ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ABIERTO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE PF-06741086 ADMINISTRADO POR VÍA SUBCUTÁNEA O INTRAVENOSA A PACIENTES CON HEMOFILIA GRAVE.

Fecha: 2017-12. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-001255-31.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ABIERTO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE PF-06741086 ADMINISTRADO POR VÍA SUBCUTÁNEA O INTRAVENOSA A PACIENTES CON HEMOFILIA GRAVE.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ABIERTO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE PF-06741086 ADMINISTRADO POR VÍA SUBCUTÁNEA O INTRAVENOSA A PACIENTES CON HEMOFILIA GRAVE.

INDICACIÓN PÚBLICA Hemofilia A o B grave.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A o B.

CRITERIOS INCLUSIÓN Para ser aptos para participar en el estudio, todos los sujetos deben reunir los criterios de inclusión siguientes. Los sujetos provenientes del estudio B7841002, cuya participación continuada en este estudio comience en el plazo de 30 días previos a la visita del día 1 de B7841003, no tendrán que someterse a los procedimientos de selección para confirmar que son aptos:
1. Presentar pruebas de posesión de un documento de consentimiento informado firmado y fechado que indique que se le han informado al sujeto (o a uno de los padres/un tutor legal/un representante legal) todos los aspectos pertinentes del estudio.
2. Ser varón y tener ¿ 18 y < 65 años de edad.
3. Tener un índice de masa corporal (IMC) ¿ 17.5 y ¿ 30,5 kg/m2 y un peso corporal total ¿ 50 y ¿100 kg.
4. Haber recibido un diagnóstico de hemofilia A o B grave (actividad del FVIII o el FIX ¿1%).
5. Si el paciente está recibiendo tratamiento para una infección activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o por el virus de la hepatitis, la enfermedad debe estar estable y se debe estar administrando una pauta posológica estable al momento de ingresar en el estudio (es decir, debe haber recibido un tratamiento estable durante al menos 3 meses antes del momento de dar el consentimiento).
6. Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con las visitas del estudio, el plan de tratamiento, las pruebas analíticas y otros procedimientos del estudio.
Los criterios de inclusión siguientes solo conciernen a los sujetos de novo:
1. Pacientes a los que se les está administrando una pauta posológica episódica (a petición) antes de la selección, que estén dispuestos y sean capaces de hacer un reposo farmacológico del tratamiento de reposición del factor VIII (durante al menos 72 horas) o del factor IX (durante al menos 96 horas), antes de las evaluaciones analíticas de selección de la actividad factorial, y que no tengan prevista la institución de un tratamiento profiláctico factorial durante el período del estudio.
2. Haber tenido al menos 6 hemorragias agudas (espontáneas/traumáticas) durante los 6 meses anteriores a la selección. Las hemorragias quirúrgicas no son aplicables a este criterio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Los sujetos que reúnan los criterios o presenten cualquiera de las características/afecciones siguientes no se incluirán en el estudio:
1. Mujeres.
2. Arteria coronaria, trombosis o cardiopatía isquémica conocidas.
3. Defecto hemostático conocido que no sea hemofilia A o B.
4. Deficiencia de ATIII, proteína C o proteína S, mutación del factor V Leiden, mutación del gen 20210 de la protrombina u otras afecciones protrombóticas conocidas.
5. Tratamiento pautado concomitante con inmunomoduladores (por ejemplo, inmunoglobulinas intravenosas [IGIV] y corticoesteroides sistémicos ordinarios).
6. Antecedentes detectables o documentados del uso de inhibidores (¿ 0,6 unidades de Bethesda [UB]) del factor VIII o el factor IX durante los 12 meses anteriores a la selección.
7. Anomalías en la función renal o hepática, definidas mediante los resultados analíticos siguientes en cualquier momento antes del día 1:
¿ Niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces el nivel superior de la normalidad (LSN).
¿ Niveles de bilirrubina total > 2 mg/dl (> 35 ¿mol/l).
¿ Seroalbúmina < límite inferior de la normalidad (LIN).
¿ Niveles de creatinina sérica > 1,25 veces el LSN.
8. Anomalías en los valores hemáticos, definidas mediante los resultados analíticos siguientes en cualquier momento antes del día 1:
¿ Número de trombocitos < 100 000//µL.
¿ Nivel de fibrinógeno < LIN.
¿ Nivel de hemoglobina < 10 gm/dl.
9. Anomalías en la actividad coagulante, definidas mediante los resultados analíticos siguientes en cualquier momento antes del día 1:
¿ Tiempo de protrombina (TP) > 1,25 veces el LSN.
10. Recuento de linfocitos CD4 ¿ 200/µL.
11. Hipersensibilidad o reacción alérgica conocida a la proteína de hámster.
12. Sensibilidad conocida a la trombocitopenia inducida por heparina.
13. Integrantes del personal del investigador involucrados en la realización del estudio y sus familiares, los integrantes del personal del centro supervisados de otra forma por el investigador y sujetos que sean empleados de Pfizer (incluidos sus familiares) que participen directamente en la realización del estudio.
14. Participación en otros estudios de fármacos experimentales (excluido el PF 06741086) dentro de los 30 días anteriores al ingreso en el estudio y/o durante la participación en el estudio.
15. Otras afecciones médicas o psiquiátricas, agudas o crónicas, incluidas ideas de suicidio recientes (durante el año pasado) o ideas o conducta de suicidio actuales, o anomalías en los resultados analíticos que puedan aumentar los riesgos asociados a la participación en el estudio o la administración del producto experimental, o que puedan interferir con la interpretación de los resultados del estudio y que, en la opinión del investigador, causarían que el ingreso del sujeto en este estudio sea inadecuado.
16. Sujetos varones capaces de procrear y que no estén dispuestos o no puedan utilizar un método anticonceptivo de gran eficacia, como se resume en este protocolo, durante todo el estudio y durante al menos 28 días después de la última dosis del producto en investigación.
17. Sujetos que se han sometido a cirugía mayor, según la opinión del investigador, durante los 3 meses anteriores al estudio o se someten durante el estudio a una intervención quirúrgica programada (solo aplicable a los sujetos de novo).

VARIABLES PRINCIPALES ¿La frecuencia, la intensidad y la relación causal de los acontecimientos adversos observados durante el tratamiento (AADT); día 1 a día 197.
¿La frecuencia y la magnitud de los hallazgos analíticos anómalos (incluidos de hematología, bioquímica, análisis de orina); día 1 a día 197.
¿Cambios dese el inicio en las constantes vitales (tensión arterial, pulso, temperatura y frecuencia respiratoria), mediciones y exploraciones físicas; día 1 hasta día 197, y ECG; día 1 a día 29 (solo en sujetos de novo).
¿La frecuencia, la intensidad y la relación causal entre la infusión y las reacciones en el lugar de la inyección; día 1 a día 197.

VARIABLES SECUNDARIAS ¿La frecuencia y la tasa anualizada de hemorragias; día 1 a día 197.
¿La frecuencia del tratamiento de rescate (FVII y FIX) para las recaídas hemorrágicas.

OBJETIVO PRINCIPAL ¿Determinar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo (6 meses continuos) con PF 06741086 en sujetos con hemofilia A o B grave.

OBJETIVO SECUNDARIO ¿Determinar la eficacia del tratamiento a largo plazo con PF 06741086 en sujetos con hemofilia A o B grave.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Los momentos de evaluación están incluiods en la lista de criterios primarios de evaluación.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Los momentos de evaluación están incluiods en la lista de criterios secundarios de evaluación.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 36.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 15/12/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 14/12/2017. FECHA DICTAMEN 04/12/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 15/12/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Pfizer Inc., 235 East 42nd Street, New York, NY 10017. DOMICILIO PROMOTOR 610 Main Street, 3rd Floor 02139 Cambridge/MA. PERSONA DE CONTACTO Pfizer Inc. - Clinical Trials.gov Call center. TELÉFONO +34 91 490 99 00. FAX +1 303 739 1119. FINANCIADOR Pfizer Inc., 235 East 42nd Street, New York, NY 10017. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Coagulopatías Congénitas y Adquiridas.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO PF-06741086 100mg/ml. CÓDIGO PF-06741086. DETALLE 197 days. PRINCIPIOS ACTIVOS PF-06741086. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.

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