofeno(oral e intratecal), gabapentina y levetiracetam está permitido si dosis se ha mantenido estable durante al menos 4 semanas antes de selección
Nota:uso de topiramato(hasta 200 mg/día) está permitido si dosis ha
sido estable durante al menos 4 semanas antes selección
8.El paciente ha recibido tratamiento con células madre,estimulación
cerebral profunda,estimulación transmagnética o estimulación
transcraneal de corriente continua para tratamiento movimientos
anómalos o PC en 6 meses anteriores visita de selección,o el paciente
no presenta cuadro clínico estable
9.El paciente se ha sometido a procedimiento quirúrgico reciente o prevé que someta a procedimiento quirúrgico durante el estudio,en opinión de investigador,hace que paciente no sea apto para estudio
10.El paciente padece discapacidad mental grave o enfermedad física
grave o inestable(p. ej epilepsia)en momento de selección o inicio, en
opinión de investigador,podría poner en peligro o alterar capacidad de
paciente para participar en estudio
11.El paciente tiene intervalo QT corregido para frecuencia cardíaca con valor de fórmula Fridericia de más 450 ms en ECG de 12 derivaciones en momento de selección
12.El paciente cuenta antecedentes de taquicardia ventricular
helicoidal,síndrome QT largo congénito,bradiarritmias,otras arritmias cardíacas o insuficiencia cardíaca descompensada
13.El paciente presenta signos de disfunción hepática,indicada por
valores siguientes:
Niveles aspartato aminotransferasa(AST) o alanina aminotransferasa
(ALT)superiores a 2,5 veces límite superior de normalidad(LSN) en
momento selección
Fosfatasa alcalina(ALP) o bilirrubina total más de doble de LSN
Nota:los pacientes con síndrome de Gilbert son aptos para participan si
autoriza supervisor médico
Nota:inclusión de pacientes con anomalías en dos o más de siguientes
parámetros analíticos debe ser aprobada por supervisor
médico:AST,ALT,ALP y bilirrubina total
14.El paciente presenta signos de deterioro renal clínicamente
significativo,indicado mediante nivel creatinina sérica >1,5 LSN en
selección
15.El paciente presenta alergia conocida a cualquiera componentes de PEI.
Para conocer criterios de exclusión adicionales,consulte el protocolo.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio principal de valoración de la eficacia es el cambio entre el
valor inicial y el de la semana 15 en la puntuación total de la parte II del
MD-CRS de lectura centralizada (el TEV-50717 comparado con el
placebo).

VARIABLES SECUNDARIAS Los criterios secundarios de valoración clave son los siguientes:
1. Cambio desde el inicio hasta la semana 15 en la puntuación total de la
parte I del MD-CRS con lectura centralizada (el TEV-50717 en
comparación con el placebo)
2. CaGI-I en la semana 15 (el TEV-50717 comparado con el placebo)
3. CGI-I en la semana 15 (el TEV-50717 comparado con el placebo)
Otras medidas y criterios de valoración de la eficacia (TEV-50717 en
comparación con placebo) son los siguientes:
¿ Índice global MD-CRS (calculado a partir de las puntuaciones totales
de las partes I y II del MD-CRS)
¿ Escala unificada de clasificación de la corea de Huntington -
Puntuación motora total (UHDRS-TMS)
¿ Escala unificada de clasificación de la corea de Huntington - Corea
máxima total (UHDRS-TMC)
¿ Escala unificada para la valoración de la corea de Huntington - Distonía
máxima total (UHDRS-TMD)
¿ Inventario para la evaluación pediátrica de la discapacidad - Prueba
adaptada para el ordenador (PEDI-CAT) (actividades de la vida
cotidiana, cumplimentado por el progenitor o cuidador, versión de
contenido equilibrado)
¿ El módulo de PC del inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
(calidad de vida, paciente/cuidador)
¿ Escala de impresión global de mejoría por parte del paciente ([PGI-I]
global, paciente/cuidador)
¿ Impresión clínica global de gravedad ([CGI-S), global, calificada por el
médico)
¿ Respuesta CaGI-I, definida como la de aquellos pacientes de los que el
cuidador afirma que han «Mejorado mucho» o «Mejorado muchísimo»
en la puntuación CaGI-I
¿ Respuesta CGI-I, definida como la de los pacientes de los que el
cuidador afirma que han «Mejorado mucho» o «Mejorado muchísimo»
en la puntuación CGI-I
¿ Respuesta CGI-S, definida como la de los pacientes que presentan una
reducción de 1 o más en la puntuación CGI-S
¿ Respuesta PGI-I, definida como la de los pacientes de los que se
afirma que han «Mejorado mucho» o «Mejorado algo» en la puntuación
PGI-I
Las variables de seguridad son los acontecimientos adversos (y el
número de pacientes que se retiran del estudio debido a acontecimientos
adversos), las constantes vitales, los análisis (hematología, bioquímica y
análisis de orina), las mediciones del ECG, CBCL, ESRS, ESS y el C-SSRS
en niños.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia del TEV-50717 para
reducir la gravedad de los movimientos discinéticos involuntarios asociados a la PC.

OBJETIVO SECUNDARIO Uno de los objetivos secundarios es evaluar los parámetros de eficacia
específicos del TEV-50717 más allá de la medida del objetivo principal.
Uno de los objetivos secundarios del estudio es evaluar la seguridad y
tolerabilidad del TEV-50717.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN semana 15.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 17 semanas.

JUSTIFICACION La discinesia consiste en movimientos anómalos, incontrolados e involuntarios. Los movimientos involuntarios del cuerpo que caracterizan a la DCP se producen porque los nervios del cerebro no pueden controlar correctamente los movimientos musculares. La discinesia puede afectar a una parte del cuerpo, como un brazo, una pierna o la cabeza, o extenderse por todo el cuerpo. La discinesia se puede manifestar en forma de movimientos nerviosos, contorsiones, bandazos, movimientos arriba y abajo de la cabeza o balanceos del cuerpo. Estos movimientos involuntarios suelen dificultar las actividades cotidianas.
Actualmente no hay tratamientos aprobados para DCP, que es una enfermedad grave con una necesidad médica no cubierta. El uso del TEV-50717 fue autorizado para el tratamiento de los movimientos involuntarios asociados a otras dos enfermedades: la enfermedad de Huntington y la discinesia tardía.
La finalidad de este estudio es proporcionar pruebas clínicas para el uso seguro y eficaz del medicamento experimental, TEV-50717 (deutetrabenacina), como posible tratamiento nuevo para la DCP. En este estudio se evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia del TEV-50717 utilizado para reducir la intensidad de los movimientos involuntarios asociados con la parálisis cerebral, en comparación con un placebo.
Los pacientes entre 6 y 18 años (inclusive) serán asignados al azar a tratamiento o placebo (relación 1 de cada 2).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 185.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 11/06/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 10/06/2019. FECHA DICTAMEN 06/06/2019. FECHA INICIO REAL 18/09/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/11/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 41 Moores Road 19355 Frazer, Pennsylvania. PERSONA DE CONTACTO Teva Branded Pharmaceutical Products R&D Inc. - Clinical Trial Manager. TELÉFONO 001 972 9836 1100. FAX . FINANCIADOR Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFÍA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFÍA. LOCALIDAD CENTRO Córdoba. PROVINCIA CÓRDOBA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 02/08/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Neurologia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 10/06/2019.

CENTRO 3: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Neurologia Pediatrica. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 10/06/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Neurología Pediátrica. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 10/06/2019.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LAS NIEVES

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LAS NIEVES. LOCALIDAD CENTRO Granada. PROVINCIA GRANADA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Medicina Física y Rehabilitación. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 10/06/2019.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurología Pediátrica. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 10/06/2019.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 10/06/2019.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Deutetrabenazine

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO TEV-50717 (deutetrabenazine). CÓDIGO TEV-50717. DETALLE 15 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Deutetrabenazine. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: deutetrabenazine

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO TEV-50717 (deutetrabenazine). CÓDIGO TEV-50717. DETALLE 15 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS deutetrabenazine. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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